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L'EMA favorise l'octroi du statut de médicament orphelin à Amylyx AMX0035 pour la SLA

04-05-2020

Le Comité des Médicaments Orphelins, une branche de l'Agence européenne des médicaments (EMA), a recommandé que le composé oral expérimental AMX0035 d'Amylyx soit désigné comme médicament orphelin pour traiter les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

En Europe, la désignation orpheline est attribuée aux médicaments susceptibles d'être des traitements sûrs et efficaces pour des affections rares, menaçant le pronostic vital ou débilitantes chroniques n'affectant pas plus d'une personne sur 2000. Il offre aux entreprises une gamme d'incitations, notamment une assistance pour les protocoles d'essai et une période d'exclusivité commerciale de 10 ans si le traitement est approuvé.

L'avis positif du Comité des médicaments orphelins (COMP) rapproche l'AMX0035 de ces incitations en Europe et fait suite à une désignation de médicament orphelin accordée par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) en 2017 pour la même indication. Une décision finale sur les avis du COMP est prise par la Commission européenne.

«Les patients atteints de SLA dans le monde ont besoin de nouvelles thérapies», a déclaré Joshua Cohen, co-PDG, président et co-fondateur d'Amylyx, dans un communiqué de presse. "Nous sommes ravis de cette nouvelle et nous sommes impatients de travailler avec l'Agence européenne des médicaments sur les prochaines étapes de l'AMX0035."

AMX0035 est une thérapie combinée qui comprend deux petites molécules - l'acide tauroursodésoxycholique et le phénylbutyrate de sodium - qui agissent toutes deux pour prévenir la mort des cellules nerveuses en bloquant les signaux de stress dans les cellules.

Ce traitement potentiel ne cible pas la cause profonde de la SLA. L'AMX0035 vise plutôt à préserver les motoneurones qui sont progressivement perdus chez les patients SLA, provoquant un déclin clinique.

AMX0035 a été étudié dans un essai de sécurité et d'efficacité de phase 2 en double aveugle, appelé CENTAUR (NCT03127514), chez 137 patients SLA diagnostiqués dans les huit mois suivant leur inscription et présentant une maladie à progression rapide.

Dans 25 centres cliniques à travers les États-Unis, les patients ont été assignés au hasard à AMX0035 ou à un placebo, administré deux fois par jour pendant six mois. Pendant le procès, ils ont pu continuer leur traitement stable au riluzole.

Après avoir terminé cet essai, tous ont eu la possibilité d'entrer dans une étude d'extension en ouvert et de recevoir le traitement expérimental pendant 30 mois supplémentaires. Environ 90% des patients, environ 120 personnes, ont choisi d'entrer à CENTAUR-OLE (NCT03488524).

Amylyx a annoncé en décembre que CENTAUR avait atteint son objectif principal, les patients randomisés pour AMX0035 connaissant une baisse plus lente des capacités existantes, y compris la parole, la déglutition, l'habillage et l'hygiène, par rapport à ceux sous placebo.

Cela a été mesuré par les changements par rapport à la ligne de base dans les scores ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Les détails de ces scores entre ces deux groupes de patients n'ont pas encore été publiés.

CENTAUR évalue également la sécurité et la tolérabilité de l'AMX0035 comme principaux objectifs. Les mesures d’efficacité secondaires évaluées comprennent l’impact de la thérapie sur la force musculaire, la fonction respiratoire et les biomarqueurs de la SLA. La survie, les admissions à l'hôpital et le besoin de tubes respiratoires seront également mesurés.

Amylyx prévoit de publier les résultats de CENTAUR dans une revue médicale dans un avenir proche.

L’AMX0035 est également à l’étude en tant que traitement potentiel contre la maladie d’Alzheimer dans l’étude de phase 2 PEGASUS (NCT03533257) qui devrait se terminer en décembre.

L'EMA favorise l'octroi du statut de médicament orphelin à Amylyx AMX0035 pour la SLA

04-05-2020

Le Comité des Médicaments Orphelins, une branche de l'Agence européenne des médicaments (EMA), a recommandé que le composé oral expérimental AMX0035 d'Amylyx soit désigné comme médicament orphelin pour traiter les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

En Europe, la désignation orpheline est attribuée aux médicaments susceptibles d'être des traitements sûrs et efficaces pour des affections rares, menaçant le pronostic vital ou débilitantes chroniques n'affectant pas plus d'une personne sur 2000. Il offre aux entreprises une gamme d'incitations, notamment une assistance pour les protocoles d'essai et une période d'exclusivité commerciale de 10 ans si le traitement est approuvé.

L'avis positif du Comité des médicaments orphelins (COMP) rapproche l'AMX0035 de ces incitations en Europe et fait suite à une désignation de médicament orphelin accordée par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) en 2017 pour la même indication. Une décision finale sur les avis du COMP est prise par la Commission européenne.

«Les patients atteints de SLA dans le monde ont besoin de nouvelles thérapies», a déclaré Joshua Cohen, co-PDG, président et co-fondateur d'Amylyx, dans un communiqué de presse. "Nous sommes ravis de cette nouvelle et nous sommes impatients de travailler avec l'Agence européenne des médicaments sur les prochaines étapes de l'AMX0035."

AMX0035 est une thérapie combinée qui comprend deux petites molécules - l'acide tauroursodésoxycholique et le phénylbutyrate de sodium - qui agissent toutes deux pour prévenir la mort des cellules nerveuses en bloquant les signaux de stress dans les cellules.

Ce traitement potentiel ne cible pas la cause profonde de la SLA. L'AMX0035 vise plutôt à préserver les motoneurones qui sont progressivement perdus chez les patients SLA, provoquant un déclin clinique.

AMX0035 a été étudié dans un essai de sécurité et d'efficacité de phase 2 en double aveugle, appelé CENTAUR (NCT03127514), chez 137 patients SLA diagnostiqués dans les huit mois suivant leur inscription et présentant une maladie à progression rapide.

Dans 25 centres cliniques à travers les États-Unis, les patients ont été assignés au hasard à AMX0035 ou à un placebo, administré deux fois par jour pendant six mois. Pendant le procès, ils ont pu continuer leur traitement stable au riluzole.

Après avoir terminé cet essai, tous ont eu la possibilité d'entrer dans une étude d'extension en ouvert et de recevoir le traitement expérimental pendant 30 mois supplémentaires. Environ 90% des patients, environ 120 personnes, ont choisi d'entrer à CENTAUR-OLE (NCT03488524).

Amylyx a annoncé en décembre que CENTAUR avait atteint son objectif principal, les patients randomisés pour AMX0035 connaissant une baisse plus lente des capacités existantes, y compris la parole, la déglutition, l'habillage et l'hygiène, par rapport à ceux sous placebo.

Cela a été mesuré par les changements par rapport à la ligne de base dans les scores ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Les détails de ces scores entre ces deux groupes de patients n'ont pas encore été publiés.

CENTAUR évalue également la sécurité et la tolérabilité de l'AMX0035 comme principaux objectifs. Les mesures d’efficacité secondaires évaluées comprennent l’impact de la thérapie sur la force musculaire, la fonction respiratoire et les biomarqueurs de la SLA. La survie, les admissions à l'hôpital et le besoin de tubes respiratoires seront également mesurés.

Amylyx prévoit de publier les résultats de CENTAUR dans une revue médicale dans un avenir proche.

L’AMX0035 est également à l’étude en tant que traitement potentiel contre la maladie d’Alzheimer dans l’étude de phase 2 PEGASUS (NCT03533257) qui devrait se terminer en décembre.

L'EMA favorise l'octroi du statut de médicament orphelin à Amylyx AMX0035 pour la SLA

04-05-2020

Le Comité des Médicaments Orphelins, une branche de l'Agence européenne des médicaments (EMA), a recommandé que le composé oral expérimental AMX0035 d'Amylyx soit désigné comme médicament orphelin pour traiter les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

En Europe, la désignation orpheline est attribuée aux médicaments susceptibles d'être des traitements sûrs et efficaces pour des affections rares, menaçant le pronostic vital ou débilitantes chroniques n'affectant pas plus d'une personne sur 2000. Il offre aux entreprises une gamme d'incitations, notamment une assistance pour les protocoles d'essai et une période d'exclusivité commerciale de 10 ans si le traitement est approuvé.

L'avis positif du Comité des médicaments orphelins (COMP) rapproche l'AMX0035 de ces incitations en Europe et fait suite à une désignation de médicament orphelin accordée par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) en 2017 pour la même indication. Une décision finale sur les avis du COMP est prise par la Commission européenne.

«Les patients atteints de SLA dans le monde ont besoin de nouvelles thérapies», a déclaré Joshua Cohen, co-PDG, président et co-fondateur d'Amylyx, dans un communiqué de presse. "Nous sommes ravis de cette nouvelle et nous sommes impatients de travailler avec l'Agence européenne des médicaments sur les prochaines étapes de l'AMX0035."

AMX0035 est une thérapie combinée qui comprend deux petites molécules - l'acide tauroursodésoxycholique et le phénylbutyrate de sodium - qui agissent toutes deux pour prévenir la mort des cellules nerveuses en bloquant les signaux de stress dans les cellules.

Ce traitement potentiel ne cible pas la cause profonde de la SLA. L'AMX0035 vise plutôt à préserver les motoneurones qui sont progressivement perdus chez les patients SLA, provoquant un déclin clinique.

AMX0035 a été étudié dans un essai de sécurité et d'efficacité de phase 2 en double aveugle, appelé CENTAUR (NCT03127514), chez 137 patients SLA diagnostiqués dans les huit mois suivant leur inscription et présentant une maladie à progression rapide.

Dans 25 centres cliniques à travers les États-Unis, les patients ont été assignés au hasard à AMX0035 ou à un placebo, administré deux fois par jour pendant six mois. Pendant le procès, ils ont pu continuer leur traitement stable au riluzole.

Après avoir terminé cet essai, tous ont eu la possibilité d'entrer dans une étude d'extension en ouvert et de recevoir le traitement expérimental pendant 30 mois supplémentaires. Environ 90% des patients, environ 120 personnes, ont choisi d'entrer à CENTAUR-OLE (NCT03488524).

Amylyx a annoncé en décembre que CENTAUR avait atteint son objectif principal, les patients randomisés pour AMX0035 connaissant une baisse plus lente des capacités existantes, y compris la parole, la déglutition, l'habillage et l'hygiène, par rapport à ceux sous placebo.

Cela a été mesuré par les changements par rapport à la ligne de base dans les scores ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Les détails de ces scores entre ces deux groupes de patients n'ont pas encore été publiés.

CENTAUR évalue également la sécurité et la tolérabilité de l'AMX0035 comme principaux objectifs. Les mesures d’efficacité secondaires évaluées comprennent l’impact de la thérapie sur la force musculaire, la fonction respiratoire et les biomarqueurs de la SLA. La survie, les admissions à l'hôpital et le besoin de tubes respiratoires seront également mesurés.

Amylyx prévoit de publier les résultats de CENTAUR dans une revue médicale dans un avenir proche.

L’AMX0035 est également à l’étude en tant que traitement potentiel contre la maladie d’Alzheimer dans l’étude de phase 2 PEGASUS (NCT03533257) qui devrait se terminer en décembre.

L'EMA favorise l'octroi du statut de médicament orphelin à Amylyx AMX0035 pour la SLA

04-05-2020

Le Comité des Médicaments Orphelins, une branche de l'Agence européenne des médicaments (EMA), a recommandé que le composé oral expérimental AMX0035 d'Amylyx soit désigné comme médicament orphelin pour traiter les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

En Europe, la désignation orpheline est attribuée aux médicaments susceptibles d'être des traitements sûrs et efficaces pour des affections rares, menaçant le pronostic vital ou débilitantes chroniques n'affectant pas plus d'une personne sur 2000. Il offre aux entreprises une gamme d'incitations, notamment une assistance pour les protocoles d'essai et une période d'exclusivité commerciale de 10 ans si le traitement est approuvé.

L'avis positif du Comité des médicaments orphelins (COMP) rapproche l'AMX0035 de ces incitations en Europe et fait suite à une désignation de médicament orphelin accordée par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) en 2017 pour la même indication. Une décision finale sur les avis du COMP est prise par la Commission européenne.

«Les patients atteints de SLA dans le monde ont besoin de nouvelles thérapies», a déclaré Joshua Cohen, co-PDG, président et co-fondateur d'Amylyx, dans un communiqué de presse. "Nous sommes ravis de cette nouvelle et nous sommes impatients de travailler avec l'Agence européenne des médicaments sur les prochaines étapes de l'AMX0035."

AMX0035 est une thérapie combinée qui comprend deux petites molécules - l'acide tauroursodésoxycholique et le phénylbutyrate de sodium - qui agissent toutes deux pour prévenir la mort des cellules nerveuses en bloquant les signaux de stress dans les cellules.

Ce traitement potentiel ne cible pas la cause profonde de la SLA. L'AMX0035 vise plutôt à préserver les motoneurones qui sont progressivement perdus chez les patients SLA, provoquant un déclin clinique.

AMX0035 a été étudié dans un essai de sécurité et d'efficacité de phase 2 en double aveugle, appelé CENTAUR (NCT03127514), chez 137 patients SLA diagnostiqués dans les huit mois suivant leur inscription et présentant une maladie à progression rapide.

Dans 25 centres cliniques à travers les États-Unis, les patients ont été assignés au hasard à AMX0035 ou à un placebo, administré deux fois par jour pendant six mois. Pendant le procès, ils ont pu continuer leur traitement stable au riluzole.

Après avoir terminé cet essai, tous ont eu la possibilité d'entrer dans une étude d'extension en ouvert et de recevoir le traitement expérimental pendant 30 mois supplémentaires. Environ 90% des patients, environ 120 personnes, ont choisi d'entrer à CENTAUR-OLE (NCT03488524).

Amylyx a annoncé en décembre que CENTAUR avait atteint son objectif principal, les patients randomisés pour AMX0035 connaissant une baisse plus lente des capacités existantes, y compris la parole, la déglutition, l'habillage et l'hygiène, par rapport à ceux sous placebo.

Cela a été mesuré par les changements par rapport à la ligne de base dans les scores ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Les détails de ces scores entre ces deux groupes de patients n'ont pas encore été publiés.

CENTAUR évalue également la sécurité et la tolérabilité de l'AMX0035 comme principaux objectifs. Les mesures d’efficacité secondaires évaluées comprennent l’impact de la thérapie sur la force musculaire, la fonction respiratoire et les biomarqueurs de la SLA. La survie, les admissions à l'hôpital et le besoin de tubes respiratoires seront également mesurés.

Amylyx prévoit de publier les résultats de CENTAUR dans une revue médicale dans un avenir proche.

L’AMX0035 est également à l’étude en tant que traitement potentiel contre la maladie d’Alzheimer dans l’étude de phase 2 PEGASUS (NCT03533257) qui devrait se terminer en décembre.

Pov garçon.....

Prends tes gouttes BARONTI, et va faire une sieste tu es fatigué!

L'EMA favorise l'octroi du statut de médicament orphelin à Amylyx AMX0035 pour la SLA

04-05-2020

Le Comité des Médicaments Orphelins, une branche de l'Agence européenne des médicaments (EMA), a recommandé que le composé oral expérimental AMX0035 d'Amylyx soit désigné comme médicament orphelin pour traiter les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

En Europe, la désignation orpheline est attribuée aux médicaments susceptibles d'être des traitements sûrs et efficaces pour des affections rares, menaçant le pronostic vital ou débilitantes chroniques n'affectant pas plus d'une personne sur 2000. Il offre aux entreprises une gamme d'incitations, notamment une assistance pour les protocoles d'essai et une période d'exclusivité commerciale de 10 ans si le traitement est approuvé.

L'avis positif du Comité des médicaments orphelins (COMP) rapproche l'AMX0035 de ces incitations en Europe et fait suite à une désignation de médicament orphelin accordée par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) en 2017 pour la même indication. Une décision finale sur les avis du COMP est prise par la Commission européenne.

«Les patients atteints de SLA dans le monde ont besoin de nouvelles thérapies», a déclaré Joshua Cohen, co-PDG, président et co-fondateur d'Amylyx, dans un communiqué de presse. "Nous sommes ravis de cette nouvelle et nous sommes impatients de travailler avec l'Agence européenne des médicaments sur les prochaines étapes de l'AMX0035."

AMX0035 est une thérapie combinée qui comprend deux petites molécules - l'acide tauroursodésoxycholique et le phénylbutyrate de sodium - qui agissent toutes deux pour prévenir la mort des cellules nerveuses en bloquant les signaux de stress dans les cellules.

Ce traitement potentiel ne cible pas la cause profonde de la SLA. L'AMX0035 vise plutôt à préserver les motoneurones qui sont progressivement perdus chez les patients SLA, provoquant un déclin clinique.

AMX0035 a été étudié dans un essai de sécurité et d'efficacité de phase 2 en double aveugle, appelé CENTAUR (NCT03127514), chez 137 patients SLA diagnostiqués dans les huit mois suivant leur inscription et présentant une maladie à progression rapide.

Dans 25 centres cliniques à travers les États-Unis, les patients ont été assignés au hasard à AMX0035 ou à un placebo, administré deux fois par jour pendant six mois. Pendant le procès, ils ont pu continuer leur traitement stable au riluzole.

Après avoir terminé cet essai, tous ont eu la possibilité d'entrer dans une étude d'extension en ouvert et de recevoir le traitement expérimental pendant 30 mois supplémentaires. Environ 90% des patients, environ 120 personnes, ont choisi d'entrer à CENTAUR-OLE (NCT03488524).

Amylyx a annoncé en décembre que CENTAUR avait atteint son objectif principal, les patients randomisés pour AMX0035 connaissant une baisse plus lente des capacités existantes, y compris la parole, la déglutition, l'habillage et l'hygiène, par rapport à ceux sous placebo.

Cela a été mesuré par les changements par rapport à la ligne de base dans les scores ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Les détails de ces scores entre ces deux groupes de patients n'ont pas encore été publiés.

CENTAUR évalue également la sécurité et la tolérabilité de l'AMX0035 comme principaux objectifs. Les mesures d’efficacité secondaires évaluées comprennent l’impact de la thérapie sur la force musculaire, la fonction respiratoire et les biomarqueurs de la SLA. La survie, les admissions à l'hôpital et le besoin de tubes respiratoires seront également mesurés.

Amylyx prévoit de publier les résultats de CENTAUR dans une revue médicale dans un avenir proche.

L’AMX0035 est également à l’étude en tant que traitement potentiel contre la maladie d’Alzheimer dans l’étude de phase 2 PEGASUS (NCT03533257) qui devrait se terminer en décembre.

L'EMA favorise l'octroi du statut de médicament orphelin à Amylyx AMX0035 pour la SLA

04-05-2020

Le Comité des Médicaments Orphelins, une branche de l'Agence européenne des médicaments (EMA), a recommandé que le composé oral expérimental AMX0035 d'Amylyx soit désigné comme médicament orphelin pour traiter les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

En Europe, la désignation orpheline est attribuée aux médicaments susceptibles d'être des traitements sûrs et efficaces pour des affections rares, menaçant le pronostic vital ou débilitantes chroniques n'affectant pas plus d'une personne sur 2000. Il offre aux entreprises une gamme d'incitations, notamment une assistance pour les protocoles d'essai et une période d'exclusivité commerciale de 10 ans si le traitement est approuvé.

L'avis positif du Comité des médicaments orphelins (COMP) rapproche l'AMX0035 de ces incitations en Europe et fait suite à une désignation de médicament orphelin accordée par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) en 2017 pour la même indication. Une décision finale sur les avis du COMP est prise par la Commission européenne.

«Les patients atteints de SLA dans le monde ont besoin de nouvelles thérapies», a déclaré Joshua Cohen, co-PDG, président et co-fondateur d'Amylyx, dans un communiqué de presse. "Nous sommes ravis de cette nouvelle et nous sommes impatients de travailler avec l'Agence européenne des médicaments sur les prochaines étapes de l'AMX0035."

AMX0035 est une thérapie combinée qui comprend deux petites molécules - l'acide tauroursodésoxycholique et le phénylbutyrate de sodium - qui agissent toutes deux pour prévenir la mort des cellules nerveuses en bloquant les signaux de stress dans les cellules.

Ce traitement potentiel ne cible pas la cause profonde de la SLA. L'AMX0035 vise plutôt à préserver les motoneurones qui sont progressivement perdus chez les patients SLA, provoquant un déclin clinique.

AMX0035 a été étudié dans un essai de sécurité et d'efficacité de phase 2 en double aveugle, appelé CENTAUR (NCT03127514), chez 137 patients SLA diagnostiqués dans les huit mois suivant leur inscription et présentant une maladie à progression rapide.

Dans 25 centres cliniques à travers les États-Unis, les patients ont été assignés au hasard à AMX0035 ou à un placebo, administré deux fois par jour pendant six mois. Pendant le procès, ils ont pu continuer leur traitement stable au riluzole.

Après avoir terminé cet essai, tous ont eu la possibilité d'entrer dans une étude d'extension en ouvert et de recevoir le traitement expérimental pendant 30 mois supplémentaires. Environ 90% des patients, environ 120 personnes, ont choisi d'entrer à CENTAUR-OLE (NCT03488524).

Amylyx a annoncé en décembre que CENTAUR avait atteint son objectif principal, les patients randomisés pour AMX0035 connaissant une baisse plus lente des capacités existantes, y compris la parole, la déglutition, l'habillage et l'hygiène, par rapport à ceux sous placebo.

Cela a été mesuré par les changements par rapport à la ligne de base dans les scores ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Les détails de ces scores entre ces deux groupes de patients n'ont pas encore été publiés.

CENTAUR évalue également la sécurité et la tolérabilité de l'AMX0035 comme principaux objectifs. Les mesures d’efficacité secondaires évaluées comprennent l’impact de la thérapie sur la force musculaire, la fonction respiratoire et les biomarqueurs de la SLA. La survie, les admissions à l'hôpital et le besoin de tubes respiratoires seront également mesurés.

Amylyx prévoit de publier les résultats de CENTAUR dans une revue médicale dans un avenir proche.

L’AMX0035 est également à l’étude en tant que traitement potentiel contre la maladie d’Alzheimer dans l’étude de phase 2 PEGASUS (NCT03533257) qui devrait se terminer en décembre.