GENSIGHT : infos et publications - Page 5

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CRI74

19/01/2020 11:50:49

Objectifs médicaux de la plateforme de Gensight .

Bien au delà des maladies oculaires , celles atteignant le système nerveux central figurent dans les objectifs de la société .

Notre objectif est de transformer la vie des patients souffrant de maladies dégénératives sévères de l'œil et du système nerveux central grâce au développement et à la commercialisation de nouvelles thérapies , en combinant des approches basées sur la thérapie génique avec notre plateformes technologiques MTS et optogénétiques propriétaires.

Les éléments de notre stratégie sont les suivants:

• Compléter le développement clinique et obtenir la réglementation l’approbation de notre principal produit candidat, GS010, pour

traitement de la NOHL (neuropathie de Lebher qui entraîne la cécité). Les résultats ont été publiés

Essais cliniques de phase III de GS010 pour le traitement de la Nohl RESCUE et REVERSE, en 2018 et 2019.

Nous comptons rencontrer la FDA (19/12 + suivantes) et demander la désignation Fast Track qui , si accordée, nous permettrait de déposer un BLA et de demander un examen prioritaire et soumission continue et / ou de médicaments régénératifs avancés

Désignation des thérapies (RMAT) permettant, en plus de l'examen prioritaire, l'admissibilité à l'approbation accélérée, tandis que nous continuons à mener notre essai REFLECT en cours conformément au protocole spécial évalué avec la FDA .

En outre, nous nous attendons à ce que résultats à 96 semaines de nos essais de phase III REVERSE et RESCUE suffira à justifier le dépôt d'une autorisation de mise sur le marché de l'Union européenne.

GS010 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la Nohl aux États-Unis et en Europe .

Nous pensons que GS010 a le potentiel pour être la première thérapie approuvée par la FDA pour la Nohl.

• Faire progresser le développement clinique de notre deuxième produit le plus avancé , GS030, utilisant notre optogénétique

technologie pour le traitement de la RP. (rétinite pigmentaire)

GS030 a démontré qu'il peut restaurer la sensibilité à la lumière dans la rétine dans les modèles animaux. Fin 2017, nous avons reçu MHRA l'autorisation de mener un essai clinique de phase I / II sur GS030 en RP sur les sujets aveugles . Nous avons traité le premier sujet en octobre 2018 et prévoyons de finaliser le recrutement au premier semestre 2020. Nous prévoyons recevoir des données provisoires dans un délai d'un an après le dernier patient traité.

GS030 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la RP aux États-Unis et dans l'Union européenne.

Nous croyons qu'en raison de sa capacité à introduire un gène codant pour une protéine sensible à la lumière dans les cellules cibles, GS030 a le potentiel d'être la première thérapie qui rétablisse partiellement ou complètement la vue des patients atteints de RP.

• Élargir notre pipeline en tirant parti de notre plateforme propriétaire MTS

Les défauts mitochondriaux sont associés à plusieurs graves maladies dégénératives du nerf optique ainsi que les maladies du

systèmes nerveux central. Nous croyons que nos capacités de découverte et l’expérience clinique nous permettront de poursuivre le développement préclinique et clinique de traitements utilisant notre technologie MTS , la plate-forme pour cibler plus largement les maladies dégénératives telles que autres formes de Nohl ou maladies du système nerveux central.

Par exemple, alors que nos essais ultérieurs de phase III sur les Nohl sont destinés à traiter des sujets porteurs de la mutation du gène ND4, nous prévoyons de lancer le développement préclinique de GS011 en utilisant notre Technologie MTS pour traiter la Nohl issue d'une mutation du gène ND1 .

De plus, notre plateforme technologique MTS a le potentiel pour lutter contre les maladies neurodégénératives du système nerveux central causées par des défauts mitochondriaux, tels que Kearns-Sayre ,syndrome d'Alpers, la maladie de Parkinson et la SLA(sclérose latérale amyotrophique ).

• Poursuivre le développement préclinique d’autres indications en utilisant notre plateforme technologique d'optogénétique.

L'objectif initial de notre plateforme utilisant GS030 est destiné aux troubles des cellules photoréceptrices, en particulier RP.

Cependant, parce que GS030 peut lutter contre les maladies des photorécepteurs dégénérescence quel que soit le type de mutation, nous pensons que GS030 peut être étendu pour répondre aux patients souffrant de DMLA sèche et GA, les deux domaines de besoins médicaux importants non satisfaits.

Nous prévoyons d'explorer d'autres indications en dehors de l'ophtalmologie où nous pouvons utiliser la lumière pour stimuler les neurones, comme la surdité congénitale, le traitement de la douleur et la stimulation du nerf vague.

https://www.gensight-biologics.com/wp-content/uploads/2019/12/GENSIGHT_URD_2018_VA_vDEF-201219.pdf (en anglais)

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CRI74

18/01/2020 20:52:14

Avis d'analystes et médias

Consensus : achat , objectif 5.68 € : source S&P global markets

L’autorisation de mise sur le marché sera demandée cette année et le Lumevoq devrait être la troisième thérapie génique

approuvée au monde. Objectif : relevé à 6 €. : source investir

AMF : actionnaire Gensight

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CRI74

18/01/2020 20:35:02