(Agefi-Dow Jones)--Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé lundi que le ministère de la Santé japonais avait accordé la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib pour la maladie liée aux IgG4.

Le ministère de la Santé japonais accorde la désignation de médicament orphelin aux médicaments qui traitent des maladies ou affections médicales rares et dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits.

"La maladie liée aux IgG4 est une maladie rare, chronique, progressive, récurrente, à médiation immunitaire, qui peut se manifester dans presque tous les organes et entraîner des lésions organiques et des dysfonctionnements irréversibles, parfois mortels", a indiqué Sanofi dans un communiqué.

Les personnes atteintes de maladie liée aux IgG4 présentent des poussées de la maladie, caractérisées par des périodes d'exacerbation des symptômes, a précisé Sanofi. En raison de sa rareté et des difficultés diagnostiques, la prévalence mondiale de la maladie liée aux IgG4 est inconnue.

En cours d'étude sur plusieurs maladies à médiation immunitaire rares, le rilzabrutinib a été approuvé en 2025 pour la thrombocytopénie immunitaire (TPI) aux Etats-Unis, dans l'Union européenne et aux Emirats arabes unis. Il fait actuellement l'objet d'un examen réglementaire dans le cadre du traitement de la même maladie au Japon.

Par ailleurs, le rilzabrutinib a reçu des désignations accélérées d'autorités réglementaires de plusieurs pays pour la TPI, la maladie liée aux IgG4, l'anémie hémolytique auto-immune chaude (AHAIc) et la drépanocytose.

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