(CercleFinance.com) - Inventiva a fait savoir ce jeudi après Bourse que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a rendu un avis favorable pour la désignation d'odiparcil (anciennement IVA336) comme médicament orphelin dans le cadre du traitement de la MPS VI.

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie génétique rare et dégénérative qui touche les enfants. La prévalence de la MPS VI est estimée à 1 sur 225.000 naissances vivantes et il n'existe à ce jour aucun traitement contre la MPS VI.

Les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) laissent de surcroît les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

Odiparcil est un médicament par voie orale développé pour le traitement des MPS I, II, et VI. Inventiva lance actuellement une étude clinique de Phase IIa, iMProveS (improve MPS treatment), qui devrait recruter son premier patient avant la fin de l'année. S'étendant sur une durée de 26 semaines, ladite étude sera conduite dans 2 centres cliniques européens et est destinée à démontrer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité d'odiparcil chez 24 patients adultes atteints de MPS VI.


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