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(CercleFinance.com) - Novartis a dévoilé lundi de nouvelles données positives relatives au Zolgensma, sa thérapie génique destinées au traitement des enfants atteints d'amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire rare.
Selon ces données réelles, c'est-à-dire collectées après la réalisation d'essais cliniques, les enfants présymptomatiques traités par Zolgensma peu après leur naissance montraient un développement moteur adapté à leur âge plus de cinq ans après l'administration du produit.
Chez les enfants traités au Zolgensma plus tardivement (après l'âge de six mois), l'amélioration clinique était néanmoins 'significative' que ce soit en monothérapie ou en association avec d'autres traitements, poursuit Novartis.
Plus de 1000 enfants ont traités à ce stade avec le Zolgensma, un médicament dont le coût est estimé à 425.000 dollars par an, pour une durée de traitement de cinq ans.
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