Info SLA...

31-01-2020

NEW HAVEN, Conn., Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. ("Biohaven" ou la "Société"), une société biopharmaceutique avec plusieurs candidats-médicaments en neuroscience à un stade avancé en développement, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait notifié ses collaborateurs du Sean M. Healey & AMG Center for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) du Massachusetts General Hospital (MGH) afin qu'ils puissent procéder à une enquête clinique sur le verdiperstat, le nouvel inhibiteur de la myéloperoxydase (MPO) de Biohaven, dans la SLA. Ce sera le deuxième essai potentiellement d'enregistrement de verdiperstat dans les troubles neurodégénératifs. Biohaven a déjà lancé un essai distinct de verdiperstat dans l'atrophie multisystématisée.

L'essai de plateforme HEALEY ALS est une innovation majeure dans le domaine du développement de médicaments contre la SLA qui vise à accélérer l'identification de nouveaux traitements efficaces. L'essai de plate-forme HEALEY ALS est mené par les principaux experts de la SLA du Healey Center en collaboration avec le réseau d'essais cliniques du Northeast ALS Consortium (NEALS). Contrairement aux essais traditionnels qui évaluent généralement un seul médicament à la fois, les essais sur plate-forme créent une infrastructure pour l'étude continue de plusieurs médicaments expérimentaux en parallèle en utilisant des méthodes statistiques spécialisées. Cette approche permet de maximiser les ressources et l'efficacité. La FDA encourage désormais l'utilisation de conceptions d'essais cliniques innovantes, telles que les essais sur plate-forme, qui peuvent être utilisées pour fournir des preuves substantielles de l'efficacité clinique à l'appui d'une approbation de médicament. Pour plus d'informations sur l'essai de la plate-forme HEALEY ALS, rendez-vous sur www.massgeneral.org/als.

Merit Cudkowicz, MD, MSc, directeur du Healey Center, chef de la neurologie à l'HGM et co-fondateur de NEALS, a commenté: «Nous avons atteint cette étape importante avec la collaboration de tant de personnes dans la communauté. Les personnes atteintes de SLA de l'IAMALS et du Le NEALS Clinical Research Learning Institute a fourni des conseils et un plaidoyer clés tout au long du processus. Nous sommes également reconnaissants envers nos supporters, la famille Healey et ses amis, toutes les équipes de TackleALS, l'Association ALS et ALS One. »

Verdiperstat est un inhibiteur irréversible potentiel de premier ordre, oral, pénétrant le cerveau, de l'enzyme MPO. On pense que le MPO joue un rôle important dans plusieurs maladies neurodégénératives, car il augmente le stress oxydatif et les niveaux d'inflammation dans le système nerveux. L'inhibition de la MPO devrait améliorer ces mécanismes pathologiques, qui sont fortement impliqués dans l'apparition et la progression de la SLA. Biohaven avait précédemment annoncé que le verdiperstat avait été sélectionné pour être inclus dans le premier essai de la plate-forme HEALEY ALS par un comité consultatif scientifique indépendant.

"L'essai sur la plate-forme HEALEY ALS a atteint cette étape clé très rapidement, soulignant comment il accélère le développement de médicaments pour la SLA ", a déclaré Irfan Qureshi, MD, vice-président de Biohaven et responsable du développement pour verdiperstat." Nous sommes impatients d'étudier rapidement et efficacement si l'inhibition de la myéloperoxydase avec verdiperstat offre une option de traitement nouvelle et efficace pour les personnes vivant avec la SLA."

À propos de Verdiperstat

Biohaven a autorisé le verdiperstat (BHV-3241) d'AstraZeneca en septembre 2018, où il était connu sous le nom de AZD3241. Environ 250 volontaires et patients en bonne santé ont été traités avec du verdiperstat dans les essais cliniques de phase 1 et de phase 2. Un essai clinique de phase 3 est actuellement en cours pour évaluer l'efficacité du verdiperstat dans l'atrophie multisystématisée (AMS), une maladie neurodégénérative rare, progressive et fatale. Des détails supplémentaires sur l'essai (NCT03952806) sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov.

23-01-2020

BOSTON - Alexion Pharmaceuticals Inc. a annoncé aujourd'hui le lancement prévu d'une étude pivot de phase 3 sur ULTOMIRIS® (ravulizumab) dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'étude mondiale de 50 semaines, appelée CHAMPION-ALS, évaluera environ 350 adultes dans une large population de patients, et le principal critère d'évaluation sera le changement du score ALSFRS-R (ALSFRS-R). Alexion a soumis à la FDA une demande expérimentale de nouveau médicament (IND) pour ULTOMIRIS dans la SLA au quatrième trimestre 2019 et prévoit de lancer l'étude de phase 3 ce trimestre.

«Étant donné le besoin important de traitements nouveaux et améliorés pour la SLA, nous nous engageons à faire progresser ce programme clinique de toute urgence», a déclaré John Orloff, MD, vice-président exécutif et chef de la recherche et du développement chez Alexion. «D'après les données précliniques et le rôle important que l'activation du complément joue dans d'autres maladies neuromusculaires, nous pensons qu'ULTOMIRIS a le potentiel d'inhiber les dommages induits par le complément chez les personnes atteintes de SLA, ce qui peut ralentir la progression de la maladie. Nous remercions la communauté ALS pour son implication dans la conception de ce programme de phase 3 et nous nous réjouissons de poursuivre une étroite collaboration au fur et à mesure que nous allons de l'avant. »

“Nous avons fait de grands progrès dans la recherche sur la SLA ces dernières années, mais il reste encore du travail à faire pour que les patients bénéficient de ces avancées sous la forme de nouveaux traitements », a déclaré Calaneet Balas, PDG et président de l'Association de la SLA. «C'est formidable qu'Alexion, qui a une réputation établie d'apporter de nouveaux traitements aux patients atteints de maladies rares dévastatrices, se joigne à la lutte contre la SLA.”

À propos de l'étude de phase 3 CHAMPION-ALS

L'essai de phase 3 CHAMPION-ALS est une étude mondiale multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'ULTOMIRIS dans une large population de SLA. L'étude inclura environ 350 adultes atteints de SLA sporadique ou familiale qui ont eu une maladie (sous la forme de premiers symptômes moteurs) au cours des 36 mois précédents, démontrent une capacité vitale lente (SVC) d'au moins 65% prévue et ne sont pas dépend de l'assistance respiratoire.

Les participants à l'étude seront randomisés sur une base de 2: 1 pour recevoir ULTOMIRIS ou un placebo toutes les 8 semaines après une dose de charge initiale et peuvent continuer à recevoir leur traitement standard actuel de la SLA. Après 50 semaines, tous les patients recevront ULTOMIRIS dans une phase d'extension ouverte de 2 ans de l'étude. L'étude sera menée dans environ 90 sites d'essais cliniques en Amérique du Nord, en Europe et en Asie-Pacifique.

Le critère d'évaluation principal de l'étude sera le changement par rapport à la valeur de référence du score ALSFRS-R révisé à l'échelle fonctionnelle de la SLA. Les critères d'évaluation secondaires comprendront la survie sans assistance à la ventilation (VAFS), la capacité respiratoire, la force musculaire, les concentrations sériques des chaînes légères des neurofilaments (NfL) et la sécurité.

C est de la bombe..😂😂😂

16-01-2020

Téhéran (IP) - Le nouveau médicament iranien Alsava a été dévoilé dimanche en présence du vice-président iranien pour la science et la technologie.

Iran Press / Iran News: Le nouveau médicament produit par des chercheurs iraniens pour aider les personnes atteintes de SLA est important en raison de son rôle dans la rentabilité des devises pour le pays.

La vice-présidente iranienne pour la science et la technologie, Sorena Sattari, a souligné les progrès de l'Iran en matière de biotechnologie en Asie, soulignant l’importance pour les jeunes du pays, car des opportunités d'emploi sont crées et contrent l'économie dépendante du pétrole compensant les marques étrangères.

Nous investissons beaucoup dans ce domaine et nous utiliserons de jeunes talents iraniens ", a-t-elle déclaré.

Mohammad Reza Fazeli, président du conseil de direction des entreprises de la connaissance basées sur le bioferment, a noté que les entreprises produisaient tous leurs médicaments nécessaires en avalant de manière indépendante dans une situation de sanctions sévères.

Le secrétaire du personnel des biotechnologies, Mostafa Ghanei, a déclaré que la société basée sur la connaissance avait réussi à faire l'enregistrement principal du médicament auprès de l'Organisation des Nations Unies pour l'alimentation et l'agriculture (FAO), et dès que l'organisme international le testerait cliniquement, il serait fabriqué dans le pays.

Note de la rédaction: Alsava est comparable aux flacons d'injection d'Edaravone.

Tiens, on peut s'auto recommander ici ?

AB Science SA (NYSE Euronext – FR0010557264 – AB) annonce aujourd’hui la publication par une équipe internationale de chercheurs d’un mécanisme jusque-ici inconnu de progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et qui renforce le rationnel scientifique d’un possible effet neuroprotecteur du masitinib dans la SLA.

La publication dirigée par des chercheurs de l'Institut Pasteur de Montevideo, de l'Université d’Alabama à Birmingham (UAB), de l'Université de l'Oregon (OSU) et de l'Institut IMAGINE de Paris s’intitule ‘Schwann cells orchestrate peripheral nerve inflammation through the expression of CSF1, IL‐34, and SCF in amyotrophic lateral sclerosis’.

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/glia.23768

Toujours sur un forum anonyme....??

Moi je post juste des infos scientifiques...

Heureusement que le ridicule ne tue pas les anonymes , sinon le forum a coté serait vide......:))

Jdarry je te conseil de lire a coté, ou nous avons des scientifiques plus intelligent que olivier HERMINE et des spécialistes de la bourse plus intelligent que Mr MOUSSY.....

Il est vrai que pour toi ,la motivation est une reco sur un forum anonyme.....

MDR PTDR XXL

Ca devrait les interesser....mais ils semblent avares de recos...

DSL jdarry, cela intéresse certains....

Pas de nouvelle de AB SCIENCE....

19-12-2019

L’étude Atteint le Critère d’Évaluation Primaire du Ralentissement de SLA comme Mesuré par ALSFRS-R

Amylyx Pharmaceuticals Inc., une compagnie pharmaceutique axée sur le développement de nouveaux traitements pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et autres maladies neurodégénératives, et le Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General ont annoncé aujourd’hui que AMX0035 démontrait un bénéfice de traitement statistiquement significatif pour les personnes avec la SLA dans l’étude CENTAUR. Dans l’étude, les participants prenant AMX0035 avaient un ralentissement de progression de la maladie SLA comme mesuré par le ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R-) comparé au placebo (p0.05), le résultat primaire de l’essai.

Des résultats détaillés de CENTAUR seront soumis pour publication après examen par des pairs et présentation au prochain congrès médical.

‘’Ce jour marque un pas en avant significatif dans la lutte pour développer de nouveaux traitements pour la SLA,’’ disait le Dr. Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D. investigatrice principale de l’étude CENTAUR, investigatrice au Healey Center for ALS at Mass General and Assistant Professor of PM&R at Harvard Medical School and Spaulding Rehabilitation Hospital. ‘’ Les résultats de l’étude mettent en exergue AMX0035 comme un nouveau traitement potentiellement bénéfique pour les personnes avec SLA, et la conception et l’exécution de l’essai CENTAUR sont un témoignage de la véritable collaboration entre les nombreux intervenants dans cette lutte. Merci à tous ceux qui ont rendu ceci possible, et j’ai hâte de présenter les résultats d’étude complets dans les mois prochains.’’

‘’Nous sommes honorés et reconnaissants d’avoir atteint ce jalon après avoir travaillé près de sept ans au développement de AMX0035’’ disait Joshua Cohen, CEO, Chairman, et Co-Fondateur de Amylyx. ‘’Merci à chaque participant, famille, physicien, infirmière, coordinateur, fournisseur, et conseiller qui a travaillé et qui continue à travailler avec nous pour améliorer la vie des personnes avec la SLA.’’

‘’Avec ces résultats, Amylyx a maintenant une responsabilité d’aller de l’avant aussi efficacement que possible, vu que les personnes vivant avec la SLA n’ont pas le temps d’attendre,’’ disait Justin Klee, President and Co-Founder of Amylyx. ‘’Nous travaillerons étroitement avec la FDA et la communauté SLA, incluant les merveilleux sites de direction et de membres Northeast ALS Consortium, qui ont conduit l’essai CENTAUR, pour décider de prochaines étapes et nous continuerons à garder tout le monde informé.’’

Les participants en CENTAUR ont obtenu l’option après l’essai de s’inscrire dans une extension d’étude ouverte pour recevoir un traitement avec AMXOO35. Près de 90 pourcent des participants qui complétèrent CENTAUR ont élu de s’inscrire dans l’extension d’étude. Des données intérimaires de l’extension d’étude en cours seront présentées en 2020.

En outre, la compagnie fournira une mise à jour sur les plans de règlementation et de plus amples détails sur les plans d’accès élargi au début 2020.

‘’ALS Finding a Cure est fier d’avoir catalysé et soutenu l’étude CENTAUR, et je suis encouragée par ce que les résultats signifient pour les personnes vivant avec la SLA. Notre team au Mass General Neurological Clinical Research Institute est fier de cette collaboration avec Amylyx et nos collègues dans le Northeast ALS Consortium dans cette importante étude,’’ a commenté le Dr. Merit Cudkowicz, Chief Medical Officer de ALS Finding a Cure, Director of the Healey Center for ALS, Chief of Neurology at Mass General, and the Julieanne Dorn Professor of Neurology at Harvard Medical School. ‘’ Il nous tarde de faire avancer cette recherche et de ce que cela pourrait signifier pour ceux vivant avec la SLA.’’

Le Dr. Neil Thakur, executive vice president for mission strategy at the ALS Association, ajoutait, ‘’Nous sommes fiers d’avoir soutenu AMX0035 et Amylyx à partir d’un stade précoce et sommes très excités concernant ce que AMX0035 peut accomplir pour les personnes avec la SLA. Cette compagnie et team d’étude se sont focalisés sur la perspective du patient durant la conception et la conduite de cette étude, et nous sommes heureux de travailler et d’innover de concert avec eux. Nous sommes excités de continuer à collaborer sur cette thérapie à l’avenir.’’

Le Dr. Rudolph Tanzi, Ph.D., Kennedy Professor of Neurology, Massachusetts General Hospital, chair of the Cure Alzheimer’s Fund Research Leadership Group and chair of the Amylyx SAB, faisait savoir, ‘’Les résultats positifs de l’étude CENTAUR ALS, démontrent que le nouveau mécanisme de AMX0035 peut représenter une nouvelle approche de traitement non seulement pour la SLA, mais pour la maladie d’Alzheimer. Je suis très enthousiasmé par le bénéfice démontré de AMX0035 dans les personnes avec la SLA, et j’attends avec impatience les résultats de l’essai PEGASUS en cours pour les personnes avec la maladie d’Alzheimer.’’

SLA, également connue comme la maladie de Lou Gehrig, est une maladie neurodégénérative progressive, qui affecte les cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière. La neurodégénération progressive en SLA conduit éventuellement à la mort de motoneurones et la perte d’habilité du cerveau d’entamer et de contrôler le mouvement musculaire. Avec une action musculaire progressivement affectée, les patients peuvent devenir paralysés dans des stades ultérieurs et incapables de respirer normalement.