(CercleFinance.com) - Pfizer et Sangamo ont annoncé qu'un premier participant avait reçu une dose dans un essai de phase 3 sur leur thérapie génique expérimentale pour les patients atteints d'hémophilie A.
L'étude évaluera l'efficacité et la sécurité d'une seule perfusion de giroctocogène fitelparvovec chez plus de 60 participants masculins adultes (âgés de 18 à 64 ans) atteints d'hémophilie A modérée à sévère.
Le principal critère d'évaluation est l'impact sur le taux de saignement annuel (TBA) pendant les 12 mois suivant le traitement, les participants devant être analysés tout au long d'une période d'étude de cinq ans suivant la perfusion.
Selon les termes de l'accord de collaboration, le partenaire de Pfizer, Sangamo, une entreprise de médicaments génomiques, a maintenant gagné un paiement d'étape de 30 millions de dollars.
Pour mémoire, Pfizer est désormais responsable opérationnellement et financièrement des activités de recherche, de développement, de fabrication et de commercialisation du giroctocogène fitelparvovec.
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