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(CercleFinance.com) - La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Nexviazyme (avalglucosidase alpha-ngpt) pour le traitement des patients à partir de l'âge d'un an présentant une forme tardive de la maladie de Pompe. Il s'agit d'une maladie musculaire progressive et invalidante qui affecte la fonction respiratoire et la mobilité.
' Nexviazyme est un traitement enzymatique substitutif conçu pour cibler spécifiquement le récepteur mannose-6-phosphate (M6P), principale voie de la capture cellulaire de l'enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe ' indique le groupe.
Dans le cadre d'essais cliniques, Nexviazyme a permis d'améliorer la fonction respiratoire des patients, de même que la distance qu'ils étaient en mesure de parcourir en marchant.
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