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(CercleFinance.com) - Pharnext a annoncé lundi avoir achevé le recrutement de patients dans son essai de phase III dédié à la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A, conformément au calendrier prévu.
Cette étude consacrée à PXT3003, le programme le plus avancé de la société, doit permettre d'évaluer l'efficacité et la sécurité du traitement sur une période de 15 mois dans les formes légère à modérée de la maladie.
Les patients inclus dans le cadre de l'essai randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo (deux bras), ont été recrutés dans 52 centres aux Etats-Unis, au Canada, en Europe et en Israël.
Le nombre total de patients a dépassé l'objectif de 350 patients, comme défini dans le protocole.
Les premiers résultats devraient être annoncés au cours du quatrième trimestre 2023.
PXT3003, qui se présente sous forme de solution buvable administrée deux fois par jour, est censée améliorer la conduction de l'influx nerveux des nerfs périphériques endommagés.
Cette combinaison a montré des résultats prometteurs dans les études précliniques et cliniques de phase II et de phase III.
La CMT1A touche environ 1,5 million de personnes dans le monde.
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