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(CercleFinance.com) - Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable au sujet de l'utilisation d'Ultomiris chez les enfants souffrant d'hémoglobinurie paroxystique nocturne, a annoncé lundi AstraZeneca.
Cette décision ouvre la voie à la mise sur le marché de ce produit développé par Alexon, la nouvelle branche de maladies rares d'AstraZeneca, et qui avait déjà fait l'objet d'une autorisation de commercialisation chez les patients adultes.
L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie rare des cellules sanguines qui touche principalement les jeunes adultes et qui se caractérise, entre autres, par de la fatigue, des difficultés à avaler, des urines foncées et de l'anémie.
Elle peut également être responsable de thromboses graves susceptibles d'entraîner le décès des patients.
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