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(CercleFinance.com) - Roche a présenté aujourd'hui de nouvelles données à trois ans portant sur l'efficacité et la sécurité à long terme d'Evrysdi (risdiplam) chez les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale (SMA) de type 1 symptomatique.
Les données ont montré qu'environ 91 % des nourrissons traités par Evrysdi étaient en vie après trois ans de traitement.
Les nourrissons traités par Evrysdi ont continué à améliorer ou à maintenir leurs fonctions motrices, notamment la capacité d'avaler, de s'asseoir sans soutien, de se tenir debout avec soutien et de marcher en se tenant, entre deux et trois ans de traitement. Sans traitement, les enfants atteints de SMA de type 1 ne peuvent jamais s'asseoir sans soutien. L'étude a également montré des réductions continues globales des événements indésirables graves (EIG) et des hospitalisations au fil du temps.
' Ces résultats à long terme chez les bébés traités avec Evrysdi sont très encourageants, la grande majorité améliorant ou maintenant les fonctions motrices après trois ans. Sans traitement, ils ne survivraient généralement pas au-delà de deux ans ', a déclaré Levi Garraway, médecin-chef et responsable du développement mondial des produits chez Roche.
Ces données à long terme seront présentées lors du 14e Congrès de la Société européenne de neurologie pédiatrique (EPNS), du 28 avril au 2 mai 2022.
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