(Agefi-Dow Jones)--Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé mercredi que la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis avait attribué à son médicament expérimental venglustat le statut de thérapie innovante pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Gaucher de type 3 (MG3).

La désignation de thérapie innovante par l'autorité sanitaire américaine vise à accélérer le développement et l'examen de médicaments qui ciblent des maladies graves ou mettant en jeu le pronostic vital.

Le venglustat avait auparavant reçu la désignation "fast-track" (procédure accélérée) de la FDA pour son utilisation potentielle dans la MG3, ainsi que la désignation de médicament orphelin pour la MG3 aux Etats-Unis, dans l'Union européenne et au Japon.

La désignation de thérapie innovante repose sur les données de l'étude de phase 3 Leap2Mono, qui a mis en évidence des améliorations statistiquement significatives des symptômes neurologiques chez les patients recevant du venglustat.

"Cette étape réglementaire reconnaît le besoin médical non satisfait important pour les personnes vivant avec la maladie de Gaucher de type 3, en particulier celles qui présentent une détérioration neurologique progressive", a souligné dans un communiqué Karin Knobe, directrice mondiale du développement clinique pour les maladies rares chez Sanofi.

La maladie de Gaucher est une maladie lysosomale de surcharge héréditaire rare résultant d'un déficit en une enzyme appelée glucocérébrosidase, qui entraîne l'accumulation de molécules lipidiques glucidiques appelées glycosphingolipides (GSL) dans la rate, le foie, la moelle osseuse et les poumons. Chez les personnes atteintes de la MG3, l'accumulation de GSL dans le système nerveux central peut entraîner des symptômes neurologiques, en plus des manifestations systémiques telles que l'hypertrophie du foie et de la rate, l'anémie, la faible numération plaquettaire ou la maladie osseuse.

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