(Agefi-Dow Jones)--Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé mercredi que l'Agence européenne des médicaments (EMA) avait accordé la désignation de médicament orphelin à l'efdoralprine alfa pour l'emphysème lié au déficit en alpha-1-antitrypsine (DAAT), une affection respiratoire rare présentant un besoin médical non satisfait important.

L'EMA accorde une désignation de médicament orphelin aux thérapies expérimentales visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le pronostic vital ou invalidantes, qui n'affectent pas plus de cinq personnes sur 10.000 dans l'Union européenne (UE). La Food and Drug Administration (FDA), l'autorité sanitaire américaine, a déjà accordé la désignation de médicament orphelin et d'évaluation accélérée à l'efdoralprine alfa pour le traitement de l'emphysème lié au DAAT.

"Le DAAT est un trouble héréditaire rare caractérisé par de faibles taux ou l'absence d'AAT, une protéine produite par le foie qui protège les poumons contre l'inflammation et les dommages. La maladie provoque une détérioration progressive des tissus pulmonaires et hépatiques", a indiqué Sanofi dans un communiqué. Environ 235.000 personnes dans le monde vivent avec un DAAT, dont près de 100.000 personnes aux Etats-Unis, mais environ 90% des personnes atteintes de cette pathologie ne sont probablement pas diagnostiquées.

L'efdoralprine alfa est actuellement en développement clinique. Sa sécurité d'emploi et son efficacité n'ont été évaluées par aucune autorité réglementaire. "Sanofi prévoit de présenter les données lors d'une réunion médicale à venir et de discuter avec les autorités réglementaires mondiales des étapes suivantes appropriées", a ajouté le laboratoire pharmaceutique.

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