Le programme de développement du trifarotène de Galderma franchit un jalon important pour l'ichtyose lamellaire, une maladie orpheline

Actualité publiée le 09/06/16 13:40

Galderma a annoncé aujourd’hui que son programme de développement du trifarotène ciblant l'ichtyose lamellaire, une maladie orpheline débilitante conduisant à la formation de squames recouvrant la peau, a démontré que le produit était sûr et bien toléré dans le cadre d’une étude de phase I. Le trifarotène est une molécule unique en son genre développée par Galderma, l’unité Solutions médicales de Nestlé Skin Health.

« Nous sommes enchantés de constater que les résultats de cette étude soutiennent le développement continu du trifarotène qui peut potentiellement fournir une nouvelle solution aux besoins des patients souffrant d'ichtyose lamellaire », a déclaré Thibaud Portal, Ph.D., vice-président chez Galderma de l’unité Médicaments sur ordonnance. « Nous nous appliquons à répondre aux besoins de tous les patients souffrant de maladies de la peau au cours de leur vie et le trifarotène a été conçu pour satisfaire au profil d’innocuité dont ont besoin les patients atteints d'ichtyose lamellaire. »

« L'ichtyose lamellaire est une maladie pour toute la vie affectant fortement la qualité de vie des patients, et pour laquelle il existe un besoin important de traitements efficaces, sûrs et spécifiques. Le trifarotène, avec sa formulation topique adaptée à la maladie, pourrait constituer une option de traitement précieuse et sûre pour les patients souffrant de cette grave maladie congénitale », a affirmé le professeur Alain Taieb de l’Hôpital Saint-André de Bordeaux, en France, et membre du Conseil d'administration de l’étude de phase I.

La molécule trifarotène de la société est un nouvel agoniste des récepteurs de l'acide rétinoïque (RAR) conçu spécialement pour offrir une sélectivité élevée pour sa cible (RARγ) et une faible stabilité métabolique systémique, qui est actuellement au stade du développement clinique pour une utilisation dans d’autres conditions dermatologiques plus courantes. Sa fonctionnalité rétinoïde et ses puissantes propriétés kératolytiques en font un traitement potentiellement viable de la pathologie d'ichtyose lamellaire. Une préparation sous forme de crème conçue pour s’adapter à l'état de la maladie a été développée par Galderma, et les premières observations sur des volontaires sains suggèrent que la bonne tolérabilité de certaines posologies permet le développement de ce médicament pour le traitement de l'ichtyose lamellaire dans le cadre d’une future étude de phase II.

En 2014, l’Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (la « FDA ») a accordé le statut de médicament orphelin au trifarotène pour le traitement de l’ichtyose congénitale. Les ichtyoses sont composées d’un vaste groupe de maladies desquamantes avec diverses étiologies. La pathophysiologie stéréotypée est une hyperplasie épidermique et une desquamation anormale, aboutissant à l’accumulation visible de squames à la surface de la peau. Ichtyose congénitale est un terme utilisé pour désigner un groupe spécifique de formes héréditaires rares d’ichthyoses qui sont généralement plus graves que les formes non héréditaires de la maladie. L'ichtyose lamellaire est l’un des troubles entrant dans la catégorie des ichtyoses congénitales.

L'ichtyose lamellaire est reconnue comme une maladie grave qui persiste toute la vie. Après la naissance, durant les premières semaines après la naissance, la membrane hyperkératosique (collodion) avec laquelle les patients sont généralement nés est progressivement enlevée et remplacée par une desquamation et une lichénification touchant le corps entier, dont le visage, le cuir chevelu, la paume des mains et la plante des pieds. Bien que ne mettant habituellement pas la vie en danger, l'ichtyose lamellaire peut aboutir à une infirmité, à une surdité partielle, à une faible capacité d'adaptation aux conditions environnementales, à un inconfort important et à un profond impact psychosocial. La prévalence estimée de l'ichtyose lamellaire aux États-Unis se situe dans la fourchette de 1 cas pour 100 000 à 200 000 personnes.

En plus d’étudier des traitements pour l'ichtyose lamellaire et d’autres ichtyoses congénitales, Galderma explore la possibilité de traiter d’autres maladies cutanées rares comme le lymphome cutané à cellules T et le syndrome de Gorlin.

À propos de Galderma

Galderma, dont la création remonte à 1961, est aujourd’hui présente dans plus de 100 pays avec un vaste portefeuille de produits pour tout un éventail de conditions dermatologiques. La société noue des partenariats avec des professionnels des soins de santé dans le monde entier en vue de satisfaire aux besoins de santé de la peau des personnes tout au long de leur vie. Galderma est un chef de file en matière de recherche et développement de solutions scientifiquement définies et médicalement prouvées pour la peau, les cheveux et les ongles.

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