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(ABC Bourse) - THX Pharma (Theranexus), la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) et Biocodex annoncent le dépôt de demandes d’autorisation réglementaire pour lancer un essai clinique pivot de phase 3 de Batten-1, une formulation liquide orale propriétaire de miglustat, dans la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3). Les partenaires visent un démarrage du recrutement des patients d’ici la fin de l’année, sous réserve de l’obtention des autorisations.
Les dossiers ont été déposés auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) au Royaume-Uni, ainsi que, pour l’Union Européenne, via le système CTIS (Clinical Trials Information System), couvrant les autorités compétentes des pays européens participant à l’étude : France, Allemagne, Pays-Bas, Danemark, Suède et Italie.
Une étude pivot internationale de phase 3 centrée sur l’acuité visuelle
L’étude Batten-1-02 se présente comme un essai clinique de phase 3 « ouvert, mono-bras et multicentrique », conçu pour démontrer l’efficacité du miglustat sous sa formulation Batten-1 chez des patients pédiatriques atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3).
Le critère principal repose sur « une évaluation de l'acuité visuelle, critère d'évaluation standardisé, validé et recommandé par la FDA ». Environ 27 patients âgés de 4 à 17 ans, présentant une forme syndromique de la maladie de Batten CLN3 et une acuité visuelle « encore évaluable dans au moins un œil » à l’inclusion, doivent être traités pendant 52 semaines.
L’acuité visuelle mesurée sous Batten-1 sera comparée à celle documentée dans des études d’histoires naturelles menées par le centre expert du National Institutes of Health (NIH) aux États-Unis et par l’hôpital universitaire de Hambourg (UKE) en Allemagne. Sur la base des résultats précédents mentionnés par les partenaires, « l'effet thérapeutique attendu est une stabilisation de l'acuité visuelle après un an de traitement chez les patients recevant le miglustat, par comparaison aux patients non traités ».
Financement, centres impliqués et cadre de l’accord de licence avec Biocodex
L’étude est « intégralement financée par Biocodex », conformément à « l'accord de licence mondial sur Batten-1 annoncé en février 2026 ». Le protocole prévoit une conduite dans « 10 centres de référence de la maladie de Batten aux États-Unis et en Europe ».
Mathieu Charvériat, Président et Directeur Général de THX Pharma, déclare : « Le dépôt de ces demandes d'autorisation marque une étape déterminante pour le programme Batten-1 et pour les familles confrontées à la maladie de Batten, pour laquelle aucun traitement n'est aujourd'hui disponible. Cette avancée illustre la mobilisation de l'ensemble de nos partenaires —les centres cliniques experts et les associations de patients — autour d'un objectif commun : démontrer, au travers de cette étude pivot internationale, la capacité de Batten-1 à ralentir le déclin de l'acuité visuelle chez les enfants atteints de cette maladie neurodégénérative rare. Nous tenons à remercier chaleureusement les familles, les investigateurs ainsi que les associations de patients pour leur engagement à nos côtés dans ce programme. »
Craig Benson, Fondateur et Président du Conseil d'Administration de la Beyond Batten Disease Foundation, déclare : « Chaque famille qui rejoint cette étude le fait avec l'espoir que la science arrivera à temps pour son enfant. Le dépôt de ces demandes d'autorisation nous rapproche concrètement de ce moment : celui où les premiers patients pourront être inclus dans l'essai. En tant qu'association de patients atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten la plus importante au monde, nous portons une responsabilité que nous prenons très au sérieux envers les familles qui nous ont fait confiance depuis 2008. Nous mesurons le chemin qu'il reste à parcourir, mais aussi la distance déjà franchie grâce à l'engagement de nos partenaires et des équipes cliniques mobilisées sur plusieurs continents. »
Nicolas Coudurier, Directeur Général de Biocodex, ajoute : « Nous franchissons une étape concrète de la mise en œuvre de notre accord de licence mondiale avec THX Pharma. Conformément à cet accord, Biocodex apporte son soutien scientifique et financier au programme Batten-1, dont l'étude de phase 3 est pilotée par THX Pharma et mobilise des centres experts en Amérique du Nord et en Europe, aux côtés de la Beyond Batten Disease Foundation. Cet engagement s'inscrit dans une expertise que nous construisons depuis plus de trente ans dans les maladies neurologiques rares, et prépare l'étape suivante de notre mission : accompagner demain l'accès au marché et la mise à disposition de ce traitement pour les enfants atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten et leurs familles. »
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