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(ABC Bourse) - Aelis Farma a annoncé des résultats positifs de l’étude clinique AEF0217-001, une étude observationnelle rétrospective menée auprès de parents et personnes de référence de participants avec une trisomie 21. Cette enquête visait à déterminer si les améliorations observées lors d’un essai randomisé de Phase 1/2 avec AEF0217 se traduisaient par des changements perceptibles dans la vie quotidienne.
L’étude AEF0217-001 n’avait pas pour objectif de démontrer de manière indépendante l’efficacité d’AEF0217, mais d’évaluer la perception, par les proches, d’éventuels changements au quotidien chez des personnes ayant précédemment participé à l’essai AEF0217-102.
Rappel du dispositif de l’essai de Phase 1/2 et de l’enquête rétrospective
Lors de l’étude de Phase 1/2 AEF0217-102 (essai clinique randomisé contrôlé par placebo), 28 participants ont reçu une administration quotidienne pendant 28 jours, soit AEF0217 à la dose de 0,2 mg (n = 18), soit un placebo (n = 10). Comme annoncé en novembre 2024, Aelis Farma indique que cet essai a montré qu’AEF0217 était bien toléré et améliorait de manière statistiquement significative la performance dans les tâches de la vie quotidienne, la socialisation et la communication, mesurée au moyen des échelles de comportement adaptatif de Vineland, deuxième édition (VABS-2).
Dans l’étude rétrospective AEF0217-001, les parents et référents (n = 28) ont été invités à répondre à un questionnaire en ligne, de façon rétrospective, sur les changements perçus dans les capacités d’adaptation à la vie quotidienne. Vingt-six parents/référents ont consenti à participer; parmi eux, 14 référents du groupe AEF0217 et 8 du groupe placebo ont répondu à la majorité des questions, permettant une analyse complète sur 22 référents au total.
Aelis Farma précise que, compte tenu de la petite taille de l’échantillon et de la nature catégorielle des paramètres, les différences entre groupes ont été analysées via l’écart moyen standardisé absolu (ASMD). Une valeur d’ASMD ≥ 0,2 est présentée comme indiquant une différence faible mais pertinente, ≥ 0,5 une différence notable, et ≥ 0,8 une différence importante.
Ce que les parents/référents disent avoir observé au quotidien
Selon Aelis Farma, les résultats de l’étude AEF0217-001 montrent que les effets positifs et statistiquement significatifs observés dans l’essai randomisé de Phase 1/2 se traduiraient, d’après les parents/référents, par des améliorations visibles dans les tâches de la vie quotidienne, l’autonomie, les interactions sociales et la communication.
Sur la perception globale, une proportion plus élevée de parents/référents du groupe AEF0217 (37,5%) que du groupe placebo (10%) a indiqué que les effets observés répondaient à leurs attentes concernant un traitement des troubles cognitifs des personnes avec une trisomie 21. La perception de la durée des effets diffère également entre les groupes: 27% des référents du groupe AEF0217 ont perçu des effets persistant bien au-delà de la fin du traitement, tandis que, selon l’ensemble des référents du groupe placebo, les effets diminuaient rapidement après l’arrêt du traitement.
Les domaines comportementaux ont été évalués via 19 questions (sous-domaines) couvrant les capacités de vie quotidienne, l’autonomie, la socialisation et la communication. Les améliorations étaient notées sur une échelle ordinale de 0 (aucune amélioration) à 10 (amélioration marquée). Aelis Farma rapporte que des différences en faveur d’AEF0217 ont été identifiées dans 16 des 19 sous-domaines (84%), dont 5 différences pertinentes (ASMD > 0,2), 6 notables (ASMD > 0,5) et 5 importantes (ASMD > 0,8). Aucune différence en faveur du placebo n’a été observée.
La société ajoute que la majorité des différences notables et importantes en faveur d’AEF0217 concernait les capacités de la vie quotidienne, l’autonomie et la sociabilité: 81% des différences notables (5 sur 6) et 80% des différences importantes (4 sur 5).
Sur l’ampleur des changements rapportés, Aelis Farma indique que, pour 8 des 11 capacités présentant des différences notables ou importantes, entre 28 et 37% des référents du groupe AEF0217 ont rapporté des améliorations marquées (score > 5), tandis que la même proportion des référents du groupe placebo n’a rapporté aucune amélioration (score = 0).
Dans le détail, les différences rapportées incluent notamment:
- Vie quotidienne et autonomie: cinq des huit habilités spécifiques de ce domaine présentaient une différence notable (n = 4) ou importante (n = 1) en faveur d’AEF0217, dont « Prendre en charge ses besoins personnels » (ASMD = 0,82) et « Réaliser des activités à l’extérieur du domicile » (ASMD = 0,82).
- Sociabilité: les cinq habilités spécifiques du domaine présentaient toutes des différences pertinentes, notables ou importantes en faveur d’AEF0217, dont « Développer et entretenir des relations interpersonnelles » (ASMD = 0,83) et « Participer à des activités de loisirs avec d’autres personnes » (ASMD = 0,81).
- Communication: les six habilités spécifiques du domaine présentaient toutes des différences pertinentes, notables ou importantes en faveur d’AEF0217. La capacité à « lire et à comprendre un texte » présentait une différence notable (ASMD = 0,58), tandis que la « fréquence de l’écriture » ainsi que « l’utilisation de la grammaire et de l’orthographe » affichaient la différence importante la plus élevée de l’étude (ASMD = 1,00).
Aelis Farma précise que des valeurs d’ASMD plus faibles observées pour certains sous-domaines de communication n’étaient pas liées à des améliorations moindres dans le groupe AEF0217, mais à la présence de certaines améliorations dans le groupe placebo. La société indique que cette observation suggère que l’effet placebo le plus important, dans les études évaluant le comportement de personnes avec une trisomie 21, pourrait concerner le domaine de la communication.
Le Pr Rafael de la Torre Fornell, investigateur principal des études de Phase 1/2 et rétrospective, déclare: « Bien que cette étude rétrospective n’ait pas été conçue pour démontrer indépendamment l’efficacité du traitement, elle apporte un éclairage complémentaire précieux sur l’impact positif au quotidien des améliorations observées après seulement quatre semaines de traitement par AEF0217. » Il ajoute travailler « activement à la conduite d’une étude internationale de Phase 2b avec AEF0217 ».
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