Partenaire US lysogene ! accord de 1.5 milliards

Attention à ne pas mélanger les indications et les thérapies .

On sait que les thérapies géniques (lancées par le Téléthon français) sont aujourd'hui en pointe des recherches mondiales et les premiers traitements aboutissent . Cependant , on ne peut comparer les maladies très rares à celles un peu plus étendues comme la DMD qui ne peuvent concrétiser des valorisations ni équivalentes , ni approchantes . A relativiser donc .

LYSOGENE : L'ACTION LYSOGÈNE FLAMBE APRÈS L'ACCORD DE LICENCE CONCLU AVEC SAREPTA

mardi 16 octobre 2018 à 10h20

Karen Aiach, fondatrice de Lysogene

(BFM Bourse) - En échange des droits de commercialisation de LYS-SAF302, un médicament issu de la thérapie génique visant une maladie rare -le syndrome de Sanfilippo-, la biotech américaine entrera au capital de Lysogene et lui versera 26 millions de dollars (22 millions d’euros) dès 2018. Le titre de la biotech française s'envole de 30% mardi.

À 10h15, les investisseurs s'arrachaient le titre de la biotech française Lysogene qui bondissait de 31,82% à 2,32€, dans un volume représentant près de 0,6% du tour de table.

Cette flambée du cours de l'action Lysogene intervient au lendemain de l'annonce d'un accord de licence exclusif conclu avec l'américain Sarepta pour les droits de commercialisation de LYS-SAF302, un médicament issu de la thérapie génique visant une maladie rare connue sous le non de syndrome de Sanfilippo.

Sarepta, un poids lourd des maladies génétiques rares

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Il s'agit d'une très belle prise pour Lysogene, la société de biotechnologies fondée par Karen Aiach pour trouver un traitement à ce syndrome, une maladie neuro-dégénérative rare pour laquelle il n'existe aucun traitement sur le marché. L’américain Sarepta Therapeutics est spécialiste dans les thérapies destinées aux maladies génétiques rares, avec son traitement Exondys 51, le premier traitement homologué (de façon encore conditionnelle) de la myopathie de Duchenne.

Valorisée 8,7 milliards de dollars sur le Nasdaq, Sarepta acquiert donc les droits mondiaux du LYS-SAF302, le traitement mis au point par Lysogene pour traiter la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA, l’autre nom du syndrome de Sanfilippo) mais pas encore commercialisé. Lysogene conserve toutefois les droits pour l’Europe. L’accord confère en outre à Sarepta une option sur un autre candidat (traitement en cours de développement) de thérapie génique de Lysogene, dans une spécialité non divulguée pour le moment.

Roche approfondit la thérapie génique avec un accord de licence de 1,15 milliard de dollars avec Sarepta

Reuters Reuters23 décembre 2019

Roche approfondit la thérapie génique avec un accord de licence de 1,15 milliard de dollars avec Sarepta

PHOTO DE FICHIER: Le logo du fabricant de médicaments suisse Roche est visible à son siège à Bâle

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(Reuters) - Roche Holding AG <ROG.S> a conclu lundi son deuxième contrat majeur de thérapie génique en un an, dépensant 1,15 milliard de dollars pour obtenir les droits du <SRPT.O>, le médicament expérimental de Sarepta Therapeutics Inc, pour traiter la dystrophie musculaire de duchenne (DMD) ) en dehors des États-Unis.

Le fabricant de médicaments suisse a conclu un accord de 4,3 milliards de dollars pour acquérir Sparks Therapeutics ce mois-ci, soulignant l'appétit croissant des grands fabricants de médicaments pour les thérapies géniques.

Roche effectuera un paiement initial de 750 millions de dollars en espèces et prendra une participation de 400 millions de dollars dans Sarepta, au prix de 158,59 dollars par action, une prime d'environ 26% par rapport au cours de clôture du fabricant américain de médicaments vendredi.

Les actions de Sarepta, qui dispose déjà de thérapies non géniques pour la DMD sur le marché, ont augmenté de 9% à 138 $ avant la cloche.

"Cet accord devrait accroître la confiance dans l'ensemble du programme de thérapie génique DMD de Sarepta, supprimer tout excédent de financement et permettre à Sarepta de garder le contrôle et la flexibilité", a déclaré Alethia Young, analyste chez Cantor Fitzgerald, dans une note.

Les thérapies géniques, l'un des domaines les plus en vogue de la recherche sur les médicaments, visent à corriger certaines maladies en remplaçant la version manquante ou mutée d'un gène trouvé dans les cellules d'un patient par des copies saines.

Plus tôt ce mois-ci, le japonais Astellas Pharma Inc <4503.T> a annoncé qu'il achetait le développeur de thérapie génique Audentes Therapeutics Inc <BOLD.O> pour environ 3 milliards de dollars, soit plus du double de la valeur marchande de la société américaine à l'époque.

La DMD est une maladie neuromusculaire dégénérative rare, qui affecte environ une naissance masculine sur 3 500 à 5 000 dans le monde, provoque une perte musculaire progressive sévère et une mort prématurée.

Sarepta est déjà très présente sur le marché DMD. Son Exondys 51, une thérapie non génique approuvée en 2016, a généré un chiffre d'affaires de 99 millions de dollars au dernier trimestre. Plus tôt ce mois-ci, la société a obtenu une approbation américaine surprise pour un autre médicament DMD, le Vyondys 53.

Le fabricant de médicaments est éligible à recevoir jusqu'à 1,7 milliard de dollars d'étapes réglementaires et de vente, ainsi que des redevances sur les ventes nettes, a déclaré Roche, ajoutant que l'accord devait être conclu au premier trimestre 2020.

Sarepta continuera d'être responsable du développement clinique et de la fabrication de la thérapie génique, SRP-9001, tout en partageant les coûts de développement clinique mondial à parts égales avec Roche.

"Cet accord est aussi important qu'il en vaut pour quatre patients de données et uniquement des droits ex-américains", a déclaré Brian Skorney, analyste de Baird, dans une note.