information SLA - Forum Ab Science

<h2 style="box-sizing: border-box; margin: 0px 0px 6px; padding: 0px; border: 0px; font-variant-numeric: inherit; font-variant-east-asian: inherit; font-weight: normal; font-stretch: inherit; font-size: 18px; line-height: 35.1px; font-family: "Open Sans", sans-serif; vertical-align: baseline; color: rgb(78, 96, 109);">16-09-2021</h2><div class="field field-name-body field-type-text-with-summary field-label-hidden" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font-variant-numeric: inherit; font-variant-east-asian: inherit; font-stretch: inherit; font-size: 13px; line-height: inherit; font-family: "Open Sans", sans-serif; vertical-align: baseline; color: rgb(78, 96, 109);"><div class="field-items" readability="35.5" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline;"><div class="field-item even" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline;"><p style="box-sizing: border-box; margin-bottom: 15px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline; color: rgb(101, 110, 127);">Amylyx Pharmaceuticals a annoncé son intention de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour l'AMX0035 (phénylbutyrate de sodium (PB) et taurursodiol (TURSO)) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La décision de la société de soumettre la demande dans les mois à venir fait suite à des discussions récentes avec la FDA, notamment une réunion préalable à la demande d'autorisation de mise sur le marché qui s'est tenue le 15 juillet 2021.

<p style="box-sizing: border-box; margin-bottom: 15px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline; color: rgb(101, 110, 127);">"Nous sommes ravis de nous diriger vers la soumission aux États-Unis d'une NDA pour l'AMX0035 et nous sommes impatients de continuer à travailler avec la FDA", a déclaré Joshua Cohen, co-directeur général, président et cofondateur d'Amylyx. "Pour ceux qui vivent avec la SLA, le temps est la ressource la plus importante, et nous restons concentrés sur l'avancement de l'AMX0035 à travers le processus de développement clinique aussi efficacement que possible", a ajouté Justin Klee, co-PDG, directeur et co-fondateur d'Amylyx. "Nous sommes infiniment reconnaissants pour tout le soutien et les efforts de ALS Finding a Cure, de l'ALS Association, de I AM ALS, du Healey & AMG Center at Mass General et du Northeast ALS Consortium, ainsi que de tous les participants à l'essai CENTAUR pour leur implication essentielle à l'approche de cette étape importante."

<p style="box-sizing: border-box; margin-bottom: 15px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline; color: rgb(101, 110, 127);">"L'AMX0035 a montré qu'il pouvait offrir aux personnes vivant avec la SLA et à leurs familles un espoir pour l'avenir", a déclaré Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., investigatrice principale de l'essai CENTAUR, investigatrice au Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital et professeur adjoint de PM&R à la Harvard Medical School et au Spaulding Rehabilitation Hospital. "Nous sommes très heureux d'apprendre cette évolution positive et nous sommes optimistes quant au fait que l'AMX0035 pourrait faire une réelle différence dans la vie des personnes atteintes de SLA dans le monde entier."

<p style="box-sizing: border-box; margin-bottom: 15px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline; color: rgb(101, 110, 127);">"C'est un autre grand pas en avant pour les Américains vivant avec la SLA. Dans l'essai CENTAUR, mené par le Northeast ALS Consortium et le Healey & AMG Center du Mass General, on a constaté que l'AMX0035 ralentissait la progression de la SLA et prolongeait la vie", a déclaré Merit Cudkowicz, M.D., co-investigatrice principale de l'essai CENTAUR et co-fondatrice du Northeast ALS Consortium, directrice du Healey & AMG Center for ALS et présidente du département de neurologie du Massachusetts General Hospital et Julieanne Dorn Professor of Neurology à la Harvard Medical School.

<p style="box-sizing: border-box; margin-bottom: 15px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline; color: rgb(101, 110, 127);">Comme indiqué précédemment, Amylyx a déposé une présentation de drogue nouvelle (NDS) pour l'AMX0035 pour le traitement de la SLA auprès de Santé Canada en juin 2021. Amylyx a également l'intention de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMA) pour l'AMX0035 au Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) d'ici la fin de l'année 2021 et de lancer un essai clinique mondial de phase 3 avec des sites en Europe et aux États-Unis au troisième trimestre 2021. L'essai de phase 3 PHOENIX (A35-004 PHOENIX) de l'AMX0035 pour le traitement des personnes atteintes de SLA évaluera la sécurité et l'efficacité de l'AMX0035 dans une population internationale d'environ 600 patients et s'appuiera sur les résultats de l'essai CENTAUR. Amylyx étudie actuellement la possibilité d'un programme d'accès élargi (EAP) aux États-Unis. S'il est mis en œuvre, l'EAP se déroulera parallèlement à l'essai de phase 3 PHOENIX en cours et à l'examen de la demande de commercialisation. De plus amples informations sur l'EAP sont attendues au quatrième trimestre 2021.

<p style="box-sizing: border-box; margin-bottom: 15px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline; color: rgb(101, 110, 127);"><strong style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font-style: inherit; font-variant: inherit; font-stretch: inherit; font-size: inherit; line-height: inherit; font-family: inherit; vertical-align: baseline;">A propos d'AMX0035<br style="box-sizing: border-box;">AMX0035 est un produit expérimental composé de deux agents actifs complémentaires, le phénylbutyrate de sodium (PB) et le taurursodiol (TURSO; également connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine), qui ont été combinés dans une coformulation pour réduire la mort et le dysfonctionnement neuronaux. AMX0035 est conçu pour cibler les voies de dégénérescence neuronale dépendant du réticulum endoplasmique et des mitochondries dans la SLA et d'autres maladies neurodégénératives.

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Après le covid et la SEP, geneuro fera des assais sur la SLA

Avec l'appui du NIH qui a aidé à mettre au point l'anticorps contre la protéine HERV-K, cause de DÉCLENCHEMENT.

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Je l'ignorais mais merci pour l'info. C'est gentil

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Bonjour je ne poste pas en tant que machine a calculer, mais juste pour information....

Je ne fais pas parti des bouseuxrama...😉

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La sla comme toute maladie orpheline touche '' trop peu de personnes '' pour faire des milliardaires.

Alors rêver on peux toujours... mais pas plus

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TORONTO - PharmaTher Holdings Ltd., une compagnie de biotechnologie spécialisée dans les drogues psychédéliques à usage clinique, a le plaisir d’annoncer que la FDA (Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) a attribué la désignation de médicament orphelin à la kétamine pour traiter la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).<br style="box-sizing: border-box;">Fabio Chianelli, le président-directeur général de PharmaTher, a souligné que « recevoir la désignation de médicament orphelin constitue une véritable validation de la kétamine comme traitement potentiel de la SLA, et nous permet de poursuivre en toute confiance l’évaluation de la kétamine en phase 2 de l’étude clinique chez des patients souffrant de cette maladie mortelle. Cette désignation ne favorise pas seulement nos projets régulateurs, cliniques et de développement de produits, mais valide aussi notre foi dans le potentiel de la kétamine comme solution thérapeutique aux maladies neurologiques. »<br style="box-sizing: border-box;">PharmaTher a conclu un accord de licence exclusif avec l’Université du Kansas pour le développement et la commercialisation de la propriété intellectuelle de la kétamine pour traiter la SLA. La FDA a évalué les données de recherche fournies par l’Université du Kansas dans le cadre de la demande de désignation comme médicament orphelin. Ces données ont servi de base à la FDA pour autoriser l’octroi du statut. La compagnie travaille également avec des cliniciens pour finaliser un protocole d’étude de phase 2 afin d’évaluer la kétamine pour traiter la SLA aux Etats-Unis.

<p style="box-sizing: border-box; margin-bottom: 15px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline; color: rgb(101, 110, 127);">La kétamine a le potentiel d’augmenter effectivement l’espoir de vie des patients souffrant de SLA à tout stade de la maladie et de ralentir la perte musculaire progressive liée à la condition. Les chercheurs et inventeurs de l’utilisation potentielle de la kétamine pour traiter la SLA du Centre médical de l’Université du Kansas, Dr. Richard J. Barohn, M.D., John A. Stanford, Ph.D. et Dr. Matthew Macaluso, D.O. ont donné lieu à la découverte prometteuse que la kétamine peut être administrée comme traitement efficace de la SLA. Par ailleurs, une recherche préclinique inédite et en attente de brevet a montré que l’administration de kétamine préserve la fonction musculaire à des stades avancés de SLA et augmente l’espoir de vie si elle est administrée aux stades précoces de la dégradation musculaire.<br style="box-sizing: border-box;">La kétamine fonctionne en bloquant l’action du récepteur du glutamate ionotrope, soit le récepteur NMDA. Par conséquent, contrairement à d’autres inhibiteurs de la fonction du récepteur NMDA comme le riluzole, la kétamine freine l’excitotoxicité du glutamate liée au récepteur NMDA. En outre, la kétamine est capable de réduire les concentrations de D-sérine de manière intracellulaire, et active aussi partiellement les récepteurs de dopamine. Conjointement, ces mécanismes de kétamine contribuent en partie aux effets neuroprotecteurs de la drogue, qui pourrait quant à elle aussi exercer une influence sur les motoneurones atteintes par la SLA.

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<span style="font-size: 16px; background-color: rgb(235, 235, 235);">TORONTO - PharmaTher Holdings Ltd., une compagnie de biotechnologie spécialisée dans les drogues psychédéliques à usage clinique, a le plaisir d’annoncer que la FDA (Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) a attribué la désignation de médicament orphelin à la kétamine pour traiter la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).<br style="box-sizing: border-box;">Fabio Chianelli, le président-directeur général de PharmaTher, a souligné que « recevoir la désignation de médicament orphelin constitue une véritable validation de la kétamine comme traitement potentiel de la SLA, et nous permet de poursuivre en toute confiance l’évaluation de la kétamine en phase 2 de l’étude clinique chez des patients souffrant de cette maladie mortelle. Cette désignation ne favorise pas seulement nos projets régulateurs, cliniques et de développement de produits, mais valide aussi notre foi dans le potentiel de la kétamine comme solution thérapeutique aux maladies neurologiques. »<br style="box-sizing: border-box;">PharmaTher a conclu un accord de licence exclusif avec l’Université du Kansas pour le développement et la commercialisation de la propriété intellectuelle de la kétamine pour traiter la SLA. La FDA a évalué les données de recherche fournies par l’Université du Kansas dans le cadre de la demande de désignation comme médicament orphelin. Ces données ont servi de base à la FDA pour autoriser l’octroi du statut. La compagnie travaille également avec des cliniciens pour finaliser un protocole d’étude de phase 2 afin d’évaluer la kétamine pour traiter la SLA aux Etats-Unis.</span>

<span style="font-size: 16px; background-color: rgb(235, 235, 235);"><p style="box-sizing: border-box; margin-bottom: 15px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline; color: rgb(101, 110, 127);">La kétamine a le potentiel d’augmenter effectivement l’espoir de vie des patients souffrant de SLA à tout stade de la maladie et de ralentir la perte musculaire progressive liée à la condition. Les chercheurs et inventeurs de l’utilisation potentielle de la kétamine pour traiter la SLA du Centre médical de l’Université du Kansas, Dr. Richard J. Barohn, M.D., John A. Stanford, Ph.D. et Dr. Matthew Macaluso, D.O. ont donné lieu à la découverte prometteuse que la kétamine peut être administrée comme traitement efficace de la SLA. Par ailleurs, une recherche préclinique inédite et en attente de brevet a montré que l’administration de kétamine préserve la fonction musculaire à des stades avancés de SLA et augmente l’espoir de vie si elle est administrée aux stades précoces de la dégradation musculaire.<br style="box-sizing: border-box;">La kétamine fonctionne en bloquant l’action du récepteur du glutamate ionotrope, soit le récepteur NMDA. Par conséquent, contrairement à d’autres inhibiteurs de la fonction du récepteur NMDA comme le riluzole, la kétamine freine l’excitotoxicité du glutamate liée au récepteur NMDA. En outre, la kétamine est capable de réduire les concentrations de D-sérine de manière intracellulaire, et active aussi partiellement les récepteurs de dopamine. Conjointement, ces mécanismes de kétamine contribuent en partie aux effets neuroprotecteurs de la drogue, qui pourrait quant à elle aussi exercer une influence sur les motoneurones atteintes par la SLA.</span>

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<h1 class="page-title" style="box-sizing: border-box; margin: 0px 0px 20px; padding: 0px; border: 0px; font-variant-numeric: inherit; font-variant-east-asian: inherit; font-weight: normal; font-stretch: inherit; font-size: 18px; line-height: 35.1px; font-family: "Open Sans", sans-serif; vertical-align: baseline; color: rgb(78, 96, 109);"> FDA a octroyé le statut de médicament orphelin à la kétamine de PharmaTher pour traiter la SLA</h1><div class="region region-content" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font-variant-numeric: inherit; font-variant-east-asian: inherit; font-stretch: inherit; font-size: 13px; line-height: inherit; font-family: "Open Sans", sans-serif; vertical-align: baseline; color: rgb(78, 96, 109);"><div id="block-system-main" class="block block-system collapsiblock-processed" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline;"><div class="content" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline;"><div id="node-10866" class="node node-onderzoek node-full" readability="5.949284785435631" style="box-sizing: border-box; margin: 10px 0px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline;"><div class="field-item even field-back-button" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline;"><a href="https://als.be/fr/recherches-sla" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 3px; border: 0px; font-style: inherit; font-variant: inherit; font-weight: inherit; font-stretch: inherit; font-size: inherit; line-height: 45.63px; font-family: inherit; vertical-align: baseline; color: rgb(40, 44, 125); background-color: rgb(180, 173, 207); border-radius: 15px; text-align: center; box-shadow: black 1px 1px 3px;">Retourner à Recherches SLA</a>

<div readability="7" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline;"><h2 style="box-sizing: border-box; margin: 0px 0px 6px; padding: 0px; border: 0px; font-style: inherit; font-variant: inherit; font-weight: normal; font-stretch: inherit; font-size: 18px; line-height: 35.1px; vertical-align: baseline; color: rgb(78, 96, 109);">30-08-2021</h2><div class="field field-name-body field-type-text-with-summary field-label-hidden" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline;"><div class="field-items" readability="21" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline;"><div class="field-item even" style="box-sizing: border-box; margin: 0px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline;"><p style="box-sizing: border-box; margin-bottom: 15px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline; color: rgb(101, 110, 127);">TORONTO - PharmaTher Holdings Ltd., une compagnie de biotechnologie spécialisée dans les drogues psychédéliques à usage clinique, a le plaisir d’annoncer que la FDA (Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) a attribué la désignation de médicament orphelin à la kétamine pour traiter la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).<br style="box-sizing: border-box;">Fabio Chianelli, le président-directeur général de PharmaTher, a souligné que « recevoir la désignation de médicament orphelin constitue une véritable validation de la kétamine comme traitement potentiel de la SLA, et nous permet de poursuivre en toute confiance l’évaluation de la kétamine en phase 2 de l’étude clinique chez des patients souffrant de cette maladie mortelle. Cette désignation ne favorise pas seulement nos projets régulateurs, cliniques et de développement de produits, mais valide aussi notre foi dans le potentiel de la kétamine comme solution thérapeutique aux maladies neurologiques. »<br style="box-sizing: border-box;">PharmaTher a conclu un accord de licence exclusif avec l’Université du Kansas pour le développement et la commercialisation de la propriété intellectuelle de la kétamine pour traiter la SLA. La FDA a évalué les données de recherche fournies par l’Université du Kansas dans le cadre de la demande de désignation comme médicament orphelin. Ces données ont servi de base à la FDA pour autoriser l’octroi du statut. La compagnie travaille également avec des cliniciens pour finaliser un protocole d’étude de phase 2 afin d’évaluer la kétamine pour traiter la SLA aux Etats-Unis.

<p style="box-sizing: border-box; margin-bottom: 15px; padding: 0px; border: 0px; font: inherit; vertical-align: baseline; color: rgb(101, 110, 127);">La kétamine a le potentiel d’augmenter effectivement l’espoir de vie des patients souffrant de SLA à tout stade de la maladie et de ralentir la perte musculaire progressive liée à la condition. Les chercheurs et inventeurs de l’utilisation potentielle de la kétamine pour traiter la SLA du Centre médical de l’Université du Kansas, Dr. Richard J. Barohn, M.D., John A. Stanford, Ph.D. et Dr. Matthew Macaluso, D.O. ont donné lieu à la découverte prometteuse que la kétamine peut être administrée comme traitement efficace de la SLA. Par ailleurs, une recherche préclinique inédite et en attente de brevet a montré que l’administration de kétamine préserve la fonction musculaire à des stades avancés de SLA et augmente l’espoir de vie si elle est administrée aux stades précoces de la dégradation musculaire.<br style="box-sizing: border-box;">La kétamine fonctionne en bloquant l’action du récepteur du glutamate ionotrope, soit le récepteur NMDA. Par conséquent, contrairement à d’autres inhibiteurs de la fonction du récepteur NMDA comme le riluzole, la kétamine freine l’excitotoxicité du glutamate liée au récepteur NMDA. En outre, la kétamine est capable de réduire les concentrations de D-sérine de manière intracellulaire, et active aussi partiellement les récepteurs de dopamine. Conjointement, ces mécanismes de kétamine contribuent en partie aux effets neuroprotecteurs de la drogue, qui pourrait quant à elle aussi exercer une influence sur les motoneurones atteintes par la SLA.

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