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(CercleFinance.com) - La FDA a annoncé mardi soir avoir décidé d'accorder le statut de 'médicament orphelin' au sotuletinib dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique.
Le sotuletinib, un inhibiteur du récepteur de CSF-1 développé par Novartis, fait actuellement l'objet d'essais cliniques de phase 2 dans le cadre de cette indication.
La désignation de médicament orphelin est accordé par la FDA à de nouveaux traitements de maladies ou d'affections touchant une population de moins de 200.000 personnes aux Etats-Unis.
La sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie de Charcot, est une maladie dégénérative grave qui conduit à un handicap progressif puis au décès dans les trois à cinq ans suivant le diagnostic.
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