(CercleFinance.com) - Une thérapie génique pour l'hémophilie A sévère mise au point par Pfizer et Sangamo Therapeutics a donné des premiers résultats 'prometteurs', ont annoncé les deux groupes.

Les données de phase 1/2 de 10 patients ont montré que le SB-525 expérimental était en général bien toléré et montrait une augmentation dose-dépendante des niveaux d'activité du facteur VIII (FVIII), ont déclaré Pfizer et Sangamo.

Les deux premiers patients ont rapidement atteint des niveaux normaux d'activité du FVIII mesurés à l'aide d'un dosage chromogénique, sans événement hémorragique rapporté, et la réponse continue d'être durable jusqu'à 24 semaines, ont-ils indiqué.

Les deux patients plus récemment traités démontrent une activité du FVIII qui semble correspondre aux deux premiers patients, a déclaré le groupe.

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