Pfizer: début de l'essai de phase 3 contre la dystrophie

(CercleFinance.com) - Pfizer a déclaré jeudi qu'un premier participant avait reçu un traitement dans le cadre d'un essai de phase 3 qui évaluera l'efficacité et l'innocuité de sa thérapie génique expérimentale chez des garçons atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Causée par des mutations du gène codant la dystrophine (une protéine nécessaire à la stabilité de la membrane musculaire), cette maladie s'aggrave progressivement avec l'âge au point que les garçons sont confinés en fauteuil roulant dès le début de l'adolescence. Les patients succombent généralement à leur maladie à la fin de la vingtaine.

Pfizer a déclaré que l'essai de phase 3 devrait recruter 99 patients ambulatoires de sexe masculin, âgés de 4 à 7 ans, sur 55 sites d'essais cliniques dans 15 pays.

Le premier traitement a été administré à un patient à Barcelone en fin d'année 2020, précise le fabricant de médicaments.


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