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(CercleFinance.com) - Le groupe suisse Roche a déclaré que les données d'une étude pivot avec le risdiplam avaient montré une amélioration significative chez les enfants atteints d'atrophie musculaire spinale de type 1 (SMA).
L'essai a atteint son principal critère d'évaluation en démontrant une augmentation significative des jalons moteurs chez les nourrissons âgés de 1 à 7 mois après 12 mois de traitement, a indiqué la société.
Roche a déclaré que 29% des nourrissons pouvaient s'asseoir sans soutien pendant cinq secondes au 12ème mois, tandis que 43,9% des enfants étaient capables de tenir la tête droite.
L'atrophie musculaire spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire qui provoque une atrophie musculaire. C'est actuellement la cause génétique la plus courante de la mortalité infantile, touchant environ un bébé sur 11 000.
Roche a également déclaré que de nouvelles données sur six ans pour son médicament Ocrevus ont montré que l'initiation du traitement plus tôt réduisait presque de moitié le risque d'avoir besoin d'aide à la marche chez les patients atteints de sclérose en plaques récurrente.
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