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(CercleFinance.com) - Lysogene avance de 4% ce mercredi à la Bourse de Paris après avoir effectué un point d'étape sur l'étude clinique de phase 2/3 sur sa thérapie génique la plus avancée.
Dans un communiqué, la société biopharmaceutique fait état de données d'efficacité 'encourageantes' chez tous les patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A ayant été recrutés avant l'âge de 30 mois.
Chez six patients recrutés avant cet âge, Lysogene dit avoir observé dans les 24 mois suivant le traitement avec LYS-SAF302 une augmentation ou une stabilisation durable des domaines cognitif, du langage et de la motricité.
Ces résultats, qui suggèrent que les jeunes patients répondent davantage au traitement de thérapie génique, doivent maintenant être corroborés par les analyses statistiques définitives.
Les résultats complets de l'essai seront disponibles au 3e trimestre.
Evoquant d'ores et déjà des 'signaux d'efficacité encourageants', la société envisage de nouvelles discussions avec les autorités réglementaires afin de déterminer les prochaines étapes du projet.
La mucopolysaccharidose (MPS IIIA) - ou syndrome de Sanfilippo de type A -se manifeste chez les enfants entre deux et six ans, notamment par le biais d'un handicap intellectuel sévère.
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