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(CercleFinance.com) - AstraZeneca annonce des résultats positifs d'un essai pivot de phase III montrant que danicopan, en complément du traitement standard par inhibiteur C5, Ultomiris (ravulizumab) ou Soliris (eculizumab) a continué de démontrer un bénéfice clinique chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui présentent une hémolyse extravasculaire (EVH) cliniquement significative.
Les données ont montré que les améliorations des taux moyens d'hémoglobine et des taux absolus de réticulocytes (ARC), démontrées après 12 semaines, se sont maintenues pendant 48 semaines.
L'HPN est un trouble sanguin rare qui peut provoquer une thrombose (caillots sanguins) et entraîner des lésions organiques et potentiellement un décès prématuré.
' Ces nouvelles données démontrent davantage le potentiel du danicopan en tant que complément à Ultomiris ou Soliris pour répondre aux besoins d'un petit sous-ensemble de patients.atteints d'HPN et présentant une EVH cliniquement significative', a commenté Austin Kulasekararaj, hématologue consultant au King's College Hospital de Londres et chercheur dans l'essai.
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