(Agefi-Dow Jones)--Le laboratoire pharmaceutique Ipsen a annoncé vendredi que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments avait formulé un avis positif sur l'Ojemda pour le traitement des enfants atteints d'une tumeur cérébrale rare.

S'il est approuvé, l'Ojemda (tovorafénib) devrait devenir la première et la seule thérapie ciblée dans l'Union européenne pour les enfants atteints d'un gliome pédiatrique de bas grade en rechute ou réfractaire avec altération du gène BRAF, quel que soit le type d'altération de ce gène.

À la suite de cet avis positif, la Commission européenne examinera la recommandation du CHMP, une décision finale concernant l'autorisation de mise sur le marché étant attendue dans les prochains mois.

Le gliome pédiatrique de bas grade (pLGG) est une tumeur cérébrale rare de l'enfant. Plus de 800 nouveaux cas de pLGG présentant une altération du gène BRAF sont identifiés chaque année dans l'Union européenne. BRAF est le gène le plus fréquemment altéré dans le pLGG.

Ipsen a obtenu une licence pour les droits du tovorafénib auprès de la biotech américaine Day One Biopharmaceuticals en 2024.

Selon les termes de l'accord, Day One a reçu un paiement initial d'environ 111 millions de dollars et pourrait recevoir jusqu'à 350 millions de dollars environ de paiements en fonction de la réalisation d'étapes de lancement et de commercialisation.

Day One recevra également des redevances progressives à deux chiffres sur les ventes nettes.

Agefi-Dow Jones The financial newswire