Moderna: veut soigner des maladies rares avec l'ARNm
Actualité publiée le 16/08/21 17:48
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(CercleFinance.com) - Moderna a annoncé aujourd'hui avoir débuté une étude de phase 1/2 évaluant l'innocuité et la tolérabilité de l'ARNm-3705 administré par perfusion intraveineuse, un ARNm expérimental administré pour soigner l'acidémie méthylmalonique (MMA), un trouble métabolique héréditaire rare, potentiellement mortel.
' Il s'agit d'un pas en avant dans la mission de Moderna de créer une nouvelle génération de médicaments transformateurs pour les patients autour de la technologie ARNm', a commenté en substance Ruchira Glaser, à la tête de la division consacrée -entre autres- aux maladies rares chez Moderna.
Un premier patient a donc reçu ce nouveau médicament à Birmingham (Royaume-Uni). 'Nous espérons sincèrement que cela apportera à ce patient courageux, et à beaucoup d'autres comme lui, un avenir meilleur sans les restrictions de cette terrible maladie', ajoute Saikat Santra, consultant en médecine métabolique héréditaire pédiatrique et en troubles métaboliques héréditaires cliniques au Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust.
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