J&J: résultats encourageants dans la maladie rétinienne XLRP

(CercleFinance.com) - Les sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson ont annoncé ce weekend les principaux résultats de l'étude de phase 1/2 évaluant la thérapie génique expérimentale botaretigene sparoparvovec (anciennement AAV-RPGR) chez des patients atteints de la maladie rétinienne héréditaire XLRP, une maladie rare qui entraîne une perte progressive de la vision.

Le traitement par botaretigene sparoparvovec s'est avéré avoir un profil d'innocuité acceptable, et des évaluations d'efficacité ont été démontrées dans cette étude de preuve de concept pour améliorer les améliorations de la sensibilité rétinienne, de la fonction visuelle et de la vision fonctionnelle.

Ces résultats et des mises à jour supplémentaires ont été présentés à l'occasion de présentations orales lors du Retina Subspecialty Day du meeting annuel de l'American Academy of Ophthalmology (AAO).

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