Sanofi: vers un nouveau traitement pour la maladie de Pompe
Actualité publiée le 16/06/20 15:11
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(CercleFinance.com) - Sanofi a annoncé mardi que son enzymothérapie substitutive expérimentale avait permis d'observer une amélioration 'cliniquement significative' des manifestations sévères de la forme tardive de la maladie de Pompe.
Selon les résultats d'un essai de phase III présentés aujourd'hui, les patients traités par avalglucosidase alpha ont parcouru 30 mètres de plus au test de marche de six minutes que ceux ayant reçu le traitement de référence.
Sanofi souligne que ces données favorables serviront de base à des soumissions réglementaires qu'il prévoit pour le second semestre au niveau mondial.
La maladie de Pompe - à l'origine de dommages musculaires progressifs et irréversibles - est une maladie rare qui affecte environ 50.000 personnes dans le monde et susceptible de se manifester à tout âge.
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