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(ABC Bourse) - GenSight Biologics et l’Hôpital national des 15-20 à Paris ont annoncé la publication, dans The New England Journal of Medicine (NEJM), des résultats de l’essai PIONEER évaluant GS030, un candidat-médicament optogénétique développé dans la rétinopathie pigmentaire (RP) au stade avancé. L’article, publié dans le numéro du 8 octobre 2026, présente principalement les données de sécurité, ainsi que des évaluations exploratoires de la fonction visuelle.
Selon le communiqué, GS030 associe une injection intravitréenne unique d’une thérapie génique fondée sur un vecteur AAV, permettant l’expression de protéines photosensibles dans les cellules ganglionnaires rétiniennes intactes d’un œil, et des lunettes de stimulation lumineuse destinées à activer ces protéines photosensibles.
Un profil de sécurité décrit comme favorable dans une étude centrée sur la tolérance
L’essai PIONEER était « principalement consacré à la sécurité ». GenSight Biologics indique que la plupart des événements indésirables oculaires ont été légers ou modérés. Le seul événement classé comme sévère « s’est résolu en quelques minutes après instillation d’Iopidine ».
Le communiqué précise également qu’aucun événement indésirable systémique n’a été jugé imputable au médicament expérimental ou à l’injection intravitréenne.
Des signaux exploratoires sur la fonction visuelle rapportés chez une partie des participants
Bien que l’étude n’ait pas été conçue pour établir l’efficacité de GS030, les auteurs mettent en avant plusieurs résultats exploratoires appelant des recherches complémentaires.
Sur dix participants, six ont présenté une amélioration « cliniquement pertinente » de la sensibilité à la lumière, mesurée par le test de seuil de stimulation en plein champ (Full-field Stimulus Threshold, FST), selon les évaluations exploratoires.
Par ailleurs, quatre des huit participants ayant mené à terme les tests comportementaux visuels ont montré une évolution favorable de leur capacité à accomplir certaines tâches lorsqu’ils portaient les lunettes de stimulation lumineuse, notamment détecter, localiser ou toucher des objets, ou déterminer l’orientation de barres.
Enfin, chez un sous-groupe de participants, des enregistrements exploratoires par électroencéphalographie (EEG) à haute densité ont montré des modifications décrites comme compatibles avec la transmission au cortex visuel de signaux visuels évoqués par optogénétique. Le communiqué indique que ces éléments étayent l’interprétation selon laquelle les réponses comportementales observées traduisaient une modification du traitement visuel, et non un artefact.
Le Pr José-Alain Sahel déclare: « Ils montrent qu’il est possible d’obtenir, chez des patients atteints de rétinopathie pigmentaire à un stade avancé, des réponses visuelles mesurables grâce à une approche permettant de contourner la perte des photorécepteurs. Ces résultats restent exploratoires et doivent être confirmés et approfondis, mais ils ouvrent une voie particulièrement intéressante pour des patients pour lesquels les options thérapeutiques sont aujourd’hui très limitées. »
Centres impliqués et rappel sur l’indication visée
Le communiqué mentionne la participation à l’évaluation clinique de centres, dont l’Hôpital national des 15-20 (notamment via le CRMR RefeRet coordonné par la Professeure Isabelle Audo), ainsi que des centres internationaux, parmi lesquels le UPMC Vision Institute, le Moorfields Eye Hospital à Londres et le Streetlab.
La rétinopathie pigmentaire est décrite comme un ensemble de maladies rétiniennes héréditaires causées par des mutations touchant plus de 100 gènes différents, entraînant une dégénérescence des photorécepteurs. Selon le communiqué, elle touche environ 1 personne sur 4 000, soit plus de 1,5 million de personnes dans le monde, et « il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour la plupart des personnes atteintes de RP ».
L’article du NEJM est intitulé « Optogenetic Therapy for Restoring Aspects of Visual Function », selon le communiqué.
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