Lysogene annonce l'approbation par la FDA de son Application IND pour initier une Étude Clinique de Phase 2-3 sur la MPS IIIA

Actualité publiée le 05/09/18 08:30

Regulatory News:

Lysogene (Paris:LYS) (FR0013233475 – LYS), société biopharmaceutique pionnière dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé l’autorisation de procéder à une InvestigationalNew Drug (IND) aux États-Unis dans le cadre de son étude clinique internationale de Phase 2-3 (AAVance) sur le LYS-SAF302 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).

« L’autorisation IND de l’étude de phase 2-3 de LYS-SAF302 dans la MPS IIIA représente une étape majeure pour l’étude clinique prévue dans quatre principaux sites américains et quatre sites européens », a déclaré Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale. « Le Comité Pédiatrique (PDCO) de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) a approuvé la conception, la mise en œuvre ainsi que le protocole de l'étude sur les mêmes bases, permettant ainsi une approche multinationale robuste, rigoureuse et cohérente ».

« A la suite de nos échanges réguliers avec la FDA, nous sommes heureux d'annoncer être pleinement en phase avec elle sur les aspects non cliniques, cliniques, réglementaires et de fabrication de notre étude de Phase 2-3 dans la MPS IIIA », a ajouté Sophie Olivier, MD, Médecin-Chef (Chief Medical Officer). « En outre, au cours des derniers mois, nous avons pu obtenir des résultats concluants concernant la fabrication du produit, ce qui nous permet de disposer du produit LYS-SAF302 pour répondre aux exigences de l'étude clinique de Phase 2-3 ».

Le Plan d'Investigation Pédiatrique (PIP) de LYS-SAF302 avait déjà été approuvé par le PDCO plus tôt cette année. En outre, LYS-SAF302 a reçu la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation) de la FDA et de l'EMA ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare (Rare Pediatric Disease Designation) de la FDA. Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de MPS prévoient de participer à l'étude clinique (clinicaltrials.gov NCT03612869).

Comme annoncé précédemment, la société est actuellement à la recherche d'opportunités de financement, afin d’augmenter sa trésorerie et de lancer l'étude clinique MPS IIIA, qui pourront se traduire notamment par la conclusion d’un partenariat, d’une transaction stratégique ou par la vente potentielle d'un ou plusieurs produits.

L’approche de Lysogene

La MPS IIIA est une maladie neurologique mortelle aux symptômes débilitants pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé. Les manifestations concernent principalement le SNC, avec notamment un déficit intellectuel, la perte progressive des compétences acquises ainsi que des troubles sévères du sommeil et du comportement.

LYS-SAF302 est un vecteur rAAV de sérotype rh.10, incluant le gène humain codant de la SGSH. Cette thérapie génique in vivo est administrée en une seule procédure, consistant à insérer chez les malades une copie normale du gène codant la SGSH, afin que l’organisme puisse produire l’enzyme déficiente et ainsi ralentir ou arrêter la progression de la maladie. La thérapie génique de Lysogene est délivrée directement dans le SNC au cours d’une procédure neurochirurgicale. Lysogene estime que l’apport du gène SGSH manquant permettra aux patients souffrant de la MPS IIIA de produire de manière permanente l’enzyme fonctionnelle dans leur cerveau, et ainsi de corriger les anormalités phénotypiques des cellules du SNC.

LYS-SAF302 est un programme de thérapie génique de deuxième génération entièrement optimisé par Lysogene pour la MPS IIIA. Les données s’appuient sur l’étude clinique de Phase 1-2 de cinq ans complétée par LYS-SAF301. De plus, la sélection d’une dose optimale et d’une canule spécifique pour administrer LYS-SAF302 directement dans le SNC, là où il est le plus nécessaire, renforce la conviction de Lysogene que le LYS-SAF302 pourrait potentiellement présenter une efficacité sensiblement améliorée. Lysogene détient une licence mondiale exclusive de REGENXBIO pour l'utilisation d'AAVrh.10 dans la MPS IIIA.

A propos de Lysogene

Lysogene est une société de thérapie génique spécialisée dans les maladies rares du système nerveux central (SNC). Lysogene a développé une approche unique permettant d’administrer de manière efficace et en toute sécurité des thérapies géniques dans le SNC afin de traiter les maladies lysosomales et d’autres pathologies génétiques du SNC. Une étude pivot dans la MPS IIIA et le démarrage d’une étude clinique de phase 1-2 dans la Gangliosidose à GM1 sont en cours de préparation. Lysogene collabore également avec un partenaire de référence à la définition de la stratégie de développement clinique d’un traitement de thérapie génique visant le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique appartenant au spectre de l’autisme. www.lysogene.com

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