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Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé jeudi que la Food and Drug Administration (FDA), l'autorité sanitaire américaine, avait accordé un examen prioritaire à sa demande de licence pour le venglustat dans le traitement de la maladie de Gaucher de type 3 (MG3), un trouble rare de conservation lysosomale.
"La date d'action cible pour la décision de la FDA est le 25 novembre 2026", a indiqué Sanofi dans un communiqué.
"S'il était approuvé, le venglustat deviendrait le premier traitement disponible aux Etats-Unis pour traiter les manifestations neurologiques progressives associées à la MG3 et élargir le portefeuille d'options thérapeutiques de Sanofi pour les patients atteints de maladies de surcharge lysosomale", a ajouté le laboratoire pharmaceutique.
La maladie de Gaucher est marquée par l'accumulation anormale de molécules de sucre et de graisse appelées glycosphingolipides dans la rate, le foie, la moelle osseuse et les poumons.
Chez les patients atteints de la MG3, ces molécules s'accumulent également dans le système nerveux central où elles entraînent une neuroinflammation, ce qui peut entraîner des manifestations neurologiques, y compris des déficits cognitifs et des difficultés de coordination et d'équilibre, en plus des effets systémiques de la maladie.
Il n'existe actuellement aucun traitement ciblé approuvé qui traite spécifiquement les symptômes neurologiques de la MG3.
L'examen prioritaire est accordé par la FDA aux médicaments qui ont le potentiel d'améliorer significativement le diagnostic, le traitement ou la prévention de maladies graves.
Agefi-Dow Jones The financial newswire