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(CercleFinance.com) - GenSight Biologics annonce que la MHRA britannique a accordé le statut de Promising Innovative Medicine (PIM) à sa thérapie génique Lumevoq pour traiter la perte de vision due à une NOHL causée par une mutation G11778A confirmée dans le gène mitochondrial ND4.
Ce statut constitue une indication précoce qu'un médicament est un candidat prometteur pour le programme d'accès précoce pour traiter, diagnostiquer ou prévenir des conditions potentiellement mortelles ou gravement débilitantes, avec un besoin non satisfait.
Maladie génétique rare, la NOHL (Neuropathie Optique Héréditaire de Leber) entraine une perte sévère, brutale et irréversible de la vision, et touche principalement les adolescents et les jeunes adultes.
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