Lysogene: lancement d'un essai dans la gangliosidose

(CercleFinance.com) - Lysogene annonce le traitement du premier patient aux Etats-Unis avec le candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101, réalisé au CHOC Hospital dans le cadre de l'essai clinique global au design adaptatif pour le traitement de la gangliosidose à GM1.

Cet essai clinique comprendra une phase centrée sur l'analyse de sécurité et une phase confirmatoire d'efficacité. Il inclura 16 patients atteints de la gangliosidose à GM1 infantile précoce ou tardive recrutés dans des centres aux États-Unis et en Europe.

LYS-GM101 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la gangliosidose à GM1 dans l'Union Européenne et aux États-Unis en 2017, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis en 2016.

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