Tres belles news SLA

Non elle est a la ramasse tout les jours ....

et non elle ramasse tout les jours....

Et en conclusion, elle ramasse tous les jours !!!

Rappel ab science n est pas seul au monde sur la SLA comme veulent le faire croirent les scotchés.......

14-09-2023 - Ancienne protéine ressemblant à un virus peut contribuer à la SLA

13-09-2023 - Les résultats de l'essai de phase 1 de PharmAust avec le monepantel (MPL) indiquent une stabilisation de la progression de la SLA

04-09-2023 - Une autre étude lie omega-3s et la santé

29-08-2023 - Une nouvelle étude révèle que les mutations du gène NEK1 sont à l'origine de la SLA

21-08-2023 - Les résultats de l’essai de phase 3 de TUDCA pour ralentir la SLA arriveront sans doute l’année prochaine

21-08-2023 - Une étude japonaise identifie les facteurs génétiques influençant la survie dans la SLA

16-08-2023 - De nouvelles lignes directrices de l'EAN sur la prise en charge de la SLA ont été présentées lors de la réunion de l'EAN 2023

16-08-2023 - Le cannabis pour le traitement de la SLA: Quel est le point de vue des patients?

31-07-2023 - Amylyx conclut un accord de listage de produits avec le Québec pour le remboursement public d' Albrioza

25-07-2023 - La FDA fixe une date de réunion consultative pour la thérapie cellulaire de Brainstorm contre la SLA

25-07-2023 - Biogen conclut un pacte avec NeuroSense Therapeutics

04-07-2023 - Déterminants cliniques de la qualité du sommeil auprès de patients atteints de SLA

03-07-2023 - L'essai de phase 1 du QRL-201 s'ouvre aux patients dans plusieurs sites en Europe

26-06-2023 - Ferrer prolonge son étude clinique sur la SLA

23-06-2023 - Amylyx Pharmaceuticals reçoit un avis négatif du CHMP sur sa demande d'autorisation d'AMX0035

19-06-2023 - Apellis abandonne son médicament contre la SLA après l'échec de l'étude

12-06-2023 - LifeArc annonce un partenariat stratégique avec PrecisionLife

09-06-2023 - Neuralink reçoit l'approbation de la FDA pour commencer des études sur les implants cérébraux chez l'homme

05-06-2023 - Apellis présente les principaux résultats de l'étude de phase 2 MERIDIAN sur la SLA

05-06-2023 - Aperçu sur la Pridopidine dans le cadre de l'essai HEALEY ALS Platform

02-06-2023 - L'essai après commercialisation de 2 doses de Radicava ORS est maintenant entièrement recruté

01-06-2023 - Evaluant les progrès récents en SLA à la MDA 2023

31-05-2023 - Amylyx Pharmaceuticals fait le point sur l'examen réglementaire en cours de l'AMX0035

30-05-2023 - Wave met de coté son médicament contre la SLA à la suite de l'échec d'un essai

25-05-2023 - Wave interrompt l'étude FOCUS-C9

24-05-2023 - Traitements SLA ID’D à HEALEY se dirigent vers tests Phase 3

23-05-2023 - La suspension orale RADICAVA® approuvée en Suisse pour le traitement de la SLA

22-05-2023 - Ouverture officielle du Centre de recherche sur la SLA de Louvain

16-05-2023 - La cause génétique SLA et démence éliminée par stratégie l'ARN+

16-05-2023 - Nouvelles méthodes pour restaurer la parole cerveau-ordinateur

15-05-2023 - Perspectives des thérapies de remplacement de gènes

15-05-2023 - La mémantine ne peut pas ralentir la progression essai phase 2b

09-05-2023 - Radicava améliore la survie à long terme des patients atteints de SLA

02-05-2023 - Nouveau projet IA données des Collections MND et du projet MinE

27-04-2023 - La FDA accorde une approbation accélérée à QALSODY™ (tofersen)

25-04-2023 - Apellis annonce l'interruption de la période ouverte de l'étude MERIDIAN

24-04-2023 - Groupe de chercheurs maltais dans une percée dans le traitement contre SLA

24-04-2023 - Les greffes de CSM prolongent la survie de 4 ans dans le cas de la SLA

14-04-2023 - Le NINDS nouvelles priorités pour améliorer la qualité de vie

14-04-2023 - CNM-Au8 bénéfice de survie analyse intermédiaire HEALEY-ALS

14-04-2023 - L'examen réglementaire sur le MASITINIB dans la SLA

03-04-2023 - Cytokinetics annonce l'arrêt de l'essai clinique COURAGE ALS avec Reldesemtiv

03-04-2023 - L'essai HEALEY ALS Platform Trial recrute pour ABBV-CLS-7262

03-04-2023 - Les bénéfices cliniques du Tofersen pour la SLA sont liés aux niveaux de NfL : données de l'essai

27-03-2023 - FDA adcom Nurown

27-03-2023 - AB Science reçoit une Notice of Deficiency (NOD) de Health Canada pour le Masitinib

27-03-2023 - Kringle Pharma: phase 2 à l’initiative d’investigateur

27-03-2023 - Nouveau Médicament contre la SLA approuvé Sera-t-il recommandé par les neurologues?

27-03-2023 - Approbation européenne AMX0035 nouvel obstacle de son évaluation

27-03-2023 - Biogen sur la réunion comité consultatif FDA pour Tofersen

23-03-2023 - AstroRx ralentit la progression de la SLA dans une étude de phase 1/2

20-03-2023 - NP001 pourrait ralentir la progression de la SLA en limitant les "fuites" de bactéries intestinales

13-03-2023 - Prilenia annonce les premiers résultats de la Pridopidine dans l'étude de phase 2 sur la SLA

07-03-2023 - Fin du recrutement phase 2/3 SLS-005 HEALEY

01-03-2023 - La FDA refuse d'envisager l'approbation de NurOwn pour le traitement de la SLA

01-03-2023 - FDA refuse d'envisager l'approbation de NurOwn

28-02-2023 - Identification des cellules réponse immunitaire

28-02-2023 - De nouvelles stratégies thérapeutiques possibles

28-02-2023 - Un nouveau modèle porcin

21-02-2023 - Traiter la SLA familiale à sa source : l’introduction de thérapies géniques

21-02-2023 - Brain Storm Cell Therapeutics autorise un accès public aux de la phase 3 de l’étude SLA NurOwn

21-02-2023 - Mitsubishi Tanabe Pharma annoce autorisation de supsension orale pour SLA

13-02-2023 - Des neurones cultivés en laboratoire sont prometteurs pour les maladies neuro-dégénératives.

06-02-2023 - SLA: une maladie neurodégénérative prête à être transposée en thérapeutique

06-02-2023 - AMYLYX étude Phoenix recrutement completé

30-01-2023 - Biogen fait le point sur la réunion du comité consultatif de la FDA pour Tofersen

24-01-2023 - Anticorps expérimental GNK301 est prometteur

24-01-2023 - La sécurité des interfaces cerveau-ordinateur

23-01-2023 - Verge Genomics lance le premier dosage chez l'homme dans l'essai de phase 1 du VRG50635

17-01-2023 - La suspension orale radicava reçoit une recommandation positive de l'iness pour le traitement ALS

17-01-2023 - Apprentissage Machine peut aider à prévoir l’évolution de SLA

09-01-2023 - Les conseillers de la FDA donnent leur feu vert à un deuxième médicament qui fait polémique

09-01-2023 - Perte de la protéine STMN2 contribue à l’avancement de SLA, selon une étude

09-01-2023 - Plateforme d’analyse d’imagerie peut aider à diagnostiquer SLA

09-01-2023 - Biogen et Alcyone Therapeutics annoncent un accord de licence et de collaboration

02-01-2023 - Un nouveau régime médicamenteux pour tester le DNL343 dans l'essai HEALEY ALS

16/08/2023

De nouvelles lignes directrices sur la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ont été présentées lors de la réunion EAN 2023 et devraient être publiées avant la fin de l'année 2023. Ces lignes directrices sont le fruit d'un effort conjoint de l'EAN et de l'ERN Euro-NMD. Trois nouveaux médicaments bientôt évalués

pourraient nécessiter une mise à jour de ces lignes directrices prochainement.

Les nouvelles lignes directrices sur la SLA ont été présentées à l'EAN 2023 par Philip van Damme, MD, PhD. Cette version remplace les directives précédentes datant de 2012. Le Dr Van Damme a expliqué que 26 questions de recherche ont été identifiées à l'aide du cadre PICO. Parmi celles-ci, huit étaient des recommandations adaptées des lignes directrices britanniques du NICE (NICE guideline NG42: Motor neurone disease); les 16 autres étaient des recommandations de novo.

Les soins multidisciplinaires constituent la pierre angulaire de la prise en charge de la SLA; les données probantes reposent essentiellement sur des études d'observation. Dans l'idéal, l'équipe se compose d'un neurologue spécialiste de la SLA, d'un pneumologue, d'un infirmier, d'un professionnel de la santé mentale, d'un travailleur social, d'un orthophoniste, d'un diététicien et d'un kinésithérapeute.

Les principales recommandations concernant les traitements de fond sont les suivantes:

1. Le riluzole devrait être proposé à vie à tous les patients atteints de SLA au moment du diagnostic. "Une dose quotidienne unique de 50 mg peut déjà être efficace", a ajouté le Dr Van Damme.

2. Les thérapies cellulaires ne sont pas recommandées en dehors du contexte des essais cliniques jusqu'à ce que des données positives d'essais de phase 3 soient disponibles.

3. L'Edaravone et l'AMX0035 font tous deux l'objet d'une recommandation temporaire; le comité des lignes directrices souhaite attendre les résultats de l'essai de phase 3 avant d'émettre une recommandation finale.

4. Le tofersen devrait être proposé comme traitement de première intention chez les patients atteints de SLA progressive causée par des mutations de la superoxyde dismutase 1 (SOD1). La possibilité d'effets indésirables graves doit être discutée avec le patient.

Des essais contrôlés randomisés sont en cours pour les interventions nutritionnelles et il n'y en a pas pour la gastrostomie. Cependant, les avantages d'une mise en place précoce et les risques possibles d'une gastrostomie tardive doivent être discutés à un stade précoce et par la suite, selon les lignes directrices.

En conclusion, le Dr Van Damme a exprimé l'espoir qu'une mise à jour sera bientôt nécessaire, car trois médicaments supplémentaires seront probablement évalués par l'Agence européenne des médicaments au cours de l'année à venir.

La date est indiquée dans la New mais c est sur que les actionnaires de ab science n en parlent pas...

Logique

Juste de l information puisque chez les bouseux amylyx ne vaut rien mais en attendant ils avancent et commercialisent

De quand date cette news, elle devrait remonter alors qu'elle fait un plus bas !!!

Amylyx Pharmaceuticals Canada conclut un accord de listage de produits avec le Québec pour le remboursement public d' Albrioza

Amylyx Pharmaceuticals Canada a annoncé que la société a conclu une entente d'inscription de produit avec le Québec pour le remboursement public d'ALBRIOZA (phénylbutyrate de sodium et ursodoxicoltaurine), à compter du 6 juillet 2023. Le traitement sera inclus dans la liste des médicaments remboursés par la Régie de l'assurance maladie du Québec (RAMQ) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), souvent connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig ou maladie de Charcot. L'essai clinique CENTAUR a montré qu'ALBRIOZA ralentissait de manière significative la progression de la maladie et la perte du déclin fonctionnel chez les personnes atteintes de SLA, ce qui pourrait leur donner plus de temps pour conserver leur indépendance fonctionnelle.

Amylyx travaille actuellement avec d'autres régimes d'assurance-médicaments provinciaux, territoriaux et fédéraux pour qu'ALBRIOZA soit inscrit sur les formulaires publics dans tout le pays. Avec une espérance de vie médiane de deux ans après le diagnostic, les Canadiens vivant avec la SLA n'ont tout simplement pas le temps d'attendre. Au fur et à mesure que la maladie progresse, les personnes atteintes de SLA perdent leur mobilité, leur capacité à se nourrir et à s'habiller, à parler avec leurs proches et à les serrer dans leurs bras, et éventuellement leur capacité à avaler et même à respirer.

Comme disent les bouseux en pensant a leur porte monnaie...

Il faut penser aux malades.....

25-07-2023

Après le succès de Qalsody, Biogen surveille si un candidat de NeuroSense Therapeutics pourrait s'avérer efficace contre le même biomarqueur - et peut-être devenir le prochain ajout au portefeuille de Big Pharma pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

NeuroSense mène actuellement un essai de phase 2b sur le PrimeC - une formulation de l'antibiotique ciprofloxacine et de l'anti-inflammatoire non stéroïdien célécoxib - dans la SLA. La société israélienne a révélé dans un document déposé auprès de la Securities and Exchange Commission qu'elle avait conclu un accord avec Biogen pour évaluer l'impact du PrimeC sur les neurofilaments, dont les niveaux élevés sont considérés comme un biomarqueur de la SLA.

La biotech fournira à Biogen des échantillons de sang de 69 patients participant à l'essai, qui seront utilisés pour une étude d'analyse des biomarqueurs financée par la Big Pharma. NeuroSense tiendra également Biogen au courant des résultats cliniques des patients ainsi que des résultats d'autres biomarqueurs en cours d'évaluation.

Si Biogen aime ce qu'il voit, il pourrait aller plus loin. L'accord donne à Biogen le droit de premier refus pour co-développer et co-commercialiser PrimeC dans le cadre d'un accord de licence.

Biogen a connu récemment un certain succès dans le domaine de la SLA, grâce à l'approbation conditionnelle de Qalsody par la FDA en avril. Cette autorisation fait suite à la recommandation d'un comité consultatif de la FDA selon laquelle la capacité de Qalsody à réduire les niveaux de neurofilaments constituait une base suffisante pour l'autorisation du médicament chez les patients atteints de SLA associée à une mutation du gène SOD1.

Le feu vert de la FDA a marqué un "consensus sur le fait que le neurofilament peut être utilisé comme marqueur de substitution raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique dans la SOD1-ALS", a déclaré à l'époque le PDG de Biogen, Chris Viehbacher.

L'approbation de Qalsody intervient sept mois après celle du Relyvrio d'Amylyx par la FDA, mais cette année a également été l'occasion de rappeler pourquoi la SLA reste une indication si délicate. En mars, le reldesemtiv de Cytokinetics a échoué dans un essai de phase 3, suivi un mois plus tard par Wave Life Sciences, qui a renoncé à son oligonucléotide antisens après avoir eu un aperçu des données de phase précoce dans la SLA et la démence frontotemporale.

Rappel.....

Ab science n est pas seul comme certains forums le disent...

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02-01-2023 - Un nouveau régime médicamenteux pour tester le DNL343 dans l'essai HEALEY ALS Platform Trial

05-06-2023

L'essai HEALEY ALS Platform Trial (NCT04297683), un essai multicentrique en phase 2/3, randomisé, contrôlé par placebo et multibranche, par ailleurs premier en son genre, qui évalue plusieurs produits en cours de développement pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Ce type spécifique d'étude permet de pérenniser l'infrastructure de l'essai et de partager les données sur les placebos, ce qui accélère le développement des médicaments.

Le critère d'évaluation principal de l'essai est le changement de la gravité de la maladie au fil du temps, tel que mesuré par l'ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), avec des critères d'évaluation supplémentaires comprenant, entre autres, la fonction respiratoire, la force musculaire, la survie et l'innocuité. Entre juillet 2020 et décembre 2021, un total de 653 patients atteints de SLA ont été randomisés dans les 4 premiers traitements de l'essai HEALEY ALS Platform Trial (traitement A : Zilucoplan ; traitement B : Verdiperstat ; traitement C : CNM-Au8 ; traitement D : Pridopidine). Lors de la réunion annuelle 2023 de l'American Academy of Neurology (AAN), qui s'est tenue du 22 au 27 avril à Boston (Massachusetts), l'auteur principal Sabrina Paganoni, MD, PhD, professeure agrégée à la Harvard Medical School, a présenté les résultats des critères d'évaluation primaires, secondaires et exploratoires des quatre schémas thérapeutiques.

Récemment, Melanie Leitner, PhD, consultante et fondatrice d'Accelerating NeuroVentures, et directrice du programme pour le traitement D dans le cadre de l'essai Healey ALS Platform Trial, a fait part de ses observations sur la sous-étude de la Pridopidine (NCT04615923) et de l'importance de ces résultats. Elle a donné un bref aperçu de l'essai Healey-ALS Platform Trial et de la mise en place du traitement D dans l'essai Healey-ALS Platform Trial. Elle a également parlé des innovations passionnantes dans le domaine de la SLA et de l'importance d'un diagnostic précoce.

NeurologyLive® : Pouvez-vous nous donner un aperçu de l'essai HEALEY Platform ?

Melanie Leitner, PhD : L'essai HEALEY pour la SLA est une innovation passionnante dans le domaine des essais cliniques. Un essai en plateforme permet de tester plusieurs composés, chaque branche de la plateforme partageant le même groupe placebo. Il s'agit d'un format très convivial pour les patients, dans le sens où, grâce à la possibilité du partage des groupes placebo, les patients peuvent être randomisés 3:1 pour le médicament et ont donc plus de chances de recevoir un composé actif qu'avec une étude traditionnelle en double aveugle 1:1. Il s'agit là d'un avantage important pour les patients, mais aussi, parce qu'il s'agit d'un essai perpétuel, d'un délai beaucoup plus court pour mettre en place l'étude clinique que dans le cas d'un essai clinique traditionnel, où il faut mettre en place toute l'infrastructure clinique. L'essai en plateforme est en fait une situation "plug and play" où les sites, les protocoles et les accords d'essai sont déjà en place. La principale contrainte de temps consiste à personnaliser la conception d'un traitement spécifique qui rejoindra l'essai en cours.

Pouvez-vous nous donner un aperçu du traitement D actuel et nous expliquer en quoi il diffère des autres ?

À ce stade, l'étude comporte 6 branches. Il y a d'abord eu les trois expériences A, B et C, qui ont toutes rejoint l'étude à peu près en même temps et qui ont fait l'objet d'une lecture au début de cette année. Ensuite, le traitement D a été le quatrième produit à se joindre à l'étude, et les expériences E et F sont actuellement toujours en cours. L’expérience D s'est achevée récemment et les premiers résultats viennent d'être annoncés. Le schéma D concernait un composé appelé Pridopidine, un agoniste spécifique et sélectif du récepteur sigma-1, dont le mécanisme d'action est différent de celui de tous les autres composés testés dans le cadre de la plateforme. Les cinq premiers traitements ont tous agi sur des cibles très différentes et en utilisant des approches différentes. L'étude sur la Pridopidine a commencé à recruter au début de l'année 2021 et, comme pour les expériences de A à C, il s'agissait d'une étude de 6 mois, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui s'est poursuivie par une prolongation ouverte. Les principaux résultats de l'étude de 6 mois contrôlée par placebo ont été présentés lors de la récente réunion annuelle de l'AAN. Les données des prolongations n'ont pas encore été communiquées pour aucun des schémas de la plateforme Healey, car ces études sont toutes en cours.

Quels sont les résultats du traitement D et leur importance ?

Les résultats étaient vraiment intéressants. Malheureusement, l'étude n'a pas atteint le critère d'évaluation principal, qui consistait à observer un changement dans l'échelle ALSFRS-R entre le début de l'étude et la 24e semaine. Si l'on considère l'ensemble de la population, il n'y a pas eu de changement évident et statistiquement significatif dans l’échelle globale de l'ALSFRS-R ; cependant, il y a eu des résultats intéressants concernant la parole. Cette étude a testé un nouvel ensemble de mesures de la parole, en collaboration avec la société Aural Analytics, et a montré des bénéfices au niveau de la parole dans l'ensemble de la population (la cohorte d'analyse complète). Même en utilisant cette approche statistique très conservatrice, le groupe de traitement a montré des changements significatifs dans les mesures de la vitesse d'articulation et de la vitesse d'élocution, ainsi qu'une précision articulatoire qui a presque atteint le seuil de signification. Il s'agit de mesures clés de la parole qui sont en corrélation avec la question de la parole dans l'ALSFSR-R. L'implication est que le traitement par la Pridopidine a retardé la perte de la parole chez les patients de la population traitée. Ce résultat est très important car la perte de la capacité à communiquer est l'une des choses les plus difficiles pour de nombreux patients atteints de SLA. Un retard dans cette perte pourrait être très important pour le maintien de la qualité de vie.

Quelles sont les prochaines étapes après l'exploration du traitement D ?

N'oublions pas que cette étude n'a duré que six mois. C'est une courte période pour voir l'impact d'un médicament sur l'ALSFRS-R (échelle d'évaluation fonctionnelle). Je pense que la première chose à faire sera d'analyser les données de l'étude de prolongation ouverte, qui couvrira une période plus large et plus longue. Grâce à ces données, nous pourrons répondre aux questions relatives à la survie et évaluer les changements fonctionnels sur une plus longue période de traitement. La prochaine étape sera, nous l'espérons, la conception et le lancement d'une étude de suivi, qui s'appuiera sur les enseignements tirés de la plateforme. L'objectif de toutes les études en phase 2, menées à l'aide de la plateforme HEALEY, est d'évaluer si l’efficacité est suffisante pour justifier la conception d'un essai en phase 3 et, le cas échéant, de tirer parti des enseignements de la phase 2 dans la conception de toute étude de confirmation en phase 3. La plateforme elle-même continuera à progresser et à inclure de nouveaux traitements et de nouveaux médicaments dans cette étude. À l'heure actuelle, comme je l'ai déjà mentionné, six médicaments ont été inclus dans la plateforme, et un septième médicament a déjà été approuvé, qui, je l'espère, commencera à être recruté dans le courant de l'année.

Nous vivons une période passionnante dans le domaine de la SLA, avec l'approbation de l'AMX0035 (Relyvrio ; Amylyx Pharmaceuticals), puis l'approbation récente et accélérée du Tofersen (Qalsody ; Biogen). L'étude de la plateforme HEALEY, qui permet de tester plusieurs thérapies potentielles contre la SLA beaucoup plus rapidement et de manière plus rentable, a également connu un grand essor. Je suis dans le domaine de la SLA depuis longtemps et cela a été très difficile pendant tout ce temps. De nombreux [essais] ont échoué et j'ai lu récemment qu'un autre médicament avait échoué à un essai de phase 3 sur la SLA. Mais, en général, je pense qu'il y a un sentiment d'espoir et d'élan dans ce domaine, car il y a enfin des options thérapeutiques potentielles supplémentaires pour les patients nouvellement diagnostiqués avec la SLA. D'énormes progrès ont été réalisés en termes de compréhension de la biologie de la maladie. Cela signifie que les médicaments qui arrivent plus tôt dans le pipeline ont, je pense, de fortes chances d'être efficaces. Nous faisons des progrès lents mais importants.

Selon vous, qu'est-ce qui est passionnant dans le domaine de la SLA aujourd'hui et qu'est-ce qui fait l'objet de discussions à l'heure actuelle ?

L'une des choses auxquelles je pense beaucoup, et je pense que l’on y a beaucoup réfléchi dans le domaine SLA ces derniers temps, est le diagnostic précoce, et l'importance de diagnostiquer les patients au plus tôt. Il semble que les thérapies approuvées soient plus efficaces lorsqu'elles sont administrées à un stade précoce de la maladie. L'une des organisations, une fondation avec laquelle je travaille, tente d'identifier de nouveaux marqueurs de diagnostic afin de pouvoir diagnostiquer définitivement la SLA à un stade plus précoce de la maladie. Aux États-Unis, il faut en moyenne 12 mois pour diagnostiquer définitivement un patient atteint de SLA, mais cela s'explique en partie par le fait qu'il faut du temps pour amener les patients dans une clinique spécialisée SLA où ils peuvent recevoir ce diagnostic définitif. L'une des choses que j'aimerais dire aux neurologues, c'est que si vous pensez vraiment qu'un patient pourrait être atteint de la SLA, plutôt que d'attendre longtemps pour exclure tout le reste, essayez de faire en sorte que ce patient se rende dans une clinique spécialisée SLA, ou au moins essayez vous-même de consulter une clinique spécialisée SLA. Il est préférable d'envoyer votre patient le plus tôt possible, car s'il s'agit de la SLA, il est extrêmement utile pour ces patients de le découvrir au plus tôt afin qu'ils puissent éventuellement profiter des nouvelles thérapies, participer à des essais cliniques et éviter des interventions chirurgicales inutiles (et potentiellement nocives). Nous espérons que, dans un avenir proche, nous serons mieux à même de fournir au neurologues généraliste les outils nécessaires pour que les patients puissent recevoir un diagnostic précoce de la SLA.

Biogen ce jour tres belle news SLA....

LIRE

https://www.mypharma-editions.com/maladie-de-charcot-qalsody-de-biogen-autorise-aux-etats-unis

Les garçons ca ne concerne pas AB SCIENCE.....🙃🙃

normal, qui croit au binszzz ?

Et qui va remettre de l'argent à caisse juste pour voir ... Car depuis des années, c'est juste pour voir...

Et pourtant avec des annonces comme ca elle ne monte pas !!!

CNM-Au8 démontre un bénéfice significatif en termes de survie dans l'analyse intermédiaire de HEALEY-ALS

CNM-Au8 démontre un bénéfice significatif en termes de survie dans l'analyse intermédiaire de HEALEY-ALS

14-04-2023

Le traitement par une dose plus faible de CNM-Au8 a entraîné une diminution significative du risque de décès, de mise en place d'une sonde d'alimentation, de ventilation assistée et d'hospitalisation toutes causes confondues, parmi d'autres résultats de survie.

Les résultats à 6 mois de l’étude plateforme HEALEY-ALS, le premier de ce type pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), ont montré que le traitement par CNM-Au8 (Clene Nanomedicine) était tolérable, avec plusieurs retards significatifs dans l'aggravation clinique et un bénéfice accru en termes de survie.

CNM-Au8 est une suspension orale de nanocristaux d'or développée pour restaurer la santé et la fonction neuronale en augmentant la production et l'utilisation de l'énergie. Au cours d'une période de traitement de 24 semaines, les patients atteints de SLA traités avec 30 mg de CNM-Au8 ont montré une diminution de 74 % du risque sur le critère composite du délai d'aggravation clinique de la SLA (P = 0,035). Ce critère incluait le premier cas de décès, la trachéotomie, l'instauration d'une ventilation assistée permanente pendant au moins 22 heures par jour ou la mise en place d'une sonde d'alimentation.

"Ces retards significatifs dans l'aggravation clinique, associés au bénéfice précédemment suggéré quant à la survie des patients atteints de SLA et au profil de tolérance favorable du CNM-Au8, pourraient s'avérer profondément bénéfiques pour les personnes vivant avec la SLA et leurs familles", a déclaré Merit Cudkowicz, MD, chef du service de neurologie, directeur du Sean M. Healey & AMG Center for ALS, et chercheur principal de l’étude plateforme HEALEY-ALS. "Nous espérons voir ces résultats persister et se renforcer sur une période de suivi à plus long terme pour les patients qui sont entrés dans la partie ouverte de l'essai, et pour les patients qui participeront au prochain essai clinique de Clene sur la SLA."

Dans le régime de traitement CNM-Au8, 161 participants ont été randomisés selon le modèle 3:1, dont 120 prévus pour la randomisation dans les 2 bras actifs (30 mg et 60 mg) et au moins 40 prévus dans le placebo. Les participants inclus étaient âgés d'au moins 18 ans, étaient diagnostiqués avec la SLA sporadique ou familiale, et avaient moins de 36 mois depuis l'apparition de la faiblesse avant la sélection.

Parallèlement à un risque plus faible d'aggravation clinique de la SLA, les patients du groupe ayant reçu 30 mg de CNM-Au8 ont vu leur risque de décès ou de ventilation assistée permanente diminuer de 98 % (P = 0,028) et leur risque de décès diminuer de 95 % (P = 0,053). En outre, ce groupe traité présentait une diminution de 74 % du risque de mise en place d'une sonde d'alimentation (P = 0,035), de 63 % du risque de ventilation assistée (P = 0,058), de 84 % du risque d'hospitalisation liée à la SLA (P = 0,107) et de 69 % du risque d'hospitalisation toutes causes confondues (P = 0,065).

En plus de ces résultats très encourageants concernant le délai d’aggravation clinique, nous analyserons la progression de la maladie sur la base de biomarqueurs validés à la fois pendant la période en double aveugle et pendant la période ouverte de l’étude plateforme HEALEY-ALS", a déclaré Robert Glanzman, MD, FAAN, directeur médical de Clene Nanomedicine. "Nous prévoyons également d'effectuer des analyses similaires de l’aggravation clinique et de la survie au-delà de la période en double aveugle de six mois. Ces données éclaireront la conception de l'essai de phase 3 prévu avec CNM-Au8, RESTORE-ALS. Nous remercions sincèrement les personnes vivant avec la SLA, ainsi que leurs familles, pour leur volonté de s'engager dans la recherche clinique et de participer à l’étude plateforme HEALEY-ALS."

Début octobre 2022, les premiers résultats du bras CNM-Au8 de HEALEY-ALS ont été annoncés. Les données montrent que l'agent n'a pas atteint ses objectifs primaires et secondaires. Au cours de la période de 24 semaines, le traitement a entraîné un ralentissement de la progression de la maladie de 2 % (IC à 95 %, -20 à 19), démontré par les scores de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisée (ALSFRS-R), ajustés en fonction de la mortalité. Bien que le bénéfice en termes de survie ait été observé dans le groupe recevant la dose de 30 mg, tel n'a pas été le cas dans le groupe recevant la dose de 60 mg, la plus importante des deux doses évaluées.

Dans les deux groupes de CNM-Au8, les critères d'évaluation secondaires n'ont pas montré de changement statistiquement significatif au cours de la période de traitement de 24 semaines. Aucun événement indésirable grave, lié au médicament, ni aucun signal de sécurité significatif n'a été constaté dans l'un ou l'autre groupe. Les résultats statistiquement significatifs étaient cohérents pour le groupe ayant reçu la dose de 30 mg entre le régime seul et les ensembles d'analyse complets, qui incluaient le placebo partagé provenant d'autres régimes participant à l'étude plateforme.

Traduction : Vincent De Vocht

Source: Neurology Live

La concurrence avance....

BrainStorm Cell Therapeutics annonce réunion du comité consultatif de la FDA pour examiner la demande de licence de produit biologique pour NurOwn® pour le traitement de la SLA

BrainStorm Cell Therapeutics annonce réunion du comité consultatif de la FDA pour examiner la demande de licence de produit biologique pour NurOwn® pour le traitement de la SLA

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27-03-2023

NEW YORK, 27 mars 2023

BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ : BCLI), l’un des principaux développeurs de produits thérapeutiques à base de cellules souches adultes pour les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis tiendra une réunion du comité consultatif (« ADCOM ») pour discuter de la demande de la société de licence de produit biologique (BLA) pour NurOwn® pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Compte tenu de l’objectif de procéder à un ADCOM aussi vite que possible, BrainStorm a demandé au Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) d’utiliser la procédure File Over Protest de la FDA et a déposé un amendement à la BLA qui répond à la plupart des questions en suspens posées par la FDA.

« La FDA nous a fourni plus qu’une voie vers un ADCOM pour NurOwn. Notre objectif a toujours été de rendre NurOwn disponible pour les personnes ayant la SLA le plus vite possible, c’est pourquoi nous avons choisi la voie File Over Protest car elle offrait la voie la plus rapide vers un ADCOM et une décision régulatoire par rapport aux autres voies fournies par la FDA », a déclaré Chaim Lebovits, président et chef de direction de BrainStorm. « La communauté SLA a besoin d’options de traitement supplémentaires maintenant, et nous croyons fermement que nos données appuient l’approbation régulatoire de NurOwn. Nous sommes reconnaissants à la FDA de nous avoir donné l’occasion de faire examiner les preuves cliniques à l’appui de NurOwn. »

Stacy Lindborg, Ph.D., co-directrice générale de BrainStorm, a commenté: « La SLA est une maladie neurodégénérative horrible qui progresse à une vitesse terrifiante, privant les gens de leur capacité à bouger, parler, manger et respirer. L’obtention d’un ADCOM représente une étape importante vers notre objectif de rendre NurOwn largement accessible aux personnes ayant la SLA qui ont un besoin urgent de nouveaux traitements efficaces. La réunion fournira un forum ouvert pour BrainStorm et la FDA, ainsi que des experts médicaux, des statisticiens et la communauté SLA, pour examiner de manière réfléchie toutes les preuves disponibles à l’appui de NurOwn. Nous restons confiants en NurOwn et nous nous engageons à faire tout ce qui est en notre pouvoir pour rendre le produit disponible rapidement aux personnes vivant avec la SLA. Nous attendons avec impatience une discussion scientifique solide. »

Brian Wallach, défenseur des droits des patients et fondateur de l’organisation à but non lucratif I AM ALS, a ajouté: « Je tiens à remercier la FDA et BrainStorm d’avoir cet important ADCOM. Comme indiqué dans la pétition soumise à la FDA et signée par plus de 30 000 patients SLA, soignants et défenseurs, « une réunion du comité consultatif permettra un examen indépendant de NurOwn ainsi que des données sur l’efficacité et la sécurité. Il est essentiel pour tous les traitements en SLA qu’ils aient la possibilité de procéder à un ADCOM. » La communauté SLA attend depuis des années cet ADCOM. Il est temps de permettre à la science d’avoir le plus tôt possible une audition publique complète, équitable et transparente afin que nous puissions offrir ce traitement aux personnes ayant la SLA et ceux qui en meurent.

Rappel en association avec le riluzole......

CercleFinance.com) - AB Science annonce avoir déposé une demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour Alsitek (masitinib) dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Cette demande a été validée par l'EMA et l'examen par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a démarré. Le CHMP a un objectif de 210 jours d'évaluation pour examiner la demande de mise sur le marché.

Cette soumission est basée sur les résultats de l'étude de phase 2/3 AB10015 ainsi que sur le suivi de survie à long terme des patients de cette étude, évaluant Alsitek 《 en association avec le riluzole 》par rapport au riluzole administré seul.

Le Canada toujours a la recherche d un traitement pour la Sla .....

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L'essai PrimeC PARADIGM abandonne les sites américains et ajoute le Canada et l'Allemagne

10-02-2023

NeuroSense rencontrera la FDA au sujet de l'essai de phase 3 si la phase 2b est réussie

L'essai de phase 2b qui teste PrimeC chez les personnes atteintes de SLA ne recrutera plus de patients aux États-Unis, a annoncé son fabricant NeuroSense Therapeutics.

Entretemps, la société a reçu le feu vert des organismes de réglementation en Allemagne et au Canada pour recruter de nouveaux participants, en plus des approbations précédentes en Israël et en Italie.

L'essai de phase 2b PARADIGM (NCT05357950), dont le recrutement a commencé en juin dernier, vise à recruter environ 69 adultes atteints de SLA, âgés de 18 à 75 ans. Le taux de recrutement est actuellement d'environ 50%, et les premières données sont attendues pour le second semestre de l'année.

"Dans l'intérêt de traiter et de compléter le dosage des personnes vivant avec la SLA de manière rapide et sûre par le biais de PARADIGM, nous avons concentré notre recrutement nord-américain au Canada ", a déclaré Alon Ben-Noon, PDG de NeuroSense.

NeuroSense a l'intention de rencontrer la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au sujet d'un essai pivot de phase 3 qui inclurait des sites américains si PARADIGM se conclut avec succès.

La décision d'abandonner les sites américains a été prise par NeuroSense et la FDA après que l'agence ait demandé des données non cliniques supplémentaires pour soutenir la durée de l'essai.

Cette demande a été faite parce que PrimeC est destiné à être un traitement à long terme. L'essai PARADIGM comprend actuellement une partie contrôlée par placebo de six mois suivie d'une extension ouverte dans laquelle tous les patients recevront PrimeC pendant une année supplémentaire.

"Nous prévoyons de recruter le premier participant à l'étude en Allemagne dans les prochaines semaines, et nous sommes très heureux de recevoir l'autorisation réglementaire de recruter et de doser des personnes vivant avec la SLA également en Allemagne pour notre étude PARADIGM", a déclaré Ferenc Tracik, MD, directeur médical de NeuroSense.

Les participants à l'étude PARADIGM sont répartis au hasard pour recevoir PrimeC sous forme de deux comprimés oraux à libération prolongée deux fois par jour – 1,496 mg par jour - ou un placebo pendant six mois en plus des traitements standard.

Les principaux objectifs de l'étude sont la sécurité et l'impact du PrimeC sur les biomarqueurs de la maladie. Les objectifs secondaires comprennent des mesures de la gravité de la maladie, de la fonction pulmonaire, de la qualité de vie et de la survie.

Bien que PARADIGM ne comprenne pas de sites américains, NeuroSense a toujours l'intention de mener un futur essai aux États-Unis, ce qui soutiendrait une éventuelle demande d'homologation du PrimeC aux États-Unis si elle est réussie.

"Nous sommes impatients de travailler avec la FDA sur une voie qui inclut des sites cliniques aux États-Unis dans une future étude pivot de phase 3 du PrimeC afin de répondre au besoin urgent non satisfait de la communauté américaine de la SLA qui est impatiente de recevoir le PrimeC pour une utilisation à long terme", a déclaré Ben-Noon.

Le PrimeC est composé d'une association à dose fixe de l'antibiotique ciproflaxine et du célécoxib, un anti-inflammatoire, tous deux approuvés individuellement par la FDA et présentant des profils de sécurité établis.

On pense que cette association pourrait cibler des processus clés de la SLA, incluant la réduction de l'inflammation, l'amélioration du traitement de l'ARN et la normalisation de l'accumulation de fer. Sa formulation originale s'est révélée prometteuse sur la progression de la maladie lors d'un précédent essai de phase 2 (NCT04165850).

PrimeC a le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe, une désignation donnée pour accélérer le développement de traitements potentiellement salvateurs pour les maladies rares.

Source: ALS News Today