Tres belles news SLA

La concurrence avance....

BrainStorm Cell Therapeutics annonce réunion du comité consultatif de la FDA pour examiner la demande de licence de produit biologique pour NurOwn® pour le traitement de la SLA

BrainStorm Cell Therapeutics annonce réunion du comité consultatif de la FDA pour examiner la demande de licence de produit biologique pour NurOwn® pour le traitement de la SLA

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27-03-2023

NEW YORK, 27 mars 2023

BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ : BCLI), l’un des principaux développeurs de produits thérapeutiques à base de cellules souches adultes pour les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis tiendra une réunion du comité consultatif (« ADCOM ») pour discuter de la demande de la société de licence de produit biologique (BLA) pour NurOwn® pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Compte tenu de l’objectif de procéder à un ADCOM aussi vite que possible, BrainStorm a demandé au Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) d’utiliser la procédure File Over Protest de la FDA et a déposé un amendement à la BLA qui répond à la plupart des questions en suspens posées par la FDA.

« La FDA nous a fourni plus qu’une voie vers un ADCOM pour NurOwn. Notre objectif a toujours été de rendre NurOwn disponible pour les personnes ayant la SLA le plus vite possible, c’est pourquoi nous avons choisi la voie File Over Protest car elle offrait la voie la plus rapide vers un ADCOM et une décision régulatoire par rapport aux autres voies fournies par la FDA », a déclaré Chaim Lebovits, président et chef de direction de BrainStorm. « La communauté SLA a besoin d’options de traitement supplémentaires maintenant, et nous croyons fermement que nos données appuient l’approbation régulatoire de NurOwn. Nous sommes reconnaissants à la FDA de nous avoir donné l’occasion de faire examiner les preuves cliniques à l’appui de NurOwn. »

Stacy Lindborg, Ph.D., co-directrice générale de BrainStorm, a commenté: « La SLA est une maladie neurodégénérative horrible qui progresse à une vitesse terrifiante, privant les gens de leur capacité à bouger, parler, manger et respirer. L’obtention d’un ADCOM représente une étape importante vers notre objectif de rendre NurOwn largement accessible aux personnes ayant la SLA qui ont un besoin urgent de nouveaux traitements efficaces. La réunion fournira un forum ouvert pour BrainStorm et la FDA, ainsi que des experts médicaux, des statisticiens et la communauté SLA, pour examiner de manière réfléchie toutes les preuves disponibles à l’appui de NurOwn. Nous restons confiants en NurOwn et nous nous engageons à faire tout ce qui est en notre pouvoir pour rendre le produit disponible rapidement aux personnes vivant avec la SLA. Nous attendons avec impatience une discussion scientifique solide. »

Brian Wallach, défenseur des droits des patients et fondateur de l’organisation à but non lucratif I AM ALS, a ajouté: « Je tiens à remercier la FDA et BrainStorm d’avoir cet important ADCOM. Comme indiqué dans la pétition soumise à la FDA et signée par plus de 30 000 patients SLA, soignants et défenseurs, « une réunion du comité consultatif permettra un examen indépendant de NurOwn ainsi que des données sur l’efficacité et la sécurité. Il est essentiel pour tous les traitements en SLA qu’ils aient la possibilité de procéder à un ADCOM. » La communauté SLA attend depuis des années cet ADCOM. Il est temps de permettre à la science d’avoir le plus tôt possible une audition publique complète, équitable et transparente afin que nous puissions offrir ce traitement aux personnes ayant la SLA et ceux qui en meurent.

Rappel en association avec le riluzole......

CercleFinance.com) - AB Science annonce avoir déposé une demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour Alsitek (masitinib) dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Cette demande a été validée par l'EMA et l'examen par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a démarré. Le CHMP a un objectif de 210 jours d'évaluation pour examiner la demande de mise sur le marché.

Cette soumission est basée sur les résultats de l'étude de phase 2/3 AB10015 ainsi que sur le suivi de survie à long terme des patients de cette étude, évaluant Alsitek 《 en association avec le riluzole 》par rapport au riluzole administré seul.

Le Canada toujours a la recherche d un traitement pour la Sla .....

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L'essai PrimeC PARADIGM abandonne les sites américains et ajoute le Canada et l'Allemagne

10-02-2023

NeuroSense rencontrera la FDA au sujet de l'essai de phase 3 si la phase 2b est réussie

L'essai de phase 2b qui teste PrimeC chez les personnes atteintes de SLA ne recrutera plus de patients aux États-Unis, a annoncé son fabricant NeuroSense Therapeutics.

Entretemps, la société a reçu le feu vert des organismes de réglementation en Allemagne et au Canada pour recruter de nouveaux participants, en plus des approbations précédentes en Israël et en Italie.

L'essai de phase 2b PARADIGM (NCT05357950), dont le recrutement a commencé en juin dernier, vise à recruter environ 69 adultes atteints de SLA, âgés de 18 à 75 ans. Le taux de recrutement est actuellement d'environ 50%, et les premières données sont attendues pour le second semestre de l'année.

"Dans l'intérêt de traiter et de compléter le dosage des personnes vivant avec la SLA de manière rapide et sûre par le biais de PARADIGM, nous avons concentré notre recrutement nord-américain au Canada ", a déclaré Alon Ben-Noon, PDG de NeuroSense.

NeuroSense a l'intention de rencontrer la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au sujet d'un essai pivot de phase 3 qui inclurait des sites américains si PARADIGM se conclut avec succès.

La décision d'abandonner les sites américains a été prise par NeuroSense et la FDA après que l'agence ait demandé des données non cliniques supplémentaires pour soutenir la durée de l'essai.

Cette demande a été faite parce que PrimeC est destiné à être un traitement à long terme. L'essai PARADIGM comprend actuellement une partie contrôlée par placebo de six mois suivie d'une extension ouverte dans laquelle tous les patients recevront PrimeC pendant une année supplémentaire.

"Nous prévoyons de recruter le premier participant à l'étude en Allemagne dans les prochaines semaines, et nous sommes très heureux de recevoir l'autorisation réglementaire de recruter et de doser des personnes vivant avec la SLA également en Allemagne pour notre étude PARADIGM", a déclaré Ferenc Tracik, MD, directeur médical de NeuroSense.

Les participants à l'étude PARADIGM sont répartis au hasard pour recevoir PrimeC sous forme de deux comprimés oraux à libération prolongée deux fois par jour – 1,496 mg par jour - ou un placebo pendant six mois en plus des traitements standard.

Les principaux objectifs de l'étude sont la sécurité et l'impact du PrimeC sur les biomarqueurs de la maladie. Les objectifs secondaires comprennent des mesures de la gravité de la maladie, de la fonction pulmonaire, de la qualité de vie et de la survie.

Bien que PARADIGM ne comprenne pas de sites américains, NeuroSense a toujours l'intention de mener un futur essai aux États-Unis, ce qui soutiendrait une éventuelle demande d'homologation du PrimeC aux États-Unis si elle est réussie.

"Nous sommes impatients de travailler avec la FDA sur une voie qui inclut des sites cliniques aux États-Unis dans une future étude pivot de phase 3 du PrimeC afin de répondre au besoin urgent non satisfait de la communauté américaine de la SLA qui est impatiente de recevoir le PrimeC pour une utilisation à long terme", a déclaré Ben-Noon.

Le PrimeC est composé d'une association à dose fixe de l'antibiotique ciproflaxine et du célécoxib, un anti-inflammatoire, tous deux approuvés individuellement par la FDA et présentant des profils de sécurité établis.

On pense que cette association pourrait cibler des processus clés de la SLA, incluant la réduction de l'inflammation, l'amélioration du traitement de l'ARN et la normalisation de l'accumulation de fer. Sa formulation originale s'est révélée prometteuse sur la progression de la maladie lors d'un précédent essai de phase 2 (NCT04165850).

PrimeC a le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe, une désignation donnée pour accélérer le développement de traitements potentiellement salvateurs pour les maladies rares.

Source: ALS News Today

06-02-2023

Les premiers résultats sont attendus en 2024

Amylyx Pharmaceuticals a annoncé la fin du recrutement dans PHOENIX, un essai clinique mondial de phase 3 de 48 semaines, randomisé, contrôlé par placebo, sur l'AMX0035 (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol [également connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine]) chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Amylyx prévoit d'obtenir les premiers résultats en 2024. L'étude a recruté 664 participants vivant avec la SLA.

"L'essai de phase 3 PHOENIX a été une excellente collaboration entre des centres d'excellence européens et américains dans le domaine de la recherche et des soins de la SLA. Nous pensons que PHOENIX nous aidera à générer d'autres données sur la sécurité et l'efficacité de l'AMX0035", a déclaré Leonard H. van den Berg, MD, PhD, professeur de neurologie à l'UMC Utrecht aux Pays-Bas et président de la Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS).

"Nous sommes heureux de partager cette étape importante de l'essai PHOENIX, un effort de collaboration pour faire progresser notre compréhension scientifique de la SLA et s'appuyer sur les données positives de notre essai de phase 2 CENTAUR", a ajouté Sabrina Paganoni, MD, PhD, investigatrice principale de l'étude CENTAUR, investigatrice au Sean M. Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital, et membre du comité exécutif du Northeast Amyotrophic Lateral Sclerosis Consortium (NEALS).

Le principal critère d'efficacité de PHOENIX sera une évaluation conjointe de la progression du score total de l'échelle ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised) sur 48 semaines, ajustée en fonction de la mortalité. La sécurité et la tolérabilité seront évaluées sur 48 semaines.

Les participants ont été randomisés 3:2 pour recevoir soit l'AMX0035, soit un placebo pendant une période de 48 semaines. L'étude PHOENIX couvre plus de 65 sites en Europe et aux États-Unis, dont la majorité sont membres des consortiums NEALS ou TRICALS.

Les participants européens qui terminent l'essai de 48 semaines ont la possibilité de s'inscrire à une phase d'extension ouverte (OLE). Au cours de cette phase, tous les participants reçoivent l'AMX0035 et les mesures de sécurité et d'efficacité seront évaluées de manière continue.

La conception de PHOENIX a été guidée par les résultats de l'essai clinique de phase 2 CENTAUR de l'AMX0035, qui a démontré un bénéfice statistiquement significatif sur la fonction, ainsi qu'un bénéfice observé sur la survie dans une analyse post hoc à plus long terme. Dans l'ensemble, les taux rapportés d'événements indésirables et d'abandons dans CENTAUR étaient similaires entre les groupes AMX0035 et placebo au cours de la phase randomisée de 24 semaines; cependant, les événements gastro-intestinaux sont survenus avec une fréquence plus élevée (≥2%) dans le groupe AMX0035.

"Nous sommes reconnaissants envers les personnes vivant avec la SLA et leurs familles qui participent à PHOENIX et envers le dévouement des investigateurs de l'étude", ont déclaré Joshua Cohen et Justin Klee, Co-CEO d'Amylyx. "Nous restons déterminés à poursuivre la recherche et à explorer tout le potentiel de l'AMX0035 dans le cadre de notre mission visant à mettre un jour un terme aux souffrances causées par la SLA et d'autres maladies neurodégénératives."

Examen de la demande de mise sur le marché par l'EMA

L'Agence européenne des médicaments (EMA) examine actuellement la soumission de la demande d'autorisation de mise sur le marché de l'AMX0035 par la société pour le traitement de la SLA en Europe. La société prévoit une décision de l'EMA au cours du premier semestre 2023. Il est prévu que l'essai clinique PHOENIX de phase 3 en cours fasse partie des obligations de l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle si elle est accordée.

A propos de l'AMX0035

AMX0035 est un médicament oral à dose fixe approuvé pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les adultes aux États-Unis sous le nom de RELYVRIO™ (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol) et approuvé sous conditions au Canada sous le nom d'ALBRIOZA™ (phénylbutyrate de sodium et ursodoxicoltaurine). En outre, l'Agence européenne des médicaments (EMA) examine actuellement la demande d'autorisation de mise sur le marché de l'AMX0035 par la société pour le traitement de la SLA en Europe.

Source: site web Amylyx

Les scotchés pas sympas n auront que ce qu'ils méritent....

Comment peut on effacer des posts sur les forums quand ceux-ci ne vont pas dans le sens positif sur l'action ab science....

Ce n est plus des forums, exemple ce matin chez les bouseux le post d almero......????

Même les scotchés sympas sont en greve.....

MDR PTDR XXL

Merci beaucoup. Noté le lien.

https://als.be/fr/anticorps-exp%C3%A9rimental-gnk301-est-prometteur-dans-le-traitement-de-sla

Quand je met un lien le webmaster me l efface pour motif de ne pas accepter les liens....

Va comprendre charles....

Intéressant. Le forum geneuro est preneur, y a-t-il un lien, svp? Merci

Geneuro toujours dans la course

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Anticorps expérimental GNK301 est prometteur dans le traitement de SLA

24-01-2023

Une protéine virale appelée HERV-K ENV est souvent traçable dans le fluide qui entoure le cerveau de personnes atteintes de SLA, et est toxique aux cellules nerveuses, comme le démontre une nouvelle étude.

Toutefois, le blocage de cette protéine à l’aide de l’anticorps expérimental de GeNeuro GNK301 a réduit les effets toxiques dans des modèles cellulaires et animals de la maladie indiquant que cela peut etre un traitement prometteur pour des personnes atteintes de SLA.

L’étude “HERV-K enveloppe dans le liquide céphalo-rachidien de SLA est toxique” a été publiée dans les Annales de Neurologie. Le travail résulte d’une collaboration entre GeNeuro et le l'Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux, qui fait partie des National Institutes of Health (NIH).

« Cette publication souligne la pertinence de l'approche de GeNeuro dans la SLA sporadique via son nouvel anticorps monoclonal qui inhibe les effets neurotoxiques de la protéine HERV-K ENV, une toxine endogène détectée dans le liquide céphalo-rachidien des patients », Hervé Perron, PhD, directeur scientifique de GeNeuro, a déclaré dans un communiqué de presse de la société.

Environ 8 % du génome humain n'est pas humain, techniquement ; le code génétique contient un certain nombre de rétrovirus endogènes, où des fragments d'ADN viral provenant d'infections préhistoriques se sont intégrés dans le génome humain. Longtemps qualifié d'« ADN indésirable », de nouvelles preuves révèlent les nombreux rôles que ces morceaux d'ADN viral jouent dans le développement humain et la maladie.

Le rétrovirus endogène humain K, ou HERV-K, contient le code génétique pour fabriquer une protéine d'enveloppe - ainsi nommée parce qu'elle agit généralement comme l'enveloppe externe du virus. Habituellement, la protéine HERV-K ENV n'est pas produite dans les cellules humaines, mais des preuves récentes ont montré qu'elle peut être activée chez les personnes atteintes de SLA. Comment il peut contribuer à la maladie n'a pas été clair.

Des travaux antérieurs ont établi que la protéine HERV-K ENV est détectable dans des échantillons de cerveau de patients SLA. Ici, les scientifiques de GeNeuro et du NIH ont testé si la protéine est également présente dans le liquide céphalo-rachidien (LCR), le liquide qui entoure le cerveau et la moelle épinière

Des participants à l’étude souffraient de SLA sporadique

Les chercheurs ont contrôlé le HERV-K ENV dans le CSF de 14 personnes souffrant de SLA sporadique ainsi que 10 volontaires en bonne santé. La protéine d’enveloppe virale a été détectée auprès de 11 des patients SLA, et seulement un des volontaires en bonne santé.

Dans les expériences cellulaires initiales, les chercheurs ont traité les neurones avec des quantités croissantes de la protéine d'enveloppe virale. Le traitement a réduit le nombre total de neurones jusqu'à 40 %, et les neurones survivants étaient moins actifs électriquement et avaient des neurites plus courts (les projections en forme de fil que les cellules nerveuses utilisent pour se connecter les unes aux autres).

Notamment, un co-traitement avec GN-K01, un anticorps conçu pour se lier à la protéine d'enveloppe, pourrait prévenir ces effets neurotoxiques dans les modèles cellulaires. Des expériences réalisées en injectant la protéine d'enveloppe plus un anticorps dans le cerveau de souris ont donné des résultats similaires.

Ces résultats impliquent que les effets toxiques de HERV-K ENV sont médiés par la protéine interagissant physiquement avec les cellules nerveuses, qui pourraient être bloquées par l'anticorps adhérant à la protéine à la place.

Les scientifiques ont également testé si le LCR de chacun des patients SLA était neurotoxique dans des expériences cellulaires. Plusieurs des échantillons étaient neurotoxiques, bien qu'il n'y ait pas d'association claire avec la neurotoxicité et les niveaux de HERV-K ENV.

"Alors que la toxicité de la protéine recombinante (fabriquée en laboratoire) dépendait de la concentration, progressait avec le temps et était associée à des déficits fonctionnels observés par des anomalies électrophysiologiques, la toxicité du LCR n'était pas parallèle aux concentrations de la" protéine d'enveloppe, les chercheurs a écrit.

Notamment, cependant, dans deux des trois échantillons de LCR les plus toxiques, l'ajout de GN-K01 pourrait réduire les effets toxiques de l'échantillon. Cela indique « que la neurotoxicité observée [des échantillons de LCR] était spécifique à Env, car elle était bloquée par un anticorps monoclonal spécifique à la protéine Env », ont écrit les chercheurs.

Dans des expériences ultérieures, les chercheurs ont recherché des protéines sur les membranes des cellules nerveuses qui interagissaient physiquement avec la protéine HERV-K ENV, et ils en ont identifié deux : CD98HC et l'intégrine bêta-un. L'utilisation d'un anticorps pour bloquer le récepteur CD98HC pourrait réduire la neurotoxicité causée par la protéine d'enveloppe, impliquant ce récepteur comme médiateur des effets neurotoxiques de la protéine virale..

D’autres études prévues

Les chercheurs ont également effectué un large criblage des voies cellulaires impliquées dans la réponse toxique, en identifiant plusieurs comme candidats prometteurs pour de futures études mécanistes - à savoir GSK3-bêta, récepteur de l'acide rétinoïque, AMP cyclique et voies de stress oxydatif. L'équipe a noté que d'autres mécanismes peuvent également être impliqués dans la médiation des effets toxiques de la protéine.

Les scientifiques ont conclu que la protéine HERV-K ENV "est libérée de manière extracellulaire dans le LCR des patients atteints de SLA et peut médier la neurotoxicité via des interactions avec CD98HC et les voies de signalisation secondaires associées".

"Une caractérisation plus poussée de ces mécanismes pourrait aider à identifier des cibles thérapeutiques supplémentaires", ont-ils ajouté.

La société a déjà créé un anticorps pouvant être fabriqué à grande échelle pour des tests cliniques et recherche des partenaires potentiels pour le développement clinique de GNK301.

"Nous voulons maintenant aller de l'avant le plus rapidement possible pour fournir ce qui pourrait être un traitement qui change les perspectives des patients", a ajouté Perron.

Les scotchés en sont restés scotchés de cette news....

Heureusement que certains connaissent le dossier...

MDR PTDR XXL

un clin d'œil a bugs bunny...

La concurrence avance a grands pas...

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LA SUSPENSION ORALE RADICAVA® (EDARAVONE) REÇOIT UNE RECOMMANDATION POSITIVE DE L'INESSS POUR LE TRAITEMENT DES PATIENTS ATTEINTS DE ALS

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18-01-2023

Mitsubishi Tanabe Pharma Canada, Inc. une filiale de Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. a annoncé une recommandation positive de l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) pour la suspension orale RADICAVA®, la formulation orale de RADICAVA® IV (edaravone), pour le traitement des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

"L'annonce d'aujourd'hui marque une étape importante dans nos efforts pour obtenir la couverture de la suspension orale RADICAVA® par les régimes publics d'assurance-médicaments au Canada", a déclaré Atsushi Fujimoto, président de MTP-CA. ‘’Avec cette recommandation positive de l'INESSS, les patients admissibles vivant au Québec sont un pas de plus vers l'accès à la suspension orale RADICAVA®."

La suspension orale RADICAVA®, la forme orale de l'edaravone, est autorisée par Santé Canada pour le traitement des patients atteints de SLA. La suspension orale

RADICAVA® a été développée pour avoir une efficacité similaire à celle de la perfusion IV RADICAVA®, qui a été autorisée par Santé Canada pour le traitement des patients atteints de SLA en octobre 2018 et qui a montré dans un essai pivot qu'elle ralentissait la perte de fonction physique dans la SLA.

MTP-CA continue de travailler en étroite collaboration avec les parties prenantes pour rendre RADICAVA® Suspension orale accessible aux patients par le biais des assurances privées et des formulaires publics.

La perfusion intraveineuse RADICAVA® est actuellement disponible et remboursée par les régimes publics dans toutes les provinces et tous les territoires du Canada, ainsi que par le ministère des Anciens Combattants et le ministère des Services aux Autochtones. Il est important que les patients SLA commencent le plus tôt possible le traitement le plus approprié à leur disposition, quel que soit le mode d'administration.

Pour les malades et leurs familles..

Comme disent les forums quand le cours est rouge, ils faut penser aux malades et quand il est vert ils comptent les milliards.....🤔🤔

21-12-2022

Une vaste étude à laquelle participent l'UCL et l'UCLH suggère qu'un type d'immunothérapie peut améliorer les taux de survie dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les résultats indiquent que pour les patients présentant une progression moins agressive de la maladie, le risque de décès pourrait être réduit de 40 %.

L'étude MIROCALS (Modifying Immune Response and Outcomes in ALS) porte sur l'utilisation d'une faible dose d'interleukine 2 (id IL2) dans la SLA - une maladie qui attaque les nerfs qui contrôlent les mouvements, de sorte que les muscles ne fonctionnent plus. Elle tue un tiers des personnes atteintes en l'espace d'un an et il n'existe actuellement aucun traitement curatif.

À l'UCL et à l'UCLH, l'étude a été menée au NIHR UCLH Clinical Research Facility (CRF) Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre (LWENC), au National Hospital for Neurology and Neurosurgery et à l'UCL Queen Square Institute of Neurology, avec le Dr Nik Sharma comme chercheur principal local.

Les premiers résultats de l'étude ont été présentés aujourd'hui par le Dr Gilbert Bensimon, du Centre Hospitalier Universitaire de Nîmes, lors de la journée d'ouverture du 33ème Symposium International sur la SLA/MND de la Motor Neurone Disease Association. L'essai, auquel participent des groupes de recherche du Royaume-Uni, de France, d'Italie et de Suède, visait à déterminer si de faibles doses d'IL2 pouvaient modifier les aspects du système immunitaire associés à l'inflammation du système nerveux central, qui jouerait un rôle important dans la vitesse de progression de la SLA.

220 personnes atteintes de SLA, recrutées peu après le diagnostic, ont été randomisées en proportion égale pour recevoir de faibles doses d'IL2 ou un placebo pendant 18 mois. La mesure principale était le taux de mortalité. L'étude a montré que le traitement était bien toléré, les effets indésirables enregistrés étant pour la plupart légers ou modérés, et ce, tant dans le groupe du traitement actif que dans celui du placebo. L'étude a confirmé les résultats d'une précédente étude pilote qui a montré que l'IL2 diminue les marqueurs inflammatoires dans le sang.

L'analyse initiale de la survie a montré une faible diminution (19%) mais non statistiquement significative du risque de décès à 21 mois. Cependant, une analyse plus poussée a montré un effet plus important et statistiquement significatif du traitement sur la survie. Cet effet n'était pas présent chez les participants atteints d'une maladie agressive à progression rapide, soit environ 20% des patients. Mais pour environ 80% des participants présentant une progression moins agressive de la maladie, on a observé une diminution significative du risque de décès de plus de 40%.

La gravité de la progression de la maladie était étroitement liée aux niveaux d'une substance présente dans le liquide céphalo-rachidien, appelée chaîne lourde de neurofilament phosphorylé (CSF pNFH) - le principal biomarqueur utilisé dans l'étude. Les résultats fournissent des preuves encourageantes en faveur d'une modification de la progression de la SLA par le biais d'une modification du système immunitaire et d'approches visant la neuro-inflammation.