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AstraZeneca: feu vert de la FDA dans une neuropathie rare


Actualité publiée le 22/12/23 10:21

(CercleFinance.com) - L'autorité américaine du médicament, la Food and Drug Administration (FDA), a approuvé un médicament développé par AstraZeneca et son partenaire Ionis contre une maladie neuropathique rare susceptible de se traduire par un handicap moteur.

L'autorisation du Wainua, que les patients peuvent s'administrer eux-mêmes grâce à un dispositif d'auto-injection, constitue une première dans le traitement de l'amyloïdose héréditaire à transthyrétine.

Le Wainua permet de réduire la production de transthyrétine, la protéine à l'origine de cette maladie qui entraîne des lésions au niveau des nerfs périphériques.

S'ensuit une incapacité motrice dans les cinq ans suivant le diagnostic qui, en l'absence de traitement, entraîne généralement un décès dans les dix ans qui suivent.

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