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BARONTI BARONTI
25/10/2019 13:25:35
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30-09-2019


Le Sean M. Healey & AMG Center au Mass General a choisi cinq traitements possibles ‘’prometteurs’ parmi 30 demandes pour tester dans sa première plateforme d’essai pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA).


La plateforme d’essai — un type d’étude clinique qui teste l’efficacité de plusieurs thérapies simultanément — est conçue pour faire avancer des traitements effectifs et innovateurs pour les personnes vivant avec la SLA. Des traitements cliniques nouvellement développés peuvent être ajoutés à l’essai durant sa progression pour réduire le temps d’identification d’une nouvelle thérapie prometteuse jusqu’à son essai.


‘’Le Healey Center a rassemblé des chefs de file du monde entier pour repenser audacieusement comment nous élaborons des essais SLA, pour créer un programme de plateforme d’essai révolutionnaire, et délivrer un soin compassionnel,’’ disait Merit Cudkowicz, MD, MSc, directrice du Sean M. Healey & AMG Center for ALS au Mass General, dans un communiqué de presse.


Ce modèle d’essai clinique a eu du succès en trouvant des traitements pour certains de cancer. La conception d’essai unique aide à faire progresser le développement de traitements en laissant les chercheurs évaluer plus de médicaments, en augmentant l’accès de patients aux essais cliniques, et en diminuant les coûts en déterminant rapidement l’efficacité de nombreux traitements.


‘’Cette approche réduit de moitié le temps pour trouver un traitement efficace, diminue les frais d’un tiers ou plus, et est soutenue par nos patients, la FDA, les cliniciens et scientifiques SLA et nos collègues en pharmacie,’’ disait Cudkowicz.


En outre, étant donné que des traitements séparés sont testés dans la même infrastructure et un protocole de maîtrise similaire, les résultats de tous les sujets dans tous les groupes de placebo peuvent être combinés ensemble — conduisant à une puissance statistique significativement plus élevée pour chaque étude et de ce fait des données plus robustes.


En plus de tester différentes thérapies, le HEALEY ALS Platform Trial inclura également plusieurs biomarqueurs prometteurs et mesures de résultats destinés à développer de nouveaux outils pour évaluer l’efficacité des thérapies SLA.


‘’Nous sommes ravis d’être dans une position de tester plusieurs traitements pour la SLA et de faciliter, en même temps, le développement de biomarqueurs révolutionnaires qui peuvent prédire plus vite un succès thérapeutique,’’ disait Sabrina Paganoni, MD, PhD, un membre de faculté au Healey Center.


Avant d’entamer cet essai clinique, le Healey Center a annoncé qu’il cherchait les meilleurs traitements SLA prêts à entrer dans les stades d’essai clinique. Le centre a reçu approximativement 30 demandes de 10 pays.


Un groupe de scientifiques éminents et membres du Healey Center Science Advisory Committee ont choisi ce qu’ils considéraient être les cinq traitements principaux les plus prometteurs. Initialement, l’essai plateforme sera lancé avec trois thérapies, et deux autres seront ajoutées un peu après.


Les traitements expérimentaux incluent de RA Pharmaceuticals : Zilucoplan, de Biohaven Pharmaceuticals : Verdiperstat, de Clene Nanomedicine : Bioenergetic Nanocatalysis (CNM-Au8, nanocrystalline gold) de Prilenia : Pridopidine, et de implicit Bioscience : IC14 immunotheraphy.


Les partenaires de ces cinq compagnies choisies collaborent avec le Healey Center Trial Design Team, tout comme avec le Northeast ALS Consortium (NEALS) pour élaborer le HEALEY ALS Platform Trial.


NEALS est un groupe international sans but lucratif composé de 128 sites de recherche travaillant ensemble pour conduire la recherche clinique en SLA et autres maladies du motoneurone.


‘’Les investigateurs de NEALS sont enthousiastes à l’égard de cette approche,’’ dit Timothy Miller, MD, PhD, co-président de NEALS, et un professeur à la Washington School of Medicine. ‘’La possibilité de tester plusieurs médicaments en une fois nous mènera plus rapidement vers le but de trouver un traitement pour la SLA.’’



  
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BARONTI BARONTI
25/10/2019 13:21:42
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Ra Pharmaceuticals inc. annonce sa sélection pour le premier essai de la plate-forme SLA par le Centre Sean M. Healey & AMG pour la SLA à Mass General 25-09-2019


Un essai sur plate-forme multicentrique parrainé par le Healey Center évaluera simultanément plusieurs schémas thérapeutiques


Zilucoplan est sélectionné par les plus grands experts de la SLA comme l'un des premiers candidats thérapeutiques à être testé


Ra Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd'hui la sélection de zilucoplan comme l'un des premiers candidats cliniques à être évalués dans le cadre d'une plate-forme d'essai pionnière sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA), dirigée par le Centre Sean M. Healey & AMG pour le traitement de la SLA chez Mass General (Massachusetts General Hospital). Le Centre Healey a accepté de fournir un financement pour l'exécution de la plate-forme d'essai afin de soutenir son objectif d'accélération du développement de traitements efficaces pour les patients atteints de SLA.


“Le Centre Healey a réuni les plus grands dirigeants du monde entier pour repenser radicalement la manière dont nous concevons les essais de SLA et créons un programme d'essais sur plate-forme révolutionnaire », a déclaré Merit Cudkowicz, MD, M.Sc., directeur du Sean M. Healey & AMG. centre pour la SLA à la Mass General. «Les recherches suggérant un rôle clé dans l'activation et la déposition des compléments centraux et périphériques dans la SLA, nous espérons améliorer l'accès des patients aux thérapies prometteuses et apporter des connaissances importantes à la communauté SLA.”


L'essai sur plate-forme SLA est conçu pour perturber le rythme standard de développement du traitement de la SLA en testant et en évaluant plusieurs traitements simultanément. Ce modèle, qui a eu du succès dans le domaine du cancer, vise à accélérer considérablement le développement de thérapies en permettant aux chercheurs de tester davantage de médicaments, d’accroître l’accès des patients aux essais et de réduire les coûts en évaluant rapidement et efficacement l’efficacité de plusieurs thérapies. Le Centre Healey a lancé un appel aux meilleures idées thérapeutiques pour participer à l'essai sur plateforme HEALEY contre la SLA, et les premiers candidats-médicaments ont été choisis par un groupe de scientifiques experts de la SLA et de membres du comité consultatif scientifique du Centre Healey.


“De solides données précliniques appuient l’évaluation d’un inhibiteur de C5 dans la SLA. Zilucoplan est un petit inhibiteur peptidique dont la distribution tissulaire est améliorée par rapport aux anticorps monoclonaux thérapeutiques et qui a démontré son efficacité dans le gMG, une maladie de la jonction neuromusculaire induite par le complément », a déclaré Simon Read, Ph.D., directeur scientifique de Ra Pharma. «La conception de la plate-forme d'essai de la SLA, alliée à une relation étroite avec la communauté des patients SLA, pourrait permettre un recrutement rapide et une évaluation robuste de l'effet thérapeutique de zilucoplan dans cette maladie.”


“Nous sommes reconnaissants au Centre Healey d’avoir parrainé cet essai et sommes honorés de participer à cette étude importante et novatrice. Nous sommes impatients de collaborer étroitement dans le cadre de cette collaboration », a déclaré Doug Treco, Ph.D., président et chef de la direction de Ra Pharma. «La participation à l’essai sur la plate-forme ALS représente une nouvelle expansion de notre pipeline neurologique de zilucoplan, qui exploite les propriétés uniques d’un petit inhibiteur du peptide C5 dans les maladies neurologiques à médiation du complément.”




  
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