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(CercleFinance.com) - Novartis fait part de nouvelles données positives de phase II pour LNP023, un traitement par voie orale expérimental pour l'hémoglobinurie paroxystique nocturne, lors du congrès annuel de l'European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).
Le laboratoire helvétique précise que dans une étude, son produit 'a démontré des améliorations en réponses hématologiques et en biomarqueurs d'activité de la maladie chez les patients avec une hémolyse active en dépit d'un traitement avec eculizumab'.
La FDA et l'EMA ont octroyé des désignations de médicament orphelin à LNP023. Maladie sanguine rare et potentiellement mortelle, l'hémoglobinurie paroxystique nocturne se traduit par des symptômes débilitants pouvant impacter la qualité de vie des patients.
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