Pharnext soutient la première conférence dédiée aux patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth organisée par l’association Hereditary Neuropathy Fondation

Actualité publiée le 04/10/16 08:00

Regulatory News:

Pharnext (Paris:ALPHA) (code ISIN FR00111911287), société biopharmaceutique française qui développe un portefeuille avancé de produits dans le domaine des maladies neurodégénératives, annonce aujourd’hui son soutien à l’organisation de la première conférence annuelle dédiée aux patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Celle-ci est organisée par l’association Hereditary Neuropathy Fondation (HNF) et aura lieu le jeudi 6 octobre 2016 à New York.

Cet évènement majeur sera axé autour d’un programme innovant impliquant les patients, le personnel soignant, des représentants de l’industrie, des chercheurs et des cliniciens. Les participants pourront présenter les dernières avancées de la recherche, partager leurs expériences et découvrir de nouveaux produits en développement, au cours de sessions interactives et de Questions / Réponses. Pharnext soutient cette initiative de l’association HNF dans le cadre d’un partenariat plus large initié en 2014 qui vise globalement à accroître la sensibilisation à la CMT et à encourager le développement d’une communauté de patients et de chercheurs plus forte. Des représentants de Pharnext participeront à cette conférence afin de rencontrer différents acteurs impliqués dans la CMT et les maladies rares et partager les derniers résultats en matière de recherche translationelle.

Pour plus d’informations sur cet évènement, consultez http://www.hnf-cure.org/cmtsummit/

« Cette conférence est une étape clé dans notre programme de sensibilisation à la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Il représente une opportunité d’attirer l’attention et de sensibiliser le grand public sur les conséquences quotidiennes de cette maladie génétique rare,», déclare Allison Moore,Fondatrice et Présidente de l’association de patients Hereditary Neuropathy Fondation (HNF). « Cet évènement est unique car il implique les patients dans les différents échanges et les met en relation avec des cliniciens et des scientifiques. Nous espérons que le fait de rassembler des médecins, des chercheurs, des industriels, des patients mais aussi leur famille et leurs amis, permettra de développer une approche des soins plus axée sur les patients, d’orienter davantage la recherche sur les besoins du patient et de contribuer au développement de nouvelles solutions pour les personnes souffrant de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. »

Pr. Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Co-Fondateur et Directeur Général de Pharnext ajoute, « Pharnext est honoré de participer à cette initiative remarquable et soutient les efforts liés à l’organisation de cette conférence. PXT3003, notre candidat médicament le plus avancé, est actuellement en phase 3 de développement clinique pour le traitement des patients atteints de la CMT de type 1A. Nous attachons donc une grande importance à rencontrer des patients et leur famille afin de conserver nos efforts de recherche centrés sur les besoins des patients et de comprendre les difficultés qu’ils rencontrent quotidiennement. Nous sommes également très fiers de contribuer à l’initiation du dialogue entre les différent acteurs impliqués dans la CMT et à donner la parole aux patients.»

A PROPOS DE LA CMT1A
La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est constituée par un groupe hétérogène de neuropathies périphériques, chroniques, héréditaires, progressives. La CMT de type 1A (CMT1A), forme la plus fréquente de CMT, est une maladie orpheline touchant au moins 125 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis. La mutation génétique à l’origine de la CMT1A est une duplication du gène PMP 22 codant pour une protéine constituante de la myéline des nerfs périphériques. La surexpression de ce gène provoque une dégradation de la gaine des neurones (myéline) responsable du dysfonctionnement des nerfs, suivi par une perte de la conduction de l’influx nerveux. A cause de cette dégradation des nerfs périphériques, les patients souffrent d’atrophie musculaire progressive des jambes et des bras entrainant des problèmes de marche, de course et d’équilibre ; ainsi que des troubles de fonctionnalité des mains. Les patients CMT1A peuvent devenir dépendants d’un fauteuil roulant dans 5% des cas. Ils peuvent également souffrir de troubles sensoriels légers à modérés. Les premiers symptômes apparaissent durant l’adolescence et vont progressivement évoluer au cours de la vie du patient.

A ce jour, aucun médicament curatif ou symptomatique n’a reçu d’autorisation de mise sur le marché pour la CMT1A et la prise en charge consiste en des soins de support tels que les orthèses, les attèles, la kinésithérapie, l’ergothérapie ou encore la chirurgie.

À PROPOS DE L’HEREDITARY NEUROPATHY FOUNDATION (HNF)
HNF est une organisation américaine à but non lucrative de type 501(c) 3 dont les missions sont de sensibiliser à la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) et les neuropathies héréditaires associées et leur diagnostic, soutenir les patients et leurs familles en mettant à leur disposition des informations essentielles pour améliorer leur qualité de vie, et soutenir la recherche vers de nouveaux traitements. HNF est notamment à l’origine du programme TRIAD (Therapeutic Research in Accelerated Discovery), une initiative rassemblant les milieux académiques, les pouvoirs publics et le secteur industriel privé pour soutenir et développer des traitements contre la CMT.

Pour plus d’informations, connectez-vous sur www.hnf-cure.org

À PROPOS DE PHARNEXT
Pharnext est une société biopharmaceutique à un stade avancé de développement fondée par des scientifiques et entrepreneurs de renom, dont le Professeur Daniel Cohen, pionnier de la génomique moderne. Pharnext est spécialisée dans les maladies neurodégénératives et a deux produits en développement clinique: PXT3003 est en Phase 3 internationale dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A et bénéficie du statut de médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis. PXT864 a obtenu des résultats de Phase 2 positifs dans la maladie d’Alzheimer. Pharnext est le pionnier d’un nouveau paradigme de découverte de médicaments : la Pléothérapie. La Société identifie et développe des combinaisons synergiques de médicaments déjà approuvés mais pour d’autres maladies. Ces pléomédicaments sont développés à de nouvelles doses optimales plus faibles et sous une nouvelle formulation galénique. Les avantages des pléomédicaments sont importants : efficacité, innocuité et propriété intellectuelle incluant plusieurs brevets de composition déjà obtenus. La Société est soutenue par une équipe scientifique de renommée internationale.

La société Pharnext est cotée sur le marché Alternext d’Euronext à Paris (code ISIN : FR00111911287).

Pour plus d’informations, connectez-vous sur www.pharnext.com