Roche: présente des résultats positifs pour le SMA

(CercleFinance.com) - Roche a présenté aujourd'hui les résultats positifs de l'analyse primaire de l'étude RAINBOWFISH en cours évaluant l'efficacité et l'innocuité d'Evrysdi® (risdiplam) chez les bébés atteints de SMA pré-symptomatique ( n = 26), âgés de la naissance à six semaines.

Les données ont été présentées lors du 28e congrès de la World Muscle Society (WMS), du 3 au 7 octobre 2023.

RAINBOWFISH a été le premier essai à évaluer la cognition avec une échelle standardisée (BSID) comme critère d'évaluation exploratoire et les résultats ont montré des compétences cognitives typiques du développement normal de l'enfant après 1 an de traitement Evrysdi, évaluées par BSID-III.

' Evrysdi est le seul traitement non invasif contre l'AMS et peut être utilisé quelques heures après la naissance, permettant potentiellement à ces bébés de s'asseoir, de se tenir debout et de marcher, comme les individus en bonne santé ', a déclaré Levi Garraway, MD, Ph. D., directeur médical de Roche, responsable du développement mondial des produits.

' Evrysdi a désormais démontré son innocuité et son efficacité chez les bébés, les enfants et les adultes et ces données convaincantes continuent de renforcer notre confiance dans ce traitement '.

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