Novartis: de nouvelles données positives sur Zolgensma

(CercleFinance.com) - Novartis a dévoilé vendredi de nouvelles données concernant Zolgensma, sa thérapie génique destinée au traitement des enfants atteints d'amyotrophie spinale.

Les résultats de l'essai clinique de phase III Spr1nt ont notamment montré que tous les enfants traités à un stade présymptomatique avaient survécu à la maladie, sans recours à une assistance ventilatoire ou à un soutien nutritionnel.

Les patients ont également vu leur fonction motrice s'améliorer en maintenant une position assise pendant au moins 30 secondes.

Novartis ajoute que la grande majorité des enfants (82%) traités dans le cadre de l'étude Str1ve-EU avaient, eux, atteint des stades de développement moteur jamais constatés dans l'histoire de la maladie, même dans les cas les plus sévère.

Plus de 1200 enfants ont été traités à ce jour avec Zolgensma, un traitement particulièrement coûteux (2,1 millions de dollars par an), mais injecté une seule fois aux patients.

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