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(ABC Bourse) - Incyte a dévoilé les données complètes de sécurité et d’efficacité de son anticorps monoclonal expérimental latarcibart chez 16 patients atteints de la maladie de von Willebrand. Présentés lors du congrès ISTH 2026, ces résultats de phase 1/2 montrent des réductions substantielles des épisodes hémorragiques grâce à une administration sous-cutanée mensuelle.
Le latarcibart, qui cible la protéine S afin d’améliorer l’hémostase, pourrait devenir le premier traitement prophylactique sous-cutané administré une fois par mois pour cette pathologie héréditaire, la plus fréquente des troubles hémorragiques. Incyte poursuit actuellement un essai pivot de phase 3, baptisé VIVID-6, pour confirmer ces données.
Des réductions marquées du taux d’hémorragie
Au 5 mai 2026, l’ensemble des 16 patients inclus dans l’étude à doses multiples avaient reçu six doses de latarcibart, avec des injections d’entretien administrées toutes les quatre semaines.
La réduction médiane du taux d’hémorragie annualisé (ABR), tous types de maladie et toutes catégories de saignements confondus, atteint 81 %. Des diminutions substantielles ont été observées, y compris pour les saignements gastro-intestinaux graves et les saignements articulaires et musculaires de type hémophilique.
Chez les patients précédemment traités par prophylaxie intraveineuse à base de facteur von Willebrand (VWF), les réductions des saignements variaient entre 75 % et 100 %. Parmi les patients n’ayant jamais reçu de traitement prophylactique intraveineux, sept présentaient un ABR historique supérieur à 12. Dans ce groupe, les réductions allaient de 46 % à 100 %, six patients sur sept affichant une baisse supérieure à 73 %.
Le traitement a également entraîné une réduction d’environ 86 % des hémorragies de percée traitées par le VWF. Parmi les patients ayant déjà présenté ce type d’épisodes, 70 % n’ont subi aucune hémorragie de percée nécessitant un traitement par VWF pendant la durée du traitement.
« Ces résultats viennent renforcer un ensemble de données très cohérent qui confirme que le latarcibart constitue une avancée thérapeutique potentielle significative pour les patients atteints de la maladie de von Willebrand », déclare Pablo J. Cagnoni, président d’Incyte et directeur mondial de la recherche et du développement. « Ces données issues d’une étude à doses multiples soulignent le potentiel du latarcibart à répondre au besoin de longue date d’un traitement prophylactique offrant une protection significative aux patients atteints de tous les types de maladie de von Willebrand. Nous poursuivons le recrutement pour l’étude de phase 3 VIVID-6, tout en œuvrant à redéfinir la norme en matière de soins prophylactiques de routine pour les patients atteints de la maladie de von Willebrand. »
Un profil de sécurité jugé favorable avant la phase 3
La prophylaxie mensuelle sous-cutanée s’est révélée sûre et bien tolérée. Trois événements indésirables liés au traitement ont été signalés : deux céphalées de grade 2 chez un patient et une réaction au site d’injection de grade 1. Un événement indésirable grave non lié au traitement, un saignement gastro-intestinal sévère, a été observé chez un patient ayant des antécédents de saignements fréquents et sévères.
Tous les participants présentant une charge hémorragique importante ont choisi de poursuivre le traitement dans le cadre de l’étude d’extension ouverte en cours.
« De nombreuses personnes atteintes de la maladie de von Willebrand sont confrontées à des saignements et ont besoin de traitements prophylactiques plus efficaces et plus pratiques. Les résultats de l’étude ont montré que le traitement par le latarcibart entraînait des réductions constantes et cliniquement significatives des saignements chez un groupe diversifié de patients atteints de la maladie de von Willebrand, y compris des patients présentant tous les principaux types de la maladie et des personnes en phase de transition après une prophylaxie intraveineuse intensive », déclare Allison Wheeler, MSCI, professeure agrégée de pédiatrie à l’université de Washington. « Tout aussi important, le profil de sécurité favorable et le schéma posologique sous-cutané une fois par mois sont susceptibles de réduire considérablement la charge thérapeutique tout en offrant une protection constante contre les hémorragies. Ensemble, ces résultats constituent une base solide pour l’étude de phase 3 et confirment le potentiel du latarcibart en tant que nouvelle option thérapeutique importante pour les patients atteints de la VWD. »
Le latarcibart a reçu les désignations de thérapie innovante, procédure accélérée, médicament orphelin et maladie pédiatrique rare de la part de la FDA américaine. Incyte a acquis le VGA039 (latarcibart) en juillet 2026 dans le cadre du rachat de Vega Therapeutics, filiale de Star Therapeutics, et conduit désormais le programme clinique mondial VIVID, de la phase 1 à la phase 3, sur six continents.
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