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(ABC Bourse) - Aelis Farma annonce une étape clé dans le développement de son candidat médicament AEF0217. Le Comité Indépendant de Surveillance des Données (IDMC) a recommandé la poursuite, sans modification, de l’essai clinique de Phase 2b en cours chez des adultes et des adolescents de plus de 16 ans atteints de trisomie 21.
Cette décision intervient après la première revue de sécurité planifiée, réalisée une fois que plus de 30 participants ont complété au moins quatre semaines de traitement. L’examen, fondé sur les données en aveugle de 42 participants randomisés, dont 32 avaient achevé au moins quatre semaines de traitement à la date de clôture des données du 4 juin 2026, n’a identifié aucun signal préoccupant.
Aucun événement indésirable grave rapporté
L’IDMC, composé d’experts en pharmacologie clinique, recherche clinique, pédiatrie et trisomie 21, a examiné les données de sécurité et de tolérabilité conformément à la charte de l’étude. Les conclusions sont claires : aucun événement indésirable grave ou sévère n’a été rapporté, tous les événements indésirables observés étaient d’intensité légère et aucun nouveau problème de sécurité n’a été identifié.
Aucun des événements indésirables n’a été considéré par les investigateurs comme lié au traitement expérimental. Aucun participant n’a interrompu le traitement ni quitté l’étude après la randomisation en raison d’un événement indésirable. À l’issue de cette revue, le comité a recommandé la poursuite de l’essai conformément au protocole actuel.
Ces résultats s’inscrivent dans la continuité des données obtenues lors de l’étude randomisée de Phase 1/2 menée chez 29 jeunes adultes avec une trisomie 21. Dans cette étude en double aveugle contre placebo, les événements indésirables étaient comparables entre les groupes AEF0217 et placebo, majoritairement d’intensité légère et considérés comme non liés au traitement. Aucun événement indésirable grave ou sévère n’avait été rapporté et aucun participant n’avait interrompu le traitement pour cette raison.
Recrutement en cours pour 188 participants
L’étude de Phase 2b en cours est un essai multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé contre placebo. Elle évalue l’efficacité, la sécurité et la tolérabilité d’AEF0217 administré une fois par jour pendant 24 semaines. Les participants, âgés de 16 à 32 ans, sont randomisés selon un ratio 1:1:1:1 pour recevoir 0,1 mg, 0,2 mg ou 0,6 mg d’AEF0217, ou un placebo.
Au total, 188 participants doivent être recrutés en France, en Espagne et en Italie. À ce jour, 65 participants ont été randomisés et cinq autres finalisent le processus, soit environ 37 % de la population totale prévue. Aelis Farma maintient son objectif de finaliser le recrutement avant la fin de 2026 et prévoit de communiquer les résultats à la fin d’année 2027. La prochaine revue de l’IDMC interviendra lorsque au moins 40 participants auront complété 12 semaines de traitement.
Pier Vincenzo Piazza, Directeur Général d'Aelis Farma, a déclaré : « Nous sommes très satisfaits de cette recommandation positive du comité indépendant de surveillance des données, qui permet à l'étude de Phase 2b d'AEF0217 de se poursuivre comme prévu et sans aucune modification du protocole. Les données de sécurité examinées à ce jour sont particulièrement encourageantes. Tous les événements indésirables rapportés étaient d’intensité légère, aucun n'a été considéré comme lié au traitement expérimental, et aucun événement indésirable grave ou sévère n'a été rapporté.
Ces résultats sont cohérents avec le profil favorable de sécurité et de tolérabilité précédemment observé avec AEF0217 chez des volontaires sains et chez de jeunes adultes avec une trisomie 21. Ils viennent renforcer davantage le profil distinctif de notre approche pharmacologique CB1-SSi, qui est conçue pour corriger l'activité pathologique du récepteur CB1 sans interférer avec ses fonctions physiologiques normales.
Nous souhaitons remercier chaleureusement les participants, leurs familles et leurs aidants, ainsi que les investigateurs et les équipes cliniques impliqués dans cette étude. Le recrutement progresse comme prévu, et nous restons pleinement mobilisés pour finaliser les inclusions avant la fin de l'année et communiquer les résultats d'ici la fin de l’année 2027. Cette étude constitue une étape importante vers la possibilité de proposer le premier traitement pharmacologique susceptible d'améliorer les fonctions cognitives et adaptatives des personnes avec une trisomie 21. »
AEF0217 appartient à la nouvelle classe des inhibiteurs spécifiques de signalisation du récepteur CB1, ou CB1-SSi, développée par Aelis Farma. L’essai est mené dans le cadre du projet européen H2020 ICOD, qui a reçu un financement de 6 millions d’euros de la Commission européenne.
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