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(ABC Bourse) - THX Pharma (Theranexus) et la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) annoncent la délivrance d’un brevet européen protégeant l’utilisation de Batten-1 dans la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3), renforçant la propriété intellectuelle autour de ce candidat-médicament.
Le brevet européen n° EP 4 188 371, délivré par l’Office européen des brevets (OEB) et intitulé « Miglustat alone or in combination with trehalose for the treatment of a lysosomal storage disorder », protège l’utilisation du miglustat, principe actif de Batten-1, et s’applique à 38 États contractants, avec une protection annoncée jusqu’au 30 juillet 2041.
Un brevet européen sur le miglustat, sous licence exclusive et mondiale pour THX Pharma
Le brevet est détenu conjointement par la Beyond Batten Disease Foundation, le Baylor College of Medicine et Cardiff University, et il couvre des recherches financées par BBDF, conduites dans les laboratoires du Dr Marco Sardiello (Baylor College of Medicine) et du Dr Emyr Lloyd-Evans (Cardiff University).
Selon le communiqué, ces travaux ont démontré, dans des modèles cellulaires et animaux de la maladie CLN3, la capacité de Batten-1 à réduire « l'accumulation lysosomale des glycosphingolipides, la neuro-inflammation et la mort neuronale ».
Conformément à l’accord signé fin 2019, BBDF, qui détient les droits exclusifs d’exploitation du brevet, a concédé à THX Pharma une licence exclusive et mondiale pour le développement et l’exploitation commerciale de Batten-1.
Trois piliers d’exclusivité revendiqués pour Batten-1 en Europe et aux États-Unis
THX Pharma et ses partenaires présentent une stratégie de protection reposant sur trois éléments « indépendants et complémentaires » :
- Un brevet d’usage thérapeutique : le brevet européen délivré protège l’utilisation du miglustat dans le traitement de la maladie de Batten juvénile, « indépendamment de la forme galénique utilisée ».
- Un brevet de formulation propriétaire : Batten-1 est également protégé par le portefeuille de brevets « Palatable liquid solution containing high concentration of miglustat », détenu par THX Pharma, portant sur une solution buvable de miglustat à forte concentration « au goût adapté aux jeunes enfants » et conçue pour une administration pédiatrique.
- Des désignations de médicament orphelin : le miglustat a obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de la FDA en août 2020 et de la Commission européenne en octobre 2020. La FDA a aussi accordé au programme la désignation de maladie pédiatrique rare (Rare Pediatric Disease Designation). Le communiqué précise que ces statuts peuvent ouvrir la voie, après autorisation de mise sur le marché, à « une exclusivité commerciale de dix ans dans l'Union européenne et de sept ans aux États-Unis », indépendamment de la protection conférée par les brevets.
L’ensemble est présenté comme visant à « sécuriser la position de Batten-1 au-delà de 2040 » et comme un élément de valeur de l’accord de licence mondial conclu avec Biocodex en février 2026 pour le développement et la commercialisation de Batten-1.
Phase 3 Batten-1-02 : dépôts de demandes d’autorisation et déclarations des dirigeants
Le communiqué indique que « les demandes d'autorisation de l'essai clinique de phase 3 Batten-1-02 viennent d'être déposées auprès de la FDA, de la MHRA et, pour l'Union européenne ».
Mathieu Charvériat, Président et Directeur Général de THX Pharma, déclare : « La délivrance de ce brevet européen est une étape importante dans la renforcement de la propriété intellectuelle de Batten-1. Elle complète la protection de notre formulation liquide propriétaire ainsi que les désignations de médicament orphelin obtenues des deux côtés de l'Atlantique. Alors que nous venons de déposer les demandes d'autorisation de notre étude pivot de phase 3, cette protection renforcée conforte la valeur du programme pour nos partenaires et, à terme, notre capacité à garantir un accès durable au traitement pour les enfants atteints de cette maladie. »
Craig Benson, Fondateur et Président du Conseil d'Administration de la Beyond Batten Disease Foundation, déclare : « Ce brevet est le fruit de plus de dix ans de recherche financée par notre fondation aux côtés des équipes du Baylor College of Medicine et de Cardiff University. Il illustre la stratégie adoptée par BBDF dès le début : investir dans la science, sécuriser ses résultats et les confier à un partenaire industriel capable de les transformer en traitement. Sa délivrance en Europe protège cet investissement de long terme et favorise la poursuite du développement de cette innovation au bénéfice des familles touchées par la maladie de Batten ».
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