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(CercleFinance.com) - Ionis Pharmaceuticals a annoncé lundi que l'agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) avait octroyé la désignation de médicament orphelin à eplontersen, son traitement de l'amyloïdose héréditaire à transthyrétine (ATTR), une maladie génétique progressive et potentiellement fatale.
La désignation de médicament orphelin de la FDA est vouée à faciliter l'émergence de médicaments destinés au traitement de maladies relativement rares, affectant moins de 200.000 personnes aux Etats-Unis.
En décembre dernier, Ionis avait signé une collaboration stratégique avec AstraZeneca en vue du développement et de la commercialisation du produit.
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