Échec de Pfizer contre la myopathie de Duchenne

(AOF) - Pfizer a annoncé l’échec de Ciffreo, une étude mondiale de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo évaluant le fordadistrogène movaparvovec, sa thérapie génique expérimentale à base de mini-dystrophine, chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ( DMD). L’étude n'a pas atteint son critère d'évaluation principal, à savoir l'amélioration de la fonction motrice chez les garçons âgés de 4 à 7 ans par rapport au placebo.

Les principaux critères d'évaluation secondaires, notamment la vitesse de course/marche sur 10 mètres et le temps nécessaire pour s'élever à partir de la vitesse au sol, n'ont pas non plus montré de différence significative avec le placebo.

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