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(CercleFinance.com) - AveXis, une filiale de Novartis, annonce ce jeudi que sa thérapie génique Zolgensma a montré un bénéfice thérapeutique significatif chez les enfants atteints d'atrophie musculaire spinale.
Les données provisoires d'essais de phase 3, incluant des patients pré-symptomatiques, ont en effet fait état d'une survie prolongée sans événement chez les patients atteints de SMA de type 1. Ces données seront présentées lors du congrès de la Société européenne de neurologie pédiatrique (EPNS) 2019.
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