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Novartis: nouvelles données de phase II pour l'iptacopan


Actualité publiée le 11/06/21 09:52

(CercleFinance.com) - Novartis a annoncé aujourd'hui de nouvelles données de phase II pour l'iptacopan (LNP023), un traitement oral expérimental de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), présentées lors du 26e congrès annuel de l'Association européenne d'hématologie (EHA).

Dans l'étude (NCT03896152), le traitement avec 12 semaines d'iptacopan en monothérapie a été généralement bien toléré sans résultats inattendus de sécurité et a entraîné une amélioration rapide et durable sans transfusion des taux d'hémoglobine chez la majorité des patients.

' Actuellement, 20 à 50 % des patients atteints d'HPN traités avec des thérapies anti-C5 standard restent dépendants des transfusions en raison d'une hémolyse extravasculaire persistante, et 20 à 40 % supplémentaires présentent des degrés variables d'anémie résiduelle', a déclaré le professeur Jun Ho Jang, Division d'hématologie-oncologie, Faculté de médecine de l'Université Sungkyunkwan.

' Ces résultats montrent que l'iptacopan oral bloque à la fois l'hémolyse intra- et extravasculaire chez les patients atteints d'HPN hémolytique qui n'ont pas été préalablement traités par un anti-C5.

Considérées avec les résultats de l'étude de phase II précédente, ces données suggèrent que l'iptacopan peut offrir des avantages supplémentaires au-delà de ceux observés avec les thérapies standard actuelles, et peut potentiellement changer le paradigme du traitement de l'HPN.

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