Novartis: nouvelles données pour le Zolgensma

(CercleFinance.com) - Novartis a annoncé aujourd'hui de nouvelles données qui renforcent le bénéfice transformationnel de Zolgensma (onasemnogène abeparvovec), un traitement unique essentiel pour l'amyotrophie spinale (SMA).

Le traitement démontre à nouveau un développement approprié lorsque Zolgensma est utilisé de manière présymptomatique. Les données post-hoc révèlent que les patients atteints de SMA de type 1 peuvent parler, avaler et maintenir la protection des voies respiratoires.

' Les enfants porteurs de trois copies de SMN2 traités de manière présymptomatique ont atteint des stades de développement adaptés à leur âge, y compris la station debout et la marche. Ils n'ont pas eu besoin d'une assistance respiratoire ou d'une sonde d'alimentation et n'ont présenté aucun effet indésirable grave lié au traitement ' indique le groupe.

Plus de 1 800 patients ont été traités avec Zolgensma dans le monde dans le cadre d'essais cliniques.

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