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(ABC Bourse) - THX Pharma (Theranexus) et Exeltis viennent de franchir une étape réglementaire déterminante pour leur candidat médicament TX01 dans la maladie de Niemann-Pick de type C. Le Comité pédiatrique (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable sur le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP), ouvrant la voie au dépôt d’une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché Pédiatrique (PUMA) au premier trimestre 2027.
Cette décision valide la conformité du programme de développement de TX01 aux exigences réglementaires européennes pour les médicaments pédiatriques. Elle permet également d’envisager jusqu’à 10 ans de protection commerciale en Europe pour ce traitement destiné à une maladie rare et sévèrement invalidante, confirmant l’objectif d’un lancement commercial dès 2027.
Une validation réglementaire majeure pour TX01
Le Plan d’Investigation Pédiatrique constitue le cadre réglementaire qui encadre le développement des médicaments destinés aux enfants dans l’Union européenne. L’avis favorable du PDCO confirme que le programme de développement de TX01, incluant les volets qualité, préclinique, clinique et la stratégie de formulation pédiatrique, est adapté aux indications et aux populations ciblées. Il valide aussi le calendrier et la conception des études proposées.
L’obtention d’un avis favorable sur un PIP représente un prérequis indispensable à toute demande d’Autorisation de Mise sur le Marché Pédiatrique dans le cadre de la procédure PUMA. Grâce à cette décision, THX Pharma et Exeltis disposent d’une voie réglementaire centralisée pour déposer un dossier auprès de l’EMA. Une fois accordée, l’autorisation permettra la commercialisation du médicament dans les 27 États membres de l’Union européenne ainsi qu’en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.
Mathieu Charvériat, Président-Directeur général de THX Pharma, déclare : « L'obtention de l'avis favorable du PDCO sur le PIP constitue l'une des étapes réglementaires les plus exigeantes et les plus discriminantes qu'un programme de développement pédiatrique puisse franchir en Europe. Cette décision valide les fondements scientifiques et cliniques de TX01 et, tout aussi important, ouvre l'accès à la procédure PUMA, un cadre réglementaire particulièrement adapté qui combine un dossier ciblé, une procédure centralisée et jusqu'à 10 ans de protection du marché pédiatrique. Avec cette décision, THX Pharma et Exeltis sont pleinement en ligne avec leur feuille de route pour mettre TX01 à disposition des patients européens, et nous confirmons notre objectif d'un lancement commercial en Europe dès 2027. »
La procédure PUMA, un levier stratégique en Europe
Créée par le règlement pédiatrique européen, la procédure PUMA s’adresse aux médicaments développés exclusivement pour un usage pédiatrique à partir de substances actives déjà autorisées chez l’adulte. Pour TX01, elle offre jusqu’à 10 ans de protection du marché pédiatrique, comparable à l’exclusivité accordée aux médicaments orphelins.
La procédure centralisée permet d’obtenir une autorisation unique, un Résumé des Caractéristiques du Produit harmonisé et un étiquetage unique dans l’ensemble des pays concernés, tout en simplifiant les démarches d’accès au marché. Elle renforce aussi la position dans les négociations de prix et de remboursement, les agences européennes reconnaissant la valeur des formulations spécifiquement pédiatriques et du statut PUMA dans les maladies ultra-rares.
TX01 est une nouvelle formulation pédiatrique d’un composé déjà approuvé, développée pour répondre aux besoins spécifiques des enfants atteints de la maladie de Gaucher et de la maladie de Niemann-Pick de type C. Ces deux maladies de surcharge lysosomale sont rares, progressives et sévèrement invalidantes, avec des options thérapeutiques pédiatriques limitées.
Cette avancée s’inscrit dans le cadre du partenariat entre THX Pharma, société spécialisée dans les maladies neurologiques rares et cotée sur Euronext Growth Paris, et Exeltis, laboratoire international du groupe Insud Pharma. Les deux partenaires confirment leur objectif de commercialisation en Europe dès 2027, avant un déploiement en Amérique latine et dans certains pays du Moyen-Orient.
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