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Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé mardi les résultats positifs d'une étude sur son traitement Nexviazyme dans la forme infantile de la maladie de Pompe.
Le Nexviazyme a atteint son objectif principal, à savoir la proportion de participants vivants et exempts de ventilation invasive, chez des nourrissons naïfs de tout traitement âgés de zéro à six mois dans l'étude de phase 3, soit la dernière étape des essais cliniques avant une éventuelle demande de commercialisation.
Sanofi a l'intention de soumettre les données pour appuyer un dossier de demande d'autorisation aux Etats-Unis pour le traitement de la maladie de Pompe à début infantile.
Le Nexviazyme est approuvé dans plusieurs pays pour le traitement des personnes vivant avec la maladie de Pompe, les indications spécifiques variant selon les pays. Aux Etats-Unis, le Nexviazyme a été approuvé en 2021 pour le traitement de la maladie de Pompe à début tardif chez les patients âgés d'un an et plus.
En Europe, où le médicament est commercialisé sous le nom de Nexviadyme, il a été approuvé en 2022 comme traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints de la maladie de Pompe à début infantile et à début tardif.
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare causée par une déficience enzymatique qui entraîne l'accumulation d'un sucre complexe, appelé glycogène, dans les muscles squelettiques et cardiaques.
Agefi-Dow Jones The financial newswire